Alzheimer, firmato a Roma il consensus europeo: diagnosi precoce e nuove terapie al centro della roadmap per il futuro delle cure

La ricerca sull’Alzheimer sta entrando in una fase nuova e l’Europa prova a costruire una strategia comune per accompagnare questo cambiamento. A Roma, al termine di MindShift – A cross-country mission to reshape Alzheimer’s Care, rappresentanti istituzionali, società scientifiche, associazioni di pazienti ed esperti provenienti da dodici Paesi europei hanno sottoscritto un documento di consensus che definisce le principali priorità per preparare i sistemi sanitari all’arrivo della diagnosi precoce e delle nuove terapie. Il documento individua cinque direttrici considerate strategiche: integrare la diagnosi biologica nella pratica clinica, allineare i modelli organizzativi e di rimborso per garantire un accesso equo e tempestivo alle terapie innovative, rafforzare la capacità dei sistemi sanitari, adottare una pianificazione di lungo periodo e consolidare il coordinamento tra i Paesi europei. Una roadmap che punta a colmare il divario ancora esistente tra i progressi della ricerca e la concreta possibilità per i pazienti di beneficiare delle innovazioni disponibili.

La popolazione invecchia e le diagnosi aumentano

La firma del consensus arriva in un momento particolarmente importante. In Europa convivono oggi con una forma di demenza circa 9 milioni di persone e il numero potrebbe superare i 14 milioni entro il 2050. In Italia, le persone affette da demenza sono oltre un milione, di cui circa il 60% con malattia di Alzheimer. Numeri destinati a crescere parallelamente all’invecchiamento della popolazione e a rendere sempre più urgente una riorganizzazione dei percorsi diagnostici e assistenziali. Ad aprire i lavori è stato un messaggio del Commissario europeo per la Salute e il benessere degli animali, Olivér Várhelyi, che ha sottolineato come l’Alzheimer rappresenti una delle principali sfide sanitarie del futuro e come la Commissione europea sia impegnata a sostenere ricerca, biotecnologie e accesso all’innovazione terapeutica per favorire la trasformazione dei progressi scientifici in opportunità concrete per i pazienti.

L’Alzheimer non è una malattia uguale per tutti

Alla base del cambiamento in corso c’è una nuova comprensione della malattia. “Negli ultimi decenni la ricerca ha dimostrato con grande chiarezza che la malattia di Alzheimer è una patologia del sistema nervoso centrale estremamente complessa. Ridurre la sua interpretazione a una singola via patogenetica significherebbe adottare una visione eccessivamente semplicistica di una realtà biologica molto più articolata”, spiega Monica Diluca, presidente eletta della Società Italiana di Farmacologia. Accanto all’amiloide e alla proteina tau, considerate per anni i principali bersagli della ricerca, emergono oggi numerosi altri meccanismi coinvolti nello sviluppo della malattia. “Ora sappiamo che l’Alzheimer coinvolge molteplici processi strettamente interconnessi. Dobbiamo considerare la disfunzione dei circuiti neuronali e sinaptici, che spesso rappresenta un segnale molto precoce della malattia, ma anche alterazioni di funzioni fisiologiche essenziali come il sonno e il metabolismo”. Per Diluca questa complessità rende inevitabile un approccio basato sulla medicina di precisione: “Le diverse vie patogenetiche possono presentarsi in modo diverso in ogni individuo, delineando specifici profili biologici. È proprio questa realtà che ci porta verso la medicina di precisione. Oggi la domanda non è più soltanto se una terapia innovativa funziona, ma per quali pazienti possa essere realmente efficace”. Una prospettiva che trova nuovi strumenti grazie ai biomarcatori e, in particolare, ai test ematici che promettono di anticipare la diagnosi e di individuare con maggiore precisione i pazienti che possono beneficiare delle nuove opzioni terapeutiche.

Dalla diagnosi biologica alle nuove terapie

L’evoluzione delle conoscenze scientifiche coincide con l’arrivo di trattamenti che intervengono sui meccanismi biologici della malattia e che rendono sempre più centrale la diagnosi precoce. “L’introduzione dei nuovi trattamenti costituisce una vera e propria svolta – aggiunge Mario Zappia, presidente della Società Italiana di Neurologia -. Richiede nuove modalità organizzative e nuovi modelli di presa in carico. Le società scientifiche possono svolgere un ruolo determinante nell’armonizzazione dei percorsi diagnostici e assistenziali”. Secondo Zappia, il Sistema sanitario italiano dispone già di molte delle competenze necessarie per affrontare questa nuova fase. “Si dice spesso che il Sistema non sia pronto. In realtà, questa affermazione è solo parzialmente corretta. Nel nostro Paese esistono già numerosi centri in grado di effettuare non soltanto una diagnosi clinica, ma anche una diagnosi biologica della malattia, prescrivere le nuove terapie e monitorarne efficacia e sicurezza nel tempo”. Il vero nodo riguarda la capacità di garantire pari opportunità ai cittadini. “Oggi convivono modelli organizzativi differenti legati all’autonomia delle Regioni. Sarà necessario diffondere una visione condivisa, affinché tutti possano beneficiare delle stesse opportunità di cura indipendentemente dal territorio di residenza”, spiega il presidente della Sin. Sul fronte della sostenibilità economica Zappia invita a evitare allarmismi: “Non stiamo parlando di milioni di pazienti, ma di persone selezionate secondo criteri molto precisi e seguite all’interno di centri specializzati. Ritengo che il sistema sia in grado di sostenere questa innovazione”. Lo stesso principio vale a livello europeo. “Esistono differenze significative tra i diversi Paesi, così come esistono tra le Regioni italiane. Tuttavia, è in corso un importante percorso di convergenza che coinvolge dodici nazioni europee e che potrebbe portare alla definizione di un documento comune. Si tratta di un obiettivo concreto e raggiungibile”.

