Il disegno di legge delega sulla farmaceutica “rappresenta un passaggio strategico di riforma che va oltre il necessario riordino normativo” e si configura come “un atto di indirizzo complessivo della governance del sistema farmaceutico”. Lo ha detto il presidente dell’Aifa, Robert Nisticò, nel corso dell’audizione in Commissione Affari sociali del Senato sulla delega al Governo per la riforma e il riordino della legislazione farmaceutica.
Nisticò ha inquadrato il provvedimento in un contesto segnato da “progressivo invecchiamento della popolazione”, aumento delle cronicità e della multimorbilità, accelerazione dell’innovazione scientifica e tecnologica, competizione internazionale sugli investimenti in ricerca e sviluppo, fragilità delle catene produttive e “crescente pressione strutturale sulla spesa pubblica”.
Per il presidente dell’Aifa, la nuova cornice normativa dovrà rafforzare la capacità del sistema pubblico di “programmare, valutare e governare l’intero ciclo del farmaco”, intervenendo su tre nodi centrali: “superare la frammentazione delle regole che si sono stratificate nel tempo, spesso in contrasto tra loro; contemperare l’innovazione nel settore farmaceutico e la sostenibilità della spesa pubblica; assicurare il coordinamento tra Agenzia, Ministero della Salute e Regioni”.
Uno dei punti qualificanti indicati da Nisticò riguarda l’accesso precoce ai farmaci di particolare rilevanza terapeutica. “In un contesto in cui la ricerca scientifica e l’innovazione farmaceutica avanzano rapidamente, si rende necessario introdurre strumenti normativi che consentano di anticipare l’utilizzo di medicinali di eccezionale rilevanza terapeutica anche prima del perfezionamento dell’iter autorizzativo europeo e nazionale”, ha spiegato.
L’Aifa, ha ricordato, è attualmente impegnata nella definizione di “un nuovo modello di accesso precoce per i medicinali di valore terapeutico significativo destinati al trattamento di patologie gravi e invalidanti, per le quali non esistono valide alternative terapeutiche e il trattamento sia indifferibile”. Per Nisticò l’attuazione della delega dovrà quindi rafforzare “un modello in grado di integrare evidenze scientifiche, valore terapeutico del medicinale e bisogni di salute”, assicurando al tempo stesso il controllo dell’uso attraverso “interventi sinergici con le Regioni”.
Ampio spazio è stato dedicato anche al tema della spesa farmaceutica. L’attuale sistema di controllo, ha osservato Nisticò, “risale all’inizio del secolo”, con l’introduzione dei tetti di spesa e degli strumenti compensativi come il payback. Ma quel modello, secondo il presidente Aifa, “è figlio di un’epoca in cui i flussi di monitoraggio della spesa erano limitati e la programmazione sanitaria era essenzialmente basata sull’andamento della spesa storica”.
Oggi, invece, quel sistema “è entrato in rotta di collisione con un’innovazione farmaceutica che soprattutto nell’ultimo decennio è diventata dirompente” e con un mercato “meno facilmente prevedibile”. Da qui la necessità di un riordino dei meccanismi di controllo, inclusi tetti e strumenti compensativi, come occasione per “superare assetti storicamente disallineati rispetto all’evoluzione dell’innovazione farmaceutica”.
Il punto, ha sottolineato Nisticò, è evitare una governance puramente contabile. “Un approccio basato sul razionamento implicito, attraverso una gestione esclusivamente contabile e non integrata con la valutazione del valore terapeutico, rischia di generare tensioni sociali e iniquità assistenziale ed etica”. Per questo, ha aggiunto, “la domanda da porsi oggi non è solo quanto costano i farmaci, perché la spesa schizza, ma quali risparmi questi farmaci effettivamente inducono”.
Il presidente dell’Aifa ha richiamato in particolare i farmaci di nuova generazione, “in grado di modificare il decorso delle malattie”, comprese terapie eziologiche e terapie avanzate. Per valutarne l’impatto reale, ha detto, servono “registri di monitoraggio, real world data e real world evidence”, così da misurare nel tempo esiti di salute, sicurezza e sostenibilità.
