Tumore del pancreas metastatico. Ema avvia la revisione accelerata di daraxonrasib: possibile iter più rapido verso l’autorizzazione

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha avviato una phased review – una revisione per fasi – di daraxonrasib, farmaco destinato al trattamento del tumore del pancreas metastatico. La decisione, annunciata oggi dall’Agenzia, punta ad accelerare la valutazione di una terapia rivolta a pazienti che, dopo il fallimento dei trattamenti precedenti, dispongono di opzioni terapeutiche estremamente limitate.

La procedura consentirà al Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) di esaminare progressivamente i dati di qualità, preclinici e clinici via via che saranno disponibili, prima ancora della presentazione della domanda completa di autorizzazione all’immissione in commercio. Una modalità che potrebbe ridurre sensibilmente i tempi necessari per arrivare a una decisione finale, pur mantenendo invariati gli standard richiesti in termini di qualità, sicurezza ed efficacia.

Pazienti con poche alternative terapeutiche

L’avvio della revisione accelerata si basa sui risultati di uno studio clinico di fase III che ha confrontato daraxonrasib con la chemioterapia in pazienti con carcinoma pancreatico metastatico già sottoposti a precedenti trattamenti.

Secondo l’Ema, i pazienti con malattia metastatica in progressione dopo le terapie disponibili hanno una prognosi particolarmente sfavorevole, con un’aspettativa di vita di circa sei mesi. Proprio l’elevato bisogno terapeutico insoddisfatto ha portato l’Agenzia a considerare prioritario il dossier.

Il ruolo del Cancer Medicines Pathfinder

Daraxonrasib è stato inserito tra i medicinali prioritari del programma Cancer Medicines Pathfinder, iniziativa dell’Ema dedicata ai farmaci oncologici più promettenti. Nell’ambito di questo percorso è stata inoltre accelerata l’ammissibilità alla procedura centralizzata di autorizzazione europea.

L’obiettivo è favorire un’interazione anticipata tra azienda e autorità regolatoria, consentendo una valutazione più tempestiva dei dati e, potenzialmente, un accesso più rapido dei pazienti alle terapie innovative.

Un banco di prova per la nuova normativa farmaceutica europea

La revisione di daraxonrasib rappresenterà anche uno dei primi casi applicativi delle disposizioni previste dalla riforma della legislazione farmaceutica europea, che rafforza il ricorso alle valutazioni progressive come strumento per rendere più efficiente il processo autorizzativo.

L’Ema sottolinea che la durata complessiva della procedura non è ancora prevedibile, ma dovrebbe risultare inferiore rispetto a quella di una normale valutazione, poiché una parte significativa dell’esame scientifico verrà completata prima della presentazione della domanda definitiva.

In futuro, l’Agenzia valuterà caso per caso la possibilità di estendere questo approccio ad altri medicinali in sviluppo che presentino un elevato interesse per la salute pubblica e un significativo grado di innovazione terapeutica.

Il farmaco

La domanda di autorizzazione sarà presentata da Revolution Medicines, azienda sviluppatrice di daraxonrasib. Il medicinale ha ottenuto nell’aprile 2026 la designazione europea di farmaco orfano per il trattamento del tumore del pancreas.

Il farmaco rientra inoltre nel campo di applicazione del Regolamento europeo sull’Health Technology Assessment (HTA). La relativa Joint Clinical Assessment sarà condotta separatamente dalla valutazione regolatoria dell’Ema e coordinata dalla Commissione europea.