Emoglobinuria parossistica notturna. La Commissione Europea approva iptacopan come prima monoterapia orale

La Commissione Europea ha approvato iptacopan di come prima monoterapia orale per i pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). La terapia è approvata sia nei pazienti con EPN trattati con inibitori del complemento, sia in quelli non trattati con anemia emolitica.

“La EPN è una malattia debilitante, caratterizzata da un complesso quadro clinico (anemia, aumentato rischio trombotico ed insufficienza midollare) e da un decorso cronico, che può avere un forte impatto sulla qualità di vita dei pazienti – fisicamente attraverso sintomi come la fatigue, ma anche emotivamente e psicologicamente a causa delle sfide legate alla gestione della malattia”, osserva Anna Paola Iori, Dirigente Medico presso l’Ematologia dell’ A.O.U. Policlinico Umberto I di Roma. “Con gli attuali standard di cura rimangono dei bisogni clinici insoddisfatti (risposta subottimale ai farmaci, per alcune molecole somministrazioni in ambiente ospedaliero), ed è per questo motivo che l’approvazione europea di iptacopan come prima terapia orale per il trattamento dell’EPN, grazie al profilo di efficacia e sicurezza, riportato negli studi clinici, può aprire nuovi scenari di cura, offrendo sollievo e riducendo il carico per coloro che convivono con questa malattia”.

L’approvazione della Commissione Europea è arrivata in seguito al parere positivo del CHMP, ottenuto a marzo, sulla base dei dati dello studio di Fase III APPLY-PNH, condotto su pazienti con anemia residua (emoglobina <10 g/dL) nonostante un precedente trattamento anti-C5, passati ad iptacopan.

Lo studio ha dimostrato la superiorità nel miglioramento dei livelli di emoglobina (Hb) in assenza di trasfusioni di globuli rossi e nel tasso di prevenzione delle trasfusioni rispetto ai pazienti che hanno mantenuto il trattamento con anti-C5.

Nello studio APPLY-PNH, i pazienti hanno riportato miglioramenti nella fatigue, misurata con i punteggi del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue [FACIT-F].

La decisione è stata supportata anche dallo studio di Fase III APPOINT-PNH in pazienti naïve agli inibitori del complemento.

“Siamo molto soddisfatti che l’EMA abbia approvato la prima monoterapia orale per l’EPN in tutta Europa – afferma Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head Novartis Italia – Questa approvazione offre un’alternativa indispensabile ai pazienti che ancora affrontano bisogni clinici insoddisfatti e, spesso, sono costretti a organizzare la propria vita e quella dei loro cari intorno questa patologia cronica e dal complesso decorso clinico. Nel nostro paese si contano circa mille pazienti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna, di cui circa un terzo ha bisogno di una terapia anti-complemento e per i quali ci auguriamo di poter fare la differenza, contribuendo così a riscrivere il futuro di questa malattia rara del sangue”.

Gli attuali trattamenti anti-C5 vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea e possono lasciare i sintomi della EPN senza controllo. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un’anemia persistente, con il 23-39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 continua a manifestare fatigue costante.