Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali ha raccomandato l’approvazione di 12 nuove medicine nel corso della riunione di settembre 2026. Il Comitato ha inoltre espresso parere positivo per l’estensione delle indicazioni terapeutiche di altri 11 farmaci già autorizzati nell’Unione europea.
Le nuove approvazioni
Tra i farmaci raccomandati per l’autorizzazione figurano:
- Frehemgo (denecimig), per la profilassi degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore VIII.
- Gevalka (ensartinib), per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato positivo alla chinasi del linfoma anaplastico.
- Klygefa (gefurulimab), per il trattamento di pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata, una malattia che provoca debolezza muscolare e affaticamento.
- Lifyorli (relacorilant), per il trattamento del carcinoma ovarico epiteliale, delle tube di Falloppio o peritoneale primario resistente al platino.
- Povofortay (povorcitinib), per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa (acne inversa) attiva da moderata a grave negli adulti. Si tratta del primo trattamento orale giornaliero prescrivibile in pazienti adulti refrattari o intolleranti alla terapia anti-Tnf.
- Sepalna (senaparib), come trattamento di mantenimento del carcinoma ovarico epiteliale avanzato di alto grado, delle tube di Falloppio o peritoneale primario.
- VaxRabeo, un vaccino per la profilassi pre e post-esposizione contro la rabbia in individui di tutte le fasce d’età.
- Zeydovio (glepaglutide), per il trattamento della sindrome dell’intestino corto.
Biosimilari e generici
Il Chmp ha adottato pareri positivi per due biosimilari:
- Adcomfo (omalizumab), per il trattamento dell’asma, della rinosinusite cronica con polipi nasali e dell’orticaria cronica spontanea.
- Pebrilzo (pertuzumab), per il trattamento del cancro al seno negli adulti. È il primo biosimilare raccomandato per l’approvazione secondo l’approccio clinico personalizzato.
Parere positivo anche per due generici:
- Inijaq (tofacitinib), per il trattamento di artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondilite anchilosante e colite ulcerosa negli adulti, e artrite idiopatica giovanile nei bambini dai due anni in su.
- Ruxolitinib Zentiva (ruxolitinib), per il trattamento della mielofibrosi negli adulti, della policitemia vera negli adulti e della malattia del trapianto contro l’ospite in adulti e bambini.
Estensioni di indicazione
Il Chmp ha raccomandato l’estensione di indicazione per 11 medicine. Tra queste, Anzupgo, un farmaco per l’eczema cronico delle mani da moderato a grave negli adulti, per il quale il Comitato ha raccomandato di abbassare l’età di somministrazione agli adolescenti dai 12 anni in su.
Le altre 10 estensioni riguardano farmaci già autorizzati nell’Ue: Abiraterone Mylan, Cosentyx, Enhertu, Jyseleca, Keytruda, Ocrevus, Padcev, Pepaxti, Sogroya e Tecvayli.
Ritiri e richieste di riesame
Due domande di autorizzazione iniziale sono state ritirate:
- Isembyld (apitegromab), per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q.
- Zinmyleo (trilaciclib), per ridurre la mielosoppressione causata dalla chemioterapia in pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.
Sono state inoltre ritirate le domande di estensione di indicazione per Alhemo (concizumab), Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor).
I richiedenti di Kemsu (sufentanil/ketamina), Meplyffa (arimoclomol) e Qezzaqar (catequentinib) hanno chiesto un riesame dei pareri negativi emessi a luglio 2026.
Esito del riesame e conclusioni
A seguito del riesame del parere iniziale, il Comitato ha confermato la raccomandazione di rifiutare l’autorizzazione per Xervyteg (microbiota fecale allogenico, pool), destinato al trattamento della malattia acuta del trapianto contro l’ospite.
Il Chmp ha inoltre finalizzato la revisione dei medicinali contenenti ipidacrina, raccomandando diverse modifiche, tra cui la restrizione e una migliore definizione degli usi approvati. Il Comitato ha inoltre concluso che i benefici dello sciroppo e della soluzione orale di ossibato di sodio (175 mg/ml) continuano a superare i rischi nel trattamento della sindrome da astinenza alcolica acuta e nel supporto all’astinenza a lungo termine, richiedendo tuttavia ulteriori studi per caratterizzare meglio l’efficacia.