Ema. Due nuovi farmaci raccomandati per l’approvazione nel meeting di maggio

Il comitato per i medicinali umani (Chmp) dell’Ema ha raccomandato l’approvazione di due farmaci nella riunione di maggio 2023.

Il comitato ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Pylclari (piflufolastat (18F)), destinato alla diagnosi di cancro alla prostata. Il beneficio di questo medicinale è il suo potenziale di diagnosticare il cancro alla prostata durante la stadiazione primaria di pazienti ad alto rischio e nella stadiazione di pazienti con sospetta recidiva.

Ztalmy (ganaxolone) ha ricevuto un parere positivo dal Chmp per il trattamento delle crisi epilettiche associate a un disturbo da deficit di chinasi 5 ciclina-dipendente, una malattia genetica definita da convulsioni che iniziano nell’infanzia.

Raccomandazioni sull’estensione dell’indicazione terapeutica per due medicinali
Il comitato ha raccomandato due estensioni dell’indicazione per i medicinali già autorizzati nell’UE: nivolumab e Sogroya.

Riesame
A seguito di un riesame, il Chmp ha confermato la sua raccomandazione iniziale di rifiutare il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Sohonos (palovarotene). Questo medicinale è stato studiato per trattare la fibrodisplasia ossificante progressiva, una rara malattia genetica che causa la formazione di ossa extra in luoghi esterni allo scheletro, come articolazioni, muscoli, tendini e legamenti, portando a una progressiva diminuzione della mobilità e ad altre gravi menomazioni.

Ritiri delle domande
Sono state ritirate due domande di autorizzazione all’immissione in commercio: Asimtufii, come trattamento di mantenimento della schizofrenia, e Susvimo, per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all’età negli adulti.

Esito del rinvio
Il comitato ha raccomandato che Adakveo (crizanlizumab) non dovrebbe più essere usato per prevenire crisi dolorose in pazienti di età pari o superiore a 16 anni con anemia falciforme, una condizione genetica in cui i globuli rossi diventano rigidi e appiccicosi e cambiano da forma di disco ad essere a forma di mezzaluna (come una falce). Ciò fa seguito a una revisione del Chmp, che ha concluso che i benefici del medicinale non superano i rischi. La revisione ha esaminato i risultati di uno studio di sperimentazione clinica, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di Adakveo con placebo (un trattamento fittizio) in pazienti che avevano precedentemente avuto crisi dolorose che portavano a una visita sanitaria. Lo studio ha dimostrato che Adakveo non ha portato a una diminuzione rispetto al placebo.