Life science excellence show. Dati o opinioni? La sanità alla prova della vita reale

Non è una disputa accademica, né una guerra di religione tra statistica e percezioni. Nel secondo talk del Festival dell’Innovazione dei Life Science Excellence Awards 2025 la domanda “dati o opinioni?” è diventata un modo diretto per parlare di responsabilità: perché oggi, sempre più spesso, decisioni su accesso, percorsi e sostenibilità chiedono evidenze che non si fermino ai trial, ma reggano anche quando la cura entra nella pratica quotidiana. A confrontarsi sono state Alessandra Gelera, Head of Public Affairs, Health Economics & Market Access Country Head, Boston Scientific, Luana Pruiti Ciarello, Sr. Government Affairs Manager, Medtronic, Roberta Termini, Medical & Scientific Director, AOP Health e Tiziana Di Paolantonio, Medical Director, Shionogi.

La realtà come stress test: quando il dato “serve” davvero

Il punto di partenza condiviso è semplice: i trial clinici restano il riferimento per efficacia e sicurezza, ma non possono raccontare fino in fondo cosa succede quando una tecnologia viene usata “nel mondo vero”, dentro organizzazioni diverse, con operatori diversi, su pazienti più complessi. È lì che entrano in gioco i dati real-world: non come alternativa, ma come verifica, integrazione, e — soprattutto — come strumento per decidere.

Alessandra Gelera sceglie di non restare sul piano dei principi e porta un esempio che rende immediata la differenza tra “dato” ed “evidenza”. Parla di fibrillazione atriale e dell’innovazione dell’ablazione con energia pulsata: nei trial ha mostrato efficacia e sicurezza almeno paragonabili alle tecniche tradizionali, ma è nel real-world che, racconta, emergono numeri e ricadute che interessano direttamente chi deve programmare: efficacia della procedura superiore al 99%, eventi avversi sotto il 2%, e una maggiore prevedibilità dei tempi operatori. La cosa decisiva, per lei, è che questi risultati non restano “appesi” a un contesto ideale: li vede “tenere” indipendentemente dal volume del centro e dalla curva di apprendimento dell’operatore. È per questo che, tirando le somme, arriva la frase che nel talk non suona come slogan ma come conclusione naturale: “il valore del dato in tema di valore informativo delle decisioni è immenso”.

Poi Gelera fa un passo ulteriore e resta in ambito cardiovascolare con un’immagine quasi cinematografica: defibrillatori che, grazie a un algoritmo multiparametrico, possono predire fino a 34 giorni prima un evento di scompenso cardiaco. Ma anche qui la “morale” non è tecnologica: la capacità predittiva, spiega, diventa solida perché l’algoritmo è stato alimentato da dati di migliaia di pazienti. E proprio per questo, aggiunge, il vero salto è “dal predire al prevenire”: senza un contesto organizzativo adeguato, l’informazione rischia di restare sterile.

Il collo di bottiglia: i dati ci sono, ma non si parlano

Se Gelera mostra cosa la RWE può rendere possibile, Luana Pruiti Ciarello porta il talk nel punto in cui spesso tutto si inceppa: la frammentazione. Il sistema produce dati, ma li produce a pezzi; e quando ogni piattaforma, ogni database, ogni livello territoriale parla un linguaggio diverso, trasformare quella massa in evidenza diventa faticoso, lento, a volte impossibile.

Il suo passaggio più netto arriva quando descrive l’interoperabilità come una condizione non negoziabile: “Ad oggi c’è molta frammentazione, quindi, la tecnologia ancora non parla la stessa lingua”.

Detta così, sembra una frase “da addetti ai lavori”. In realtà è una fotografia politica: se i dati non dialogano, non si ricostruisce il percorso del paziente; se non si ricostruisce il percorso, l’evidenza arriva tardi; e se arriva tardi, spesso non riesce più a orientare davvero le scelte.

