Sla. La soluzione potrebbe essere “spegnere” una proteina

Secondo i ricercatori del Children’s Hospital di Philadelphia e dell’Università della Pennsylvania la via per combattere la Sclerosi laterale amiotrofica, malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce le cellule del cervello e della spina dorsale che controllano i muscoli, potrebbe passare per una particolare proteina. Si tratta di una molecola chiamata AMPK, largamente studiata perché si ritiene sia implicata nella regolazione di appetito e peso corporeo. Quando la si “spegne” su modello animale, la mobilità degli arti aumenta, mentre diminuisce la quantità di cellule nervose che si deteriorano. Lo studio, pubblicato su The Journal of Neuroscience, potrebbe offrire nuove possibilità di ricerca per la lotta alla patologia, per cui ad oggi non esiste cura.

I ricercatori statunitensi hanno scoperto il ruolo della proteina esaminando le molecole presenti sulle cellule della spina dorsale di topi con una forma familiare di Sla. Gli scienziati hanno osservato come queste unità biologiche presentassero un’attività anormale di un enzima chiamato appunto AMP-activated protein kinase (AMPK), che normalmente aiuta a gestire il bilancio energetico dell’organismo. Riducendo la funzionalità di questa molecola i ricercatori sono riusciti a ridurre la degenerazione che deriva dalla malattia.
“Abbiamo mostrato che l’enzima AMPK è troppo attivo nelle cavie che presentano la Sla, e che bloccandone l’attività, oppure eliminandolo, si può migliorare la sopravvivenza delle cellule nervose”, ha spiegato Robert Kalb, ricercatore che ha coordinato lo studio. “Questo lavoro dimostra che è la risposta dell’organismo alla mancanza di energie, che fisiologicamente corrisponde all’attivazione di questa particolare proteina, potrebbe contribuire allo sviluppo della patologia neurodegenerativa”.

Il risultato è particolarmente interessante perché questo stesso enzima è già ben noto agli scienziati. “AMPK è collegato a tutte le malattie metaboliche, come diabete e obesità, ed è stato studiato per anni”, ha commentato Jean-Philippe Loeffler, ricercatore dell’Università di Strasburgo ed esperto di Sla. “Questo potrebbe essere molto utile se il legame con la patologia neurodegenerativa venisse confermato. Il prossimo passo di questa ricerca dovrebbe dunque essere quello di verificare che i farmaci che agiscono sulla proteina AMPK possano effettivamente migliorare le aspettative di vita delle cavie affette da Sclerosi laterale amiotrofica.”

Laura Berardi