Isis-Smnrx: il nuovo farmaco contro la Sma. Ecco i risultati più recenti della sperimentazione

24 GIU - Si registrano continui miglioramenti in varie misurazioni della funzione muscolare nei bambini affetti da SMA trattati con ISIS-SMN Rx. Un’analisi condotta il 15 maggio 2015 ha mostrato dei continui e costanti incrementi nei valori della funzione muscolare, con il 57% dei bambini affetti da SMA che hanno fatto registrare almeno tre punti in più sulla scala HFSME (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded). Ad illustrare questi importanti risultati è una nota del 22 giugno dell’azienda produttrice, l’Isis Pharmaceuticals, che sta attualmente collaborando con Biogen per sviluppare e commercializzare questo farmaco destinato ai pazienti con Sma.   

La nota fornisce un aggiornamento sui risultati ottenuti dai bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno completato lo studio aperto a dose multipla di fase 2 e continuano a ricevere il trattamento in uno studio di estensione in aperto (OLE). In linea con le precedenti osservazioni, nei bambini trattati con ISIS-SMNRx sono stati registrati degli incrementi nei punteggi relativi alla funzione muscolare e sono stati esaminati ulteriori test sulla funzione motoria.
"Il corso naturale per bambini con SMA di tipo II o III non trattata prevede la perdita della funzione muscolare, che si sviluppa lentamente ma progredisce costantemente. Un notevole aumento di tre o più punti sulla scala HMFSE rappresenta un’importante deviazione dal corso naturale della malattia ed è inusuale per questi bambini”, spiega nella nota Darryl De Vivo, Professore di Neurologia e Pediatria del Columbia University Medical Center.      

Nello studio OLE, spiega ancora la nota, un totale di 30 bambini con SMA di tipo II o III hanno ricevuto 12 mg di ISIS-SMNRx per via intratecale ogni sei mesi. I bambini coinvolti nello studio avevano completato la fase 2 dello studio aperto su ISIS-SMNRx , in cui erano stati sottoposti a diverse dosi di 3 mg, 6 mg, 9 mg o 12 mg del farmaco. Gli end-point clinici sono stati valutati ogni tre mesi e comparati con i punteggi al basale di ogni paziente nella fase 2. Tali end-point includevano valutazioni della funzione muscolare usando la Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE), il test del cammino di sei minuti (6MWT) e quello ULM (Upper Limb Module) per i pazienti non deambulanti.

Come detto, un’analisi condotta il 15 maggio 2015 ha mostrato dei continui e costanti incrementi nei valori della funzione muscolare, con il 57% dei bambini affetti da SMA che hanno fatto registrare almeno tre punti in più sulla scala HFSME.

La nota dell’Isis Pharmaceutical continua spiegando che dall’analisi al nono mese di valutazione delle misure della funzione muscolare nello studio OLE è emerso:
•    un aumento medio di 3.8 punti sulla scala HFMSE (n=22)
•    in un’analisi di sottogruppo di bambini con punteggi HFMSE all’entrata in linea con i criteri di inclusione nello studio di fase 3 CHERISH (³ 10 and ≤ 54; n=17) in corso, l’aumento medio del punteggio sulla scala HFMSE era di 4.4 punti.
•    un incremento medio di 55 metri nel punteggio del test 6MWT (n=11).
•    un aumento medio di due punti nel test ULM, che misura la funzione muscolare su una scala da 18 punti (n=12)

Inoltre, una revisione del profilo di sicurezza di ISIS-SMNRx  nei bambini con SMA ha fornito ulteriore supporto a uno sviluppo di tipo continuo.
•    La somministrazione per via intratecale è stata ben tollerata e ha mostrato di essere possibile nel caso di assenza di effetti avversi dei farmaci sia negli studi di fase 2 che in quelli di estensione in aperto.
•    La maggior parte degli effetti avversi sono stati riportati come leggeri o moderati.
•    Non si sono riscontrati cambiamenti nel profilo di sicurezza con dosi ripetute di ISIS-SMNRx.

"Negli studi che usavano diverse misure dei cambiamenti muscolari e della funzione motoria, abbiamo osservato risultati incoraggianti in linea con i precedenti del nostro studio aperto di fase 2 . Considerati complessivamente, questi dati suggeriscono che ISIS-SMNRx  potrebbe avere effetti benefici sui pazienti di SMA oltre a fermare la progressione della malattia” ha dichiarato C. Frank Bennett, vice presidente senior della ricerca presso Isis Pharmaceuticals. “Il profilo di sicurezza e tollerabilità che abbiamo osservato in tutti gli studi su ISIS-SMNRx sostengono i programmi di fase 3 in corso sia nei neonati che nei bambini con SMA”.

24 giugno 2015
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