Stati Uniti. Hhs lancia un piano per riportare la leadership nella ricerca clinica: “Troppi studi all’estero, vogliamo invertire la rotta”

Il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti (HHS) ha annunciato oggi uno sforzo coordinato a livello dipartimentale per rafforzare la leadership americana nella ricerca clinica, accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita e garantire che i pazienti abbiano accesso alle terapie più innovative al mondo.

Per decenni, gli studi clinici randomizzati hanno rappresentato il gold standard per valutare la sicurezza e l’efficacia dei nuovi trattamenti medici. Ma negli ultimi anni, una quota crescente della ricerca clinica di fase iniziale si è spostata all’estero, minacciando la posizione degli Stati Uniti come leader globale nell’innovazione biomedica. Sotto la guida del presidente Trump, l’HHS intende invertire questa tendenza e fare degli Stati Uniti la destinazione privilegiata per la ricerca clinica e la scoperta medica.

“L’America dovrebbe essere il miglior posto al mondo per sviluppare nuovi farmaci – ha dichiarato il segretario Hhs Robert F. Kennedy Jr. – eppure, abbiamo costruito un sistema che spinge troppa ricerca clinica all’estero. Sotto la guida del presidente Trump, l’Hhs lancia uno sforzo coordinato per ripristinare la leadership americana nella ricerca clinica, rimuovere barriere inutili e riportare investimenti e studi clinici negli Stati Uniti. L’America ha guidato il mondo nell’innovazione medica prima. Lo faremo di nuovo”.

La Food and Drug Administration (Fda) sta sollecitando commenti pubblici su una proposta per sviluppare un programma pilota che accorcerebbe i tempi che vanno dall’identificazione del farmaco ai primi studi clinici di Fase 1 sull’uomo. Inoltre, la Fda sta chiarendo le aspettative regolatorie per gli sponsor, il che potrebbe ridurre i tempi dei trial iniziali da sei a dodici mesi. L’agenzia ha anche pubblicato una bozza di linee guida che chiarisce che, in molti casi, uno studio clinico di fase avanzata di alta qualità con prove confermative sarà generalmente sufficiente a fornire prove sostanziali di efficacia a supporto dell’approvazione di un farmaco.

I National Institutes of Health (Nih) stanno rafforzando il sostegno a studi clinici informativi e ben alimentati, promuovendo al contempo l’uso responsabile dell’intelligenza artificiale, dei modelli basati su cellule umane, dei dati del mondo reale e degli strumenti pratici per gli studi clinici che possono aiutare a portare terapie promettenti ai pazienti in modo più efficiente senza compromettere il rigore scientifico. Il National Center for Advancing Translational Sciences (Ncats) sta sviluppando le lezioni apprese dal lavoro pionieristico che ha portato al primo trattamento di editing genetico Crispr completamente personalizzato, contribuendo ad accelerare lo sviluppo di future terapie per pazienti con malattie rare. Il National Cancer Institute (Nci) sta lavorando con centri oncologici, ricercatori e altri stakeholder per snellire l’attivazione degli studi clinici e migliorare l’arruolamento nei trial sul cancro che hanno contribuito a importanti progressi nella cura dei pazienti.

L’Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Onc) sta esplorando modi per mettere meglio in contatto i pazienti con gli studi clinici attraverso le cartelle cliniche elettroniche, aiutando le persone idonee a conoscere le opportunità di ricerca come parte delle cure di routine.

L’Advanced Research Projects Agency for Health (Arpa-H) ha lanciato iniziative importanti per modernizzare la ricerca clinica. Programmi come Treating Hereditary Rare Diseases with In Vivo Precision Genetic Medicines (Thrive) e Computational ADME-Tox and Physiology Analysis for Safer Therapeutics (Catalyst) stanno sviluppando nuovi approcci per testare più trattamenti e malattie simultaneamente e sfruttare l’intelligenza artificiale e il machine learning per prevedere la sicurezza, ottimizzare il dosaggio e migliorare l’efficienza dei trial prima ancora dell’arruolamento dei pazienti.

L’Ufficio dell’Ispettore generale dell’HHS sta pubblicando una richiesta di informazioni per sollecitare il parere del pubblico su eventuali aggiunte o modifiche necessarie alle norme di safe harbor previste dallo statuto federale anti-kickback o alle eccezioni alla disposizione sulle sanzioni civili e monetarie che vieta gli incentivi ai beneficiari per la remunerazione fornita agli individui in relazione alla loro partecipazione a studi clinici.

L’Hhd ha sottolineato che questi sforzi sono progettati per ridurre i ritardi non necessari, aumentare la partecipazione alla ricerca clinica, rafforzare la capacità di ricerca nazionale e contribuire a garantire che la prossima generazione di scoperte mediche sia sviluppata negli Stati Uniti. Per il successo dell’iniziativa, l’intero sistema di ricerca americano dovrà fare la sua parte per snellire i processi.