Primo farmaco contro la rara macrobulinemia di Waldenström: Ema raccomanda estensione di ibrutinib

Si è compiuto un passo avanti verso il trattamento di un raro tumore del sangue, chiamato macrobulinemia di Waldenström: oggi il Comitato per i medicinali per uso umano(Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l’estensione di ibrutinib di Jansen Cilag per questa patologia. Si tratta del primo farmaco raccomandato per questa patologia. L’indicazione riguarda i pazienti adulti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia o come trattamento in prima linea dei pazienti che non tollerano la chemio-immunoterapia.  


 


Il parere favorevole del Chmp passa ora al vaglio della Commissione Europea, per l’adozione di una decisione rispetto alla modifica dell’autorizzazione al commercio. Una volta estesa l’indicazione dell’utilizzo del farmaco, ciascuno Stato Membro decide le condizioni di rimborso e il prezzo in base al potenziale uso del medicinale nel contesto del servizio sanitario nazionale. Nel 2014, il farmaco era stato approvato per altri due tipi di tumore del sangue: la leucemia linfatica cronica e linfoma mantellare.
 
La raccomandazione odierna dell’estensione di questo farmaco si basa su alcuni risultati positivi di uno studio di fase 2 condotto su 63 pazienti con questa malattia: circa il 90% dei partecipanti ha ben tollerato ibrutinib e, a distanza di 18 mesi, circa l’80% di loro era vivo e libero da progressione di malattia. Gli eventi avversi verificatisi sono simili a quelli già osservati in risposta al farmaco in riferimento ad altre patologie per le quali è già approvato: si tratta di eventi che interessano il sangue e il midollo osseo, come neutropenia e trombocitopenia.
 
La macrobulinemia di Waldenström è un tipo di linfoma non-Hodgkin, caratterizzato da un eccesso nel midollo osseo e talvolta in altri organi, di globuli bianchi anomali, chiamati linfociti B e cellule plasmatiche. Queste cellule producono un’ampia quantità di immunoglobuline IgM, che possono rendere il sangue più spesso di quanto è usualmente. Questo tumore si manifesta solitamente in persone con più di 60 anni e a cinque anni dalla diagnosi il tasso di sopravvivenza va dal 36% al 87%, a seconda dei fattori di rischio individuali. Ibrutinib è in grado di agire bloccando un meccanismo alla base della sopravvivenza e della migrazione dei linfociti B negli organi dove avviene la loro divisione cellulare: in pratica, il farmaco colpisce un enzima chiamato Tirosin-chinasi di Bruton Btk che gioca una parte fondamentale in questa diffusione dei linfociti B, arrestando la progressione della malattia.
 
Dato che questa malattia è rara, nel 2014 il medicinale è stato designato come ‘farmaco orfano’ dal Comitato per i medicinali orfani (Comp) dell’Ema.