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Farmaci orfani: sono più di 160 nell’Ue autorizzati e verificati dall’Ema secondo precise procedure e monitoraggio

L'Ema, in occasione della recente Giornata mondiale delle malattie rare del 29 febbrao, ha illustrato in una scheda le procedure e il percorso per il riconoscimento della classificazione di "orfani" per una serie di medicinali necessari per le oltre 6.000 mallatie rare che interessano in Europa circa 30 milioni di individui. LA SCHEDA.

Trovare un trattamento efficace per i pazienti con malattie rare può essere molto difficile, Da da quando il regolamento sugli orfani Ue è entrato in vigore nel 2000, ha giocato un ruolo centrale nel facilitare lo sviluppo e l'autorizzazione di medicinali per le malattie rare.

Lo sottolinea l’Ema, l’Agenzia europea dei medicinali, che in occasione della recente Gionata mondiale delle malattie rare (29 febbraio) ha realizzato una scheda sui farmaci orfani, quelli destinati alle malattie rare, circa 6mila di cui in Europa secondo le stime soffre una persona su 17, circa 30 milioni di individui (sulla popolazione Ue di 510 milioni di abitanti), cosa che, sottolinea l’Ema, “rappresenta un enorme necessità medica insoddisfatta e una significativa sfida per la salute pubblica”.

L’Ema sottolinea che una malattia è “rara” se meno di 5 su 10.000 persone la contraggono e per queste malattie sono disponibili pochissimi medicinali anche perché le aziende li sviluppano meno per la ridotta probabilità di recuperare i relativi costi di ricerca.

L'Ue, spiega l’Ema, offre incentivi per incoraggiare le imprese alla ricerca e sviluppo di medicinali per le malattie rare e per accedere a questi incentivi, le aziende possono richiedere la designazione di “orfana” per il loro farmaco se soddisfa determinati criteri: il medicinale deve trattare, prevenire o diagnosticare una malattia potenzialmente letale o debilitante in modo cronico, o è comunque improbabile che il medicinale generi rendimenti sufficienti per giustificare l'investimento necessario per il suo normale sviluppo; la malattia non deve interessare più di 5 persone su 10.000 nell’Ue; non esiste alcun metodo soddisfacente di diagnosi, prevenzione o trattamento e, in caso contrario, la medicina deve essere di notevole beneficio aggiuntivo per le persone colpite.

Per la ricerca e sviluppo dei medicinali orfani le aziende possono beneficiare di incentivi come la consulenza scientifica su protocolli di studio, varie riduzioni delle tariffe e accesso alle sovvenzioni Ue.

Ai medicinali riconosciuti orfani che arrivano sul mercato e per i quali si può dimostrare che mantengono i criteri in base ai quali sono stati designati come tali, sono concessi 10 anni protezione di mercato.

Il comitato per i medicinali orfani (COMP) è responsabile della revisione delle domande. Se un medicinale arriva alla fase di autorizzazione all'immissione in commercio, il COMP lo valuterà nuovamente per verificare se i criteri sono ancora soddisfatti e la designazione orfana può essere mantenuta.

Per quanto riguarda la designazione di medicinali orfani, l’Ema specifica che non si tratta di un’autorizzazione perché non tutti i farmaci scelti raggiungono la fase di autorizzazione alla vendita.

Quelli che lo fanno, sono valutati dal Comitato EMA per i medicinali per uso umano (CHMP) utilizzando gli stessi standard di sicurezza ed efficacia che si applicano a tutti i medicinali valutati dall'EMA.

I farmaci autorizzati come orfani sono attualmente più di 160 nell’Ue e una volta autorizzati dall’Ema possono essere commercializzati in tutti gli Stati membri. Tuttavia, la disponibilità e il rimborso sono soggetti a revisione dalle autorità nazionali competenti.

02 Marzo 2020

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