Rimborsabilità di pemigatinib per il colangiocarcinoma in Italia

A seguito dell’approvazione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nel marzo 2021, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per il trattamento di soggetti adulti affetti da colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2) che hanno manifestato una progressione della malattia dopo almeno una linea precedente di terapia sistemica.

“Siamo orgogliosi di poter mettere a disposizione, dopo un decennio, in Europa e per i pazienti elegibili in Italia la prima opzione di trattamento per il colangiocarcinoma. Offrire un trattamento dove non c’era uno ‘standard of care’ efficace è una testimonianza del nostro continuo impegno nella ricerca e sviluppo di nuovi farmaci, che vanno a colmare aree terapeutiche dove ci sono elevati bisogni medici insoddisfatti”, afferma Onofrio Mastandrea, General Manager Incyte Biosciences Italy.

Verso la medicina di precisione per il colangiocarcinoma

Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nei dotti biliari. Viene definito intraepatico se ha origine nei dotti biliari all’interno del fegato ed extraepatico se ha origine nei dotti biliari all’esterno del fegato. “C’è una differenza fondamentale tra queste due forme dal punto di vista dei sintomi, della diagnosi e delle possibilità terapeutiche, sopratutto in campo chirurgico”, spiega Giordano Beretta, Direttore UOC Oncologia Medica ASL Pescara, Presidente Fondazione AIOM e Past President AIOM. “La forma intraepatica è più subdola: i pazienti, sopratutto all’inizio non presentano sintomi particolari e specifici e la diagnosi viene effettuata o per caso o quando il tumore è già in fase avanzata. In quest’ultimo caso molto spesso non è possibile ricorrere all’intervento chirurgico e si può intervenire solo con trattamenti farmacologici. Con la chemioterapia, l’immunoterapia e adesso anche con terapie di precisione”.
E spiega: “circa la metà dei colangiocarcinomi intraepatici presenta almeno una mutazione target che può essere colpita da farmaci a bersaglio molecolare come pemigatinib indicato per il colangiocarcinoma con fusioni o riarrangiamenti del FGFR2”.

Anche per questo tipo di tumore l’obiettivo è di andare sempre di più verso la medicina di precisione, perché si possa identificare con precisione il tipo di cancro in base alle caratteristiche biologiche, molecolari della malattia e si possa intervenire con farmaci specifici in grado di “spegnere l’interruttore che accendendosi ha provocato la crescita incontrollata delle cellule tumorali”.

Lo studio FIGHT 

“I dati dallo studio FIGHT dimostrano l’efficacia e la sicurezza di pemigatinib, che rappresenta l’opzione terapeutica migliore e più efficace per i pazienti italiani affetti da colangiocarcinoma con riarrangiamento di FGFR2 con malattia non controllata dalla chemioterapia”, sottolinea Filippo de Braud, Ordinario di Oncologia Medica e Direttore Scuola di Specialità Oncologia Medica Università di Milano. Direttore Dipartimento Oncologia e Ematoncologia Istituto Nazionale Tumori Milano. “L’avvento di questo farmaco è stata una rivoluzione per questi pazienti”.

I risultati dello studio FIGHT-202 hanno dimostrato che nei pazienti che presentavano fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 (108 in totale), la monoterapia con pemigatinib ha determinato un tasso di risposta obiettiva complessivo del 37% (endpoint primario) e una durata della risposta mediana di 8 mesi (endpoint secondario). Il farmaco è stato generalmente ben tollerato.

“E’ molto importante parlare e informare correttamente sul colangiocarcinoma, perché è ancora alta la percentuale di pazienti che arriva alla diagnosi quando la malattia è ormai in fase avanzata, con conseguenze negative sulla qualità di vita. L’informazione e l’educazione per aiutare i pazienti durante la loro malattia e il loro percorso terapeutico sono fondamentali, perché è la ricerca scientifica che può guidare la scoperta di nuove opzioni terapeutiche” afferma Giovanni Brandi, Professore associato oncologia medica, Direttore scuola di specializzazione oncologia medica IRCCS Policlinico Sant’Orsola, Università di Bologna, Fondatore di APIC (Associazione Italiana Pazienti Colangiocarcinoma) e GICO (Gruppo Italiano Colangiocarcinoma).