Un nuovo farmaco per l’artrite idiopatica giovanile

Novartis ha comunicato oggi i risultati positivi del primo studio di Fase III su canakinumab in pazienti con artrite idiopatica giovanile sistemica, una malattia reumatica autoinfiammatoria rara che colpisce i pazienti sin dalla più giovane età. I risultati del trial sono stati presentati nel corso del Congresso Europeo di Reumatologia Pediatrica 2011 di Bruges, in Belgio.
Il farmaco è un anticorpo monoclonale interamente umano che neutralizza l’interleuchina-1 beta (IL-1 beta), un fattore chiave nell’infiammazione sottesa alla patogenesi della artrite idiopatica giovanile sistemica.
Nel dettaglio, la sperimentazione ha evidenziato che l‘83,7 per cento dei pazienti trattati con canakinumab ha ottenuto un miglioramento dei sintomi di almeno il 30 per cento rispetto al 9.8 per cento riportato dal gruppo che riceveva il placebo. Inoltre, un terzo dei pazienti in trattamento con il farmaco sperimentale ha ottenuto un miglioramento del 100 per cento; nessun paziente del gruppo placebo ha riportato un miglioramento analogo.
“Questi dati suggeriscono che canakinumab potrebbe diventare un’importante opzione terapeutica nei pazienti pediatrici afflitti da artrite idiopatica giovanile sistemica, la forma di artrite giovanile più severa e difficile da trattare, trasformando potenzialmente la loro vita,” ha dichiarato Pierre Quartier, uno degli autori dello studio.
L’artrite idiopatica giovanile sistemica colpisce meno di un bambino ogni 100 mila. Si definisce sistemica perché l’infiammazione è diffusa a tutto il corpo e colpisce buona parte delle articolazioni. La malattia è caratterizzata da episodi artritici ricorrenti, e accompagnati da rash cutaneo, rialzi termici giornalieri improvvisi, dolore articolare acuto ed edema. I giovani pazienti possono soffrire di distruzione articolare e ritardo di crescita.
“I risultati rappresentano uno sviluppo positivo per i pazienti affetti da questa gravissima malattia reumatica autoinfiammatoria”, ha affermato David Epstein, responsabile della Divisione Farmaceutici di Novartis. “Siamo impegnati a studiare canakinumab in una serie di malattie infiammatorie nelle quali l’interleuchina-1 beta svolge un ruolo chiave e dove importanti necessità mediche risultano tuttora insoddisfatte”.