Sperimentazione dei farmaci sui bambini. Rossi (Bambino Gesù): “Ancora indietro, ma l’intelligenza artificiale potrà aiutarci”

“Nel 2007 l’Agenzia europea del farmaco e la Commissione europea hanno emesso una Direttiva, il Regolamento Pediatrico che doveva permettere un incremento sostanziale dei farmaci licenziati per uso pediatrico e la partecipazione dei bambini alla sperimentazione clinica, questo attraverso un meccanismo di obblighi ed incentivi per le aziende che volessero ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio attraverso la stesura e presentazione del cosiddetto Piano di Investigazione Pediatrico (Pip). Dal 2007 ad oggi sono stati migliaia i programmi di studio per farmaci per uso pediatrico presentati al Comitato pediatrico dell’Ema con l’obiettivo di far sì che attraverso la sperimentazione pediatrica fossero prodotti medicinali adatti al bambino. Purtroppo questo meccanismo, ha portato solo ad alcune decine di nuove registrazioni/indicazioni pediatriche e quindi non ha dato il risultato che tutti ci attendevamo. I motivi sono molteplici e tra questi il principale e che fare sperimentazione nel bambino è molto complesso.

A dirlo in un’intervista a Quotidiano Pediatria è Paolo Rossi, professore emerito di Pediatria all’Università Tor Vergata di Roma e direttore del Centro per lo sviluppo dei farmaci pediatrici dell’ospedale Bambino Gesù.

“Faccio un esempio molto pratico: se noi dovessimo immettere sul mercato un farmaco antipertensivo e dovessimo quindi fare una sperimentazione che dimostrasse l’efficacia di quel farmaco nell’adulto, ci basterebbero due centri clinici che partecipano alla sperimentazione con un numero adeguato di pazienti. Per farlo nel bambino, essendo l’ipertensione una malattia rara nella popolazione pediatrica, dovremmo arruolare pazienti in circa 40-50 centri. Questo determina un aumento notevole dei costi, la difficoltà di arruolamento e quindi il fallimento potenziale delle sperimentazioni. Tutto ciò allontana le ditte farmaceutiche dal mercato dei farmaci pediatrici e questo è uno dei problemi più grandi che c’è in pediatria. In pratica il bambino è un orfano di terapia”.

Come possiamo fare per cercare di migliorare questa situazione? Secondo Rossi “uno dei metodi che si sta adottando è quello di creare dei grandi network tematici in pediatria che facilitano l’arruolamento tempestivo ed efficace dei pazienti pediatrici. Ce ne sono molti, uno dei più importanti in questo momento, è il c4c (conect4children), una grande organizzazione che mette insieme più specialità attraverso Consorzi nazionali di Centri Clinici Pediatrici come il Consorzio Italiano INCIPIT. Inoltre, ci sono i network di specialità, uno di questi è PENTA network che ha come focus i farmaci e vaccini pediatrici utilizzati per le malattie infettive. Questo sistema potrebbe e dovrebbe facilitare l’arruolamento dei pazienti e quindi anche l’immissione di farmaci adatti ai bambini”.

Ma nel nostro futuro “molto prossimo, c’è l’applicazione delle tecnologie di intelligenza artificiale generativa che faciliteranno l’acquisizione di dati per misurare la sicurezza e l’efficacia di farmaci. La medicina computazionale, infatti prima era un servizio che veniva utilizzato solo dagli ingegneri informatici che analizzavano i dati ottenuti dai ricercatori. Oggi è possibile generare dati senza che questi ultimi siano stati sperimentati nel cosiddetto wet laboratory cioè il laboratorio della vita. Non solo, anche la generazione di nuovi farmaci e vaccini potrà essere parzialmente realizzata attraverso algoritmi computazionali . Tutto questo potrebbe sembrare molto lontano, ma in realtà è molto vicino. Ci sono già entità private e pubbliche che eseguono la simulazione in silico, cioè la simulazione computazionale di una sperimentazione e sono molto vicine alla realtà. Questi metodi permetteranno di abbreviare i tempi di sperimentazione, di evitare di esporre bambini a farmaci di cui ancora non sappiamo l’efficacia e di avere quindi delle risposte in tempi molto più brevi”.

B.D.C.