L’esempio che ribalta il tavolo: quando il real-world “inganna”

È qui che Roberta Termini sposta il registro e porta sul palco un rischio meno evidente, ma forse più pericoloso della frammentazione: usare il real-world senza abbastanza metodo. Il suo intervento è quasi un racconto di avvertimento, perché costruito su un caso concreto.

Richiama uno studio osservazionale su database relativo agli alendronati (farmaci per l’osteoporosi) e alla prevenzione di fratture vertebrali. Lo studio è grande, “di popolazione”, e a prima lettura sembra dire qualcosa di clamoroso: nel gruppo trattato con alendronati si osservano più fratture rispetto al gruppo non trattato. Solo che il punto, spiega Termini, è proprio quello che il real-world rischia di nascondere se non lo governi: gli alendronati, nella pratica, venivano prescritti a pazienti più fragili, ad alto rischio o con recidive. Quindi il confronto non era tra gruppi equivalenti: era un confronto tra popolazioni diverse, che in un trial sarebbero state bilanciate dalla randomizzazione. Il risultato “opposto” non è il farmaco che peggiora le cose: è il dato che sta raccontando una popolazione più grave.

E a quel punto Termini fa entrare in scena il decisore — non per attaccarlo, ma per far capire cosa può succedere quando un numero viene estratto dal contesto: immaginate, dice, un decisore regionale o nazionale che, leggendo quel dato senza tutte le correzioni necessarie, conclude: “Togliete gli alendronati dal mercato perché non servono a niente, anzi possono fare pure peggio”. È una frase volutamente paradossale, usata come esempio di rischio. E da lì arriva il suo messaggio chiave, ancora una volta non “decontestualizzato” ma figlio dell’esempio: “veramente tantissima attenzione al rigore metodologico con cui si raccolgono i dati. Quindi, prima di tutto dati clinici”, poi — eventualmente — si integrano altre fonti.

Due mondi che devono incontrarsi

In questo incastro tra opportunità e rischio, Tiziana Di Paolantonio ricompone la cornice con una frase che nel talk funziona da cerniera: trial e real-world, chiarisce, non sono “rivali […], sono delle prospettive complementari”, dice, spiegando che i trial garantiscono solidità metodologica e comparabilità, mentre il real-world porta dentro il quadro la complessità delle popolazioni reali, i fattori di rischio, la pratica clinica e (nelle aree ad alta criticità) pattern che i trial da soli non intercettano a sufficienza.

“Lo dicono i dati” non basta: la credibilità è un ecosistema

Nel finale, il talk diventa meno “tecnico” e più culturale: perché anche quando i dati ci sono, e anche quando sono buoni, resta una domanda: chi garantisce che siano credibili? Pruiti Ciarello risponde in modo quasi spiazzante, definendo la fiducia nel dato una “provocazione del secolo”. E la frase che segue è la chiusura ideale dell’incontro: “il dato di per sé non ha credibilità. La credibilità la fa l’ecosistema”.

Ecosistema significa: come quel dato viene prodotto, interpretato, protetto; quali trasparenze esistono (anche sugli algoritmi, quando entra in gioco l’AI); e soprattutto quale cultura di partnership — tra istituzioni, clinici, industria — si riesce davvero a costruire. In questo scenario, Pruiti Ciarello mette in guardia anche da un bias che sembra banale e invece pesa moltissimo: guardare solo “sotto il lampione”, cioè basarsi su evidenze disponibili solo in certi setting o su certe tipologie di pazienti. Perché quello, avverte, porta a decisioni distorte e finisce per ritardare l’innovazione che arriva al paziente.

Il filo che resta, alla fine, è chiaro: la sanità può diventare davvero evidence-driven solo se il dato è interoperabile e governato, se l’evidenza è costruita con metodo e raccontata con trasparenza, e se chi decide accetta che “misurabile” significa anche “responsabile”. Ed è forse questa la risposta più concreta alla domanda iniziale: i dati contano, sì — ma contano solo quando diventano evidenze che reggono la realtà.