Ema. I nuovi farmaci approvati nell’ultima seduta del CHMP

Arriverà sul mercato un nuovo farmaco per il trattamento del neuroblastoma: il Dinutuximab beta Apeiron (dinutuximab beta). Il Comitato dell'Agenzia europea per i medicinali per uso umano, CHMP, ha raccomandato la concessione di un'autorizzazione per la sua commercializzazione, in circostanze eccezionali. Si tratta di farmaco orfano e questa particolare autorizzazione permette ai pazienti di accedere a medicinali che, altrimenti, non sarebbero approvati per la mancanza di una serie di dati necessari. Questo perché sono utilizzati per il trattamento di patologie piuttosto rare e quindi sperimentabili su un numero esiguo di pazienti. Una volta entrati sul mercato questi farmaci sono soggetti anche ad altri controlli di post-autorizzazione specifici e di monitoraggio.

Il Comitato ha concesso un parere positivo per Refixia (nonacog beta pegol) per il trattamento e la profilassi delle emorragie in pazienti dai 12 anni in su con emofilia B (deficit congenito di fattore IX). Anche Refixia rientra tra i medicinali orfani.
Parere positivo pure per un terzo medicinale orfano: Elmiron (pentosano polysulfate sodio) utilizzato per il trattamento di alcuni particolari disturbi della vescica.

Raccomandato per l’approvazione il Trumenba, per prevenire la malattia meningococcica invasiva causata da meningococco B. Ancora, l’agente diagnostico Axumin (fluciclovine (18F)), ha ottenuto parere positivo per la rilevazione di recidiva del cancro della prostata con la tomografia ad emissione di positroni (PET).

Un medicinale generico, Ivabradina Accord (ivabradina), ha ricevuto l’ok da parte del Comitato per il trattamento dell'angina pectoris e dello scompenso cardiaco cronico.
 
Sono state date anche tre raccomandazioni per le estensioni delle indicazioni terapeutiche per Keytruda, Opdivo e Zebinix.
È stata ritirata, invece, la richiesta per trattare la fibrosi cistica con il Translarna (ataluren).