Sclerosi multipla. Nuove evidenze con fingolimod. Novartis: “Meglio dell’interferone”

Due nuove analisi dello studio di fase III TRANSFORMS, presentate in occasione del 23° Congresso della European Neurological Society (ENS) che si svolge in questi giorni a Barcellona, hanno dimostrato l'efficacia del farmaco fingolimod, di Novartis, relativamente a tutti i quattro principali outcomes di malattia: perdita di volume cerebrale, lesioni attive (misurate con RM), tasso di recidiva e progressione della disabilità. Miglioramenti sono stati osservati nei pazienti passati dal trattamento standard con interferone (interferone beta–1a) a fingolimod nei 12 mesi successivi al passaggio e fino alla fine dello studio di estensione a 4 anni e mezzo.
 
“I dati hanno coerentemente dimostrato che i pazienti trattati con fingolimod che restano liberi da malattia sono in numero maggiore rispetto a quelli sottoposti a trattamento standard con interferone”, dichiara Timothy Wright, Global Head Development, Novartis Pharmaceuticals. “La sclerosi multipla è una malattia cronica neuroinfiammatoria e neurodegenerativa che causa accumulo di disabilità e perdita di tessuto cerebrale: i nuovi risultati dimostrano l'effetto di fingolimod sugli outcomes principali di malattia, sia nei primi anni che nel lungo periodo”.
 
La nuova analisi – informa una nota di Novartis – ha valutato l'associazione tra le misure dell'attività della malattia (recidive, progressione della disabilità a 3 mesi o attività alla RM) nel primo anno di terapia e i risultati clinici a lungo termine. Fingolimod ha aumentato di quasi il 50% (dal 44,3% al 66,0%) la percentuale dei pazienti liberi da malattia dopo il passaggio da interferone nel primo e fino al secondo anno. I pazienti con attività della malattia alla fine del primo anno hanno maggiori probabilità di restare liberi da malattia (OR= 0,63-0,35, p<0,05) durante i successivi 3 anni e mezzo della fase di estensione dello studio.
 
Un’analisi post-hoc – prosegue la nota – ha dimostrato che i pazienti che hanno avuto attività di malattia nell'anno precedente l’arruolamento nello studio, già trattati con una terapia disease-modifying, hanno ottenuto un beneficio prolungato con fingolimod, con un tasso annualizzato di recidive (ARR, Annualized Relapse Rate) più basso rispetto a coloro cui era stato somministrato interferone nel primo anno (ARR nel range 0,19-0,22 vs. 0,31-0,32, rispettivamente).
Nei pazienti passati da interferone a fingolimod, l'ARR si è ridotto dopo un anno di più del 50% (da un ARR 0,33-0,37 con interferone a un ARR 0,14-0,16 con fingolimod) ed il valore è rimasto basso fino alla fine dello studio – a 4 anni e mezzo.
 
Un'ulteriore analisi ha dimostrato che, a prescindere dal precedente trattamento e dall'attività della malattia – sottolinea ancora l’azienda farmaceutica – la perdita di volume cerebrale è risultata notevolmente ridotta (di circa il 50%) dopo un anno nei pazienti che avevano assunto fingolimod rispetto a quelli che avevano assunto interferone; il tasso di perdita si manteneva ridotto fino alla fine dello studio in corso di trattamento con fingolimod.
 
Analogamente, è stato osservato un rallentamento e una riduzione nel tasso di perdita di volume cerebrale nei pazienti passati da interferone a fingolimod dopo 1 anno. Fingolimod – sottolinea la nota – è l’unica terapia approvata per la sclerosi multipla che negli studi si è dimostrata capace di ridurre costantemente la perdita di volume cerebrale, con un effetto importante riscontrabile già nei primi sei mesi. Un tasso ridotto di perdita di volume cerebrale con fingolimod è stato confermato fino a quattro anni negli studi di fase III, e fino a sette anni nei pazienti che avevano completato uno studio di fase II. La perdita di volume cerebrale nella sclerosi multipla è un fenomeno che si manifesta precocemente ed è un predittore di disabilità a lungo termine.