“Se noi non andiamo a monitorare, una volta che il farmaco è in commercio, l’impatto anno dopo anno sulla salute e sulla sicurezza, non usciamo dal concetto della sostenibilità”, ha evidenziato Nisticò. Da qui anche l’ipotesi di meccanismi più flessibili sul prezzo: “Dobbiamo avere meccanismi plastici, che consentano di regolare il prezzo anno dopo anno in funzione degli esiti di salute”.
In questo quadro si inserisce anche il tema delle terapie avanzate e della possibilità di prevedere forme di pagamento dilazionato. “Una terapia non può essere pagata tutta subito, ma deve essere pagata con una rateizzazione”, ha detto Nisticò, precisando che occorre però “valutare i risultati, mettendosi d’accordo su come misurarli”.
Rispondendo poi alle sollecitazioni dei senatori sul tema dell’appropriatezza prescrittiva, Nisticò ha ricordato che l’Aifa ha avviato un tavolo su note e piani terapeutici, con il coinvolgimento di ordini professionali e società scientifiche. Ma ha avvertito che questi strumenti, da soli, non bastano. “Le note e i piani terapeutici sono uno degli strumenti, ma non basteranno a cambiare l’approccio”, ha detto.
Il tema, ha spiegato, è più ampio e riguarda anche la capacità di governare la prescrizione con strumenti moderni, comprese le potenzialità dell’intelligenza artificiale assistita e della farmacogenetica. In una popolazione che invecchia, ha ricordato, “una persona sopra i 65 anni su tre prende almeno 10 farmaci”. Numeri che impongono una riflessione su politerapie, interazioni, eventi avversi e costi per il Servizio sanitario nazionale.
“Dobbiamo dare ai medici strumenti moderni”, ha affermato Nisticò, richiamando la necessità di personalizzare sempre più le terapie e ridurre i rischi legati all’uso concomitante di molti farmaci.
Altro capitolo centrale è quello dei sistemi informativi. Per il presidente dell’Aifa, il potenziamento dei registri di monitoraggio e l’integrazione dei dati nazionali e regionali sono elementi “essenziali per supportare decisioni informate basate su evidenze”, migliorare l’appropriatezza prescrittiva e garantire trasparenza nell’uso delle risorse pubbliche. In particolare, Nisticò ha richiamato l’esigenza di integrare i dati del sistema Tessera sanitaria anche per il monitoraggio della spesa e la prevenzione delle carenze di medicinali.
Sul rafforzamento delle farmacie territoriali, il presidente Aifa ha riconosciuto il valore di una sanità di prossimità più integrata. L’esperienza della pandemia, ha osservato, ha evidenziato “una debolezza strutturale della nostra assistenza sanitaria, eccessivamente accentrata sul contesto ospedaliero e con un’assistenza territoriale limitata o disarticolata”. Da qui il richiamo al Dm 77 del 2022 sullo sviluppo dell’assistenza territoriale.
Nisticò ha però ribadito la necessità di mantenere una chiara distinzione tra le funzioni: “regolatorie in capo all’Agenzia, distributive e cliniche in capo al Ministero della Salute e alle Regioni”, assicurando uniformità nazionale e appropriatezza nell’uso dei medicinali.
Infine, sui prontuari regionali, il presidente dell’Aifa ha sottolineato la necessità di evitare duplicazioni e rallentamenti. “Dobbiamo evitare duplicazioni di lavoro e che i tempi si allunghino per dinamiche regionali”, ha detto, ricordando che l’Agenzia ha avviato un tavolo con le Regioni per rafforzare il legame con i territori.
In conclusione, per Nisticò il ddl rappresenta “un’occasione rilevante di riforma strutturale del sistema farmaceutico italiano”. Il raggiungimento degli obiettivi di equità di accesso, valore terapeutico e sostenibilità del Ssn, ha avvertito, “dipenderà in larga misura dalla fase attuativa e dalla capacità dei decreti legislativi di preservare un ruolo regolatorio forte e autorevole dell’Agenzia, quale garante dell’interesse pubblico e della qualità delle decisioni in materia di farmaci”.
