La Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha annunciato un’importante accelerazione verso l’adozione dei cosiddetti “trial clinici in tempo reale” (Real-Time Clinical Trials, RTCT), segnando un possibile punto di svolta nello sviluppo dei farmaci. L’iniziativa si articola in due azioni principali: l’avvio di studi sperimentali dimostrativi e la pubblicazione di una richiesta di contributi per un programma pilota che partirà nei prossimi mesi.
Verso una sperimentazione più rapida ed efficiente
Le prime fasi della ricerca clinica rappresentano da sempre uno dei principali colli di bottiglia nello sviluppo terapeutico. Questi studi sono caratterizzati da elevata incertezza, campioni ridotti e processi decisionali spesso poco efficienti. Tradizionalmente, i dati vengono raccolti nei centri clinici, inviati agli sponsor per l’analisi e solo successivamente trasmessi all’FDA, con tempi che possono allungarsi notevolmente.
Grazie ai progressi nell’intelligenza artificiale e nella scienza dei dati, si apre ora la possibilità di una gestione completamente diversa: nei trial in tempo reale, le informazioni chiave – inclusi segnali di sicurezza ed endpoint clinici – vengono condivise con l’agenzia regolatoria mentre lo studio è ancora in corso. Questo approccio promette di migliorare il monitoraggio della sicurezza e aumentare drasticamente l’efficienza complessiva.
I primi studi pilota: AstraZeneca e Amgen
L’FDA ha già avviato due studi proof-of-concept per testare concretamente questo modello innovativo. Il primo è condotto da AstraZeneca con il trial di fase 2 denominato “Traverse”, focalizzato su pazienti con linfoma mantellare non ancora trattato. Lo studio coinvolge importanti centri accademici come l’Università del Texas MD Anderson Cancer Center e l’Università della Pennsylvania.
Il secondo progetto è guidato da Amgen, con uno studio di fase 1b (“Stream-SCLC”) su pazienti affetti da carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio limitato. In questo caso, la selezione dei siti clinici è ancora in corso.
Per entrambe le sperimentazioni, l’FDA ha collaborato con gli sponsor per definire criteri specifici di trasmissione dei dati in tempo reale. I primi segnali provenienti dallo studio di AstraZeneca sono già stati ricevuti e validati tramite la piattaforma di Paradigm Health, dimostrando la fattibilità tecnica del sistema.
Un cambiamento di paradigma regolatorio
Secondo il commissario dell’FDA, Marty Makary, il modello tradizionale di sperimentazione è rimasto sostanzialmente invariato per decenni, causando ritardi evitabili nelle decisioni regolatorie. L’accesso immediato ai dati potrebbe invece consentire all’agenzia di valutare più rapidamente l’efficacia e la sicurezza delle nuove terapie, accelerandone la disponibilità per i pazienti.
Anche Jeremy Walsh, Chief AI Officer dell’FDA, sottolinea il potenziale trasformativo dell’approccio: i trial in tempo reale non sono più solo un’ipotesi teorica, ma una realtà concreta che potrebbe rivoluzionare l’intero ecosistema della ricerca clinica.
Un altro obiettivo strategico dell’FDA è l’introduzione di trial “continui”. Attualmente, lo sviluppo clinico avviene per fasi separate (fase 1, 2, 3), ciascuna con protocolli distinti e intervalli temporali tra una fase e l’altra. Queste pause rallentano significativamente il progresso dei programmi di sviluppo.
Con l’adozione dei trial in tempo reale, tali interruzioni potrebbero essere eliminate o drasticamente ridotte, permettendo una transizione fluida tra le fasi e accelerando l’intero processo.
Per ampliare questa sperimentazione, l’FDA ha pubblicato una Request for Information (RFI) per raccogliere contributi sulla progettazione di un programma pilota più ampio. L’agenzia è interessata a ricevere suggerimenti su struttura, metriche di valutazione e criteri di successo.
Il termine per l’invio dei commenti è fissato al 29 maggio 2026. Successivamente, l’FDA prevede di definire i criteri finali a luglio e completare la selezione dei progetti pilota entro agosto.