L’innovazione terapeutica richiede innovazione organizzativa

Se la diagnosi biologica rappresenta uno dei pilastri della nuova fase dell’Alzheimer, il successo delle terapie dipenderà anche dalla capacità dei sistemi sanitari di organizzarsi. “Il confronto tra Paesi e la condivisione delle buone pratiche rappresentano strumenti fondamentali per accelerare la programmazione sanitaria e favorire l’accesso dei pazienti all’innovazione”, osserva Federico Villa, Associate Vice President Corporate Affairs & Patient Access Italy Hub di Lilly. Per anni l’Alzheimer è stato affrontato prevalentemente come una patologia da gestire sotto il profilo sociale e assistenziale. Oggi, invece, l’obiettivo è identificare precocemente i pazienti e accompagnarli lungo percorsi di cura più efficaci. “È indispensabile che il sistema sanitario sia pronto a garantire diagnosi precoce, presa in carico appropriata e accesso ai trattamenti. Quanto più tempestivamente i pazienti vengono identificati e seguiti, tanto migliori sono gli esiti clinici”, aggiunge Villa. I benefici vanno ben oltre l’ambito sanitario: “Una presa in carico precoce produce benefici anche sul piano sociale ed economico, considerando il forte impatto che la malattia esercita sulle famiglie e sulla collettività”, assicura l’Associate Vice President Corporate Affairs & Patient Access Italy Hub di Lilly. Per Villa, l’innovazione farmacologica deve essere accompagnata da un cambiamento dei processi assistenziali. “Occorre rafforzare il collegamento tra medicina generale e centri specialistici, migliorare i percorsi di assistenza e dotare le strutture delle infrastrutture necessarie per la diagnosi e la presa in carico. L’Italia – sottolinea – dispone già di esperienze che possono rappresentare un modello. In 15 regioni e in quasi 50 centri vengono già utilizzate le terapie più innovative. Questo dimostra che il nostro Paese può rappresentare un modello di riferimento nella gestione delle persone con Alzheimer”.

Una strategia europea per non perdere il treno dell’innovazione

Il consensus firmato a Roma individua tra le proprie priorità anche l’allineamento dei modelli organizzativi e di rimborso tra i diversi Paesi europei. Un tema che richiama direttamente il ruolo delle istituzioni. “Molti Paesi europei stanno chiedendo la realizzazione di un Piano europeo per le demenze e per l’Alzheimer, analogamente a quanto già avvenuto per il cancro e per le malattie cardiovascolari”, afferma Beatrice Lorenzin, Chair dell’Intergruppo Parlamentare Italiano sull’Alzheimer. Secondo Lorenzin, una strategia comune consentirebbe di costruire regole condivise e garantire risorse adeguate. “Servono risorse per la prevenzione, la diagnosi precoce attraverso i biomarcatori, l’accesso ai nuovi farmaci e alle terapie non farmacologiche. Allo stesso tempo dobbiamo introdurre sistemi di misurazione degli esiti e di valutazione della spesa per verificare l’efficacia degli interventi”. L’ex ministro richiama l’attenzione anche sull’impatto dell’invecchiamento della popolazione: “L’Italia è il Paese più anziano d’Europa e il secondo al mondo dopo il Giappone. L’intero continente sta affrontando un rapido invecchiamento della popolazione e deve dotarsi degli strumenti necessari per promuovere un invecchiamento attivo e assistere milioni di persone che nei prossimi anni potrebbero essere colpite da forme di demenza”.

Per Lorenzin, l’Europa e l’Italia non possono permettersi di restare ai margini dell’innovazione.

“Il nostro Paese – dice – deve adottare politiche di rimborsabilità che consentano ai pazienti di accedere ai nuovi trattamenti. Non possiamo permetterci di restare esclusi dalla fase di introduzione dei primi farmaci disponibili per l’Alzheimer. Si tratta di terapie destinate a una popolazione selezionata che necessita di diagnosi precoce, biomarcatori e monitoraggio specialistico, ma rappresentano il primo passo di una nuova stagione terapeutica. Rimanere fuori da questo percorso vorrebbe dire privare i pazienti italiani di opportunità di cura importanti e il sistema della ricerca nazionale di una piattaforma scientifica e operativa strategica”, conclude Lorenzin.

Dalla roadmap alle azioni concrete

Le riflessioni degli esperti riunitisi a Roma trovano riscontro anche nelle analisi di Alzheimer Europe. “Il crescente impatto della demenza rappresenta una sfida che non può più essere ignorata – sottolinea Angela Bradshaw, Director for Research dell’organizzazione -. È fondamentale garantire un accesso equo e tempestivo alla diagnosi, alle cure, all’assistenza e al sostegno, sfruttando i progressi della ricerca per migliorare concretamente la vita delle persone affette da demenza”. Il documento di consensus firmato nell’ambito di MindShift rappresenta così il tentativo di tradurre in una strategia condivisa le trasformazioni che stanno interessando il mondo dell’Alzheimer. La diagnosi biologica, la medicina di precisione, l’accesso alle nuove terapie, il rafforzamento dei sistemi sanitari e una maggiore cooperazione europea sono i cinque pilastri individuati dai dodici Paesi partecipanti. L’obiettivo finale è fare in modo che le innovazioni nate nei laboratori di ricerca non rimangano un’opportunità per pochi, ma diventino un diritto di cura concretamente accessibile alle persone che convivono con l’Alzheimer e alle loro famiglie in tutta Europa.