L’equivalenza terapeutica di farmaci con principi attivi diversi è uno dei temi più complessi e dibattuti, che sta interessando il settore farmaceutico negli ultimi anni nel nostro Paese. Il tema è stato ampiamente discusso in occasione della conferenza stampa di presentazione dell’Expert Opinion “Equivalenza Terapeutica: Review normativa/legale, approcci strutturali & nuovi modelli procedurali alternativi”, organizzata da MAPCOM Consulting, con il contributo non condizionato di Gilead Sciences e Sanofi Italia.
Il documento è stato curato e firmato da esperti e rappresentanti del mondo legale, scientifico e civico: Francesco Saverio Mennini, Paola Minghetti, Francesca Moccia, Vincenzo Salvatore, Francesco Scaglione, Paola Lanati, Dario Lidonnici.
L’Expert Opinion ha l’obiettivo di identificare delle proposte di revisione normativa e modelli procedurali innovativi volti a raggiungere il necessario equilibrio tra sostenibilità economica e valore scientifico.
L’equivalenza terapeutica resta una tematica più che mai attuale in quanto costituisce uno degli strumenti per favorire la razionalizzazione e l’ottimizzazione della spesa sanitaria all’interno di un contesto complesso caratterizzato da risorse limitate del fondo sanitario, aumento dell’aspettativa di vita, con il conseguente invecchiamento della popolazione e incremento delle malattie croniche, e la necessità di garantire un più ampio accesso alle terapie e alle cure innovative.
“Si possono individuare tre tipologie di equivalenza: farmaceutica, terapeutica e nella pratica clinica. In particolare, l’equivalenza terapeutica può essere stabilita sia per medicinali contenenti lo stesso principio attivo (generici e biosimilari) sia per prodotti contenenti principi attivi diversi ma con la stessa indicazione terapeutica. – afferma Paola Minghetti, Professore ordinario nel gruppo disciplinare Farmaceutico Tecnologico Applicativo, Dipartimento di Scienze Farmaceutiche dell’Università degli Studi di Milano – Nel caso in cui il principio attivo è rappresentato da una sostanza biologica, l’equivalenza terapeutica è subordinata allo svolgimento dell’esercizio di comparabilità che consiste in studi comparativi condotti anche per gli aspetti preclinici e clinici. Il caso più complesso concerne la determinazione dell’equivalenza terapeutica tra principi attivi diversi ma aventi la stessa indicazione terapeutica e appartenenti alla medesima classe chimica (classificazione ATC oltre il quarto livello). Tali medicinali possono avere un’efficacia paragonabile, ma nell’iter pre-autorizzativo non sono stati condotti studi comparativi atti a dimostrarlo.”
L’equivalenza terapeutica costituisce anche uno degli strumenti per favorire la razionalizzazione e l’ottimizzazione della spesa sanitaria. Al fine di garantire terapie efficaci, sostenibilità, appropriatezza, “esigenza clinica” e tutela della concorrenza, l’accordo quadro, quale peculiare metodo pubblico di negoziazione, sembra essere lo strumento migliore tendente a garantire appropriatezza, sostenibilità e tutela della concorrenza.
“L’accordo quadro, accompagnato dalle valutazioni basate su HTA, risulta essere il metodo migliore al fine di garantire un accesso uniforme alle migliori terapie per i pazienti in un’ ottica di equità verticale, sostenibilità, appropriatezza, “esigenza clinica” e tutela della concorrenza.- sottolinea Francesco Saverio Mennini, Direttore Centro EEHTA del CEIS, Facoltà di Economia, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”; Presidente SiHTA. – Le decisioni dovranno quindi essere prese sulla base di una valutazione basata sull’HTA comprensiva di valutazioni economiche (costo efficacia, minimizzazione dei costi etc…) tendenti a sottolineare il Valore di una tecnologia. Uno studio recente del CEIS di Tor Vergata ha evidenziato come, alla luce dell’attuale quadro regolatorio e con riferimento ai biosimilari, la possibilità di ricorrere all’accordo quadro garantisce una riduzione statisticamente significativa del differenziale di prezzo tra originator e biosimilare, con un potenziale effetto di contenimento della spesa, tutelando anche la concorrenza e le esigenze cliniche.”
La disciplina italiana in materia di equivalenza terapeutica configura una palese anomalia, soprattutto per quanto concerne le modalità di bilanciamento dei principi di tutela della salute e del buon andamento dell’amministrazione pubblica, in particolare nella forma del contenimento della spesa pubblica.
“I dieci anni trascorsi dall’emanazione del D.L. 95 del 2012 consentono di evidenziare una serie di profili di criticità, sia per quanto concerne la sostituibilità automatica tra farmaci equivalenti (si pensi alla complessità del rapporto tra biologici e biosimilari) sia per quanto attiene alla lettura, talora opinabile, che della nozione di equivalenza terapeutica è stata data dalla giurisprudenza amministrativa di legittimità, si pensi all’affermazione dell’equivalenza terapeutica dei farmaci che possiedono il medesimo codice ATC di quinto livello. – spiega Vincenzo Salvatore, Focus Team Leader Healthcare and Life sciences, BonelliErede, Professore Ordinario di Diritto dell’Unione Europea, Università Insubria, Varese – Le valutazioni sembrano sempre più orientate al perseguimento di finalità di contenimento della spesa, rischiando di mettere in secondo piano le valutazioni di carattere scientifico. Tenere distinte le valutazioni scientifiche da quelle di carattere economico – come avviene per l’Agenzia europea per i medicinali – rappresenta un elemento di garanzia e di obiettività che, forse, anche in Italia impone un ripensamento del sistema”
Le proposte dell’Expert Opinion
L’Expert Opinion, grazie all’apporto dei professionisti coinvolti nella analisi della situazione attuale, ha potuto delineare delle proposte di revisione normativa e alcuni modelli procedurali innovativi che prevedono le seguenti raccomandazioni:
• Operare una valutazione basata su criteri di natura strettamente scientifica permetterebbe di ridurre il rischio di arbitrio nel processo di valutazione esperito da AIFA.
• Coinvolgere i titolari delle autorizzazioni all’immissione in commercio; accordare una maggior tutela all’innovazione tecnologica; garantire l’effettivo esercizio della valutazione da parte del professionista sanitario, salvaguardando il diritto alla salute. Il medico deve avere infatti la possibilità di adattare la terapia alle condizioni dello specifico paziente.
• Estendere gli accordi quadro anche ai farmaci non biologici / biosimilari, e l’introduzione dello Health Technology Assessment (HTA).
• Sollecitare AIFA a fornire valutazioni di ET senza necessità di richiesta da parte di altri Enti, che possono rallentare le procedure di gara e dare adito a contenziosi. Incentivare gare multi-aggiudicatarie, per contenere i rischi di concentrazione e di minore affidabilità delle forniture.
