Uso compassionevole, il progetto CURa punta a rinnovare l’attuale Decreto Ministeriale 7/9/2017 per favorire un accesso più equo ai farmaci innovativi

Rendere l’uso terapeutico dei farmaci non ancora commercializzati uno strumento realmente capace di garantire accesso precoce alle cure innovative, soprattutto per i pazienti con bisogni clinici insoddisfatti. È questo l’obiettivo del progetto CURa – Compassionate Use Reshape, ideato dall’Associazione Farmaceutici Industria – AFI, con il supporto non condizionante di Roche e il contributo operativo di IQVIA, che sarà presentato il prossimo 8 luglio.

Il lavoro nasce dall’analisi delle criticità legate all’applicazione del DM 7 settembre 2017, la normativa che disciplina l’accesso gratuito ai medicinali non ancora commercializzati. Attraverso un confronto multidisciplinare con comitati etici, società scientifiche, istituzioni, associazioni di pazienti, study coordinator e aziende farmaceutiche, CURa ha individuato le principali aree di intervento per ridurre la disomogeneità territoriale e il carico burocratico che ancora oggi rallentano l’accesso alle terapie.

Le proposte confluite nel Position Paper riguardano in particolare la semplificazione dei percorsi di accesso, la definizione più chiara dei criteri di inclusione, la continuità terapeutica dopo la chiusura dei programmi, la gestione delle terapie in combinazione, la standardizzazione documentale, la raccolta e gestione dei dati e la farmacovigilanza. L’obiettivo è costruire una governance più strutturata, capace di garantire uniformità, trasparenza e tempestività.

“L’intento di questo progetto – spiega Paola Minghetti, Comitato Etico Territoriale Lombardia 1 e Vicepresidente AFI – è quello di cercare di capire come permettere l’accesso più precoce ai pazienti a farmaci importanti, innovativi, veramente necessari per cambiare le cure e le strategie terapeutiche di alcune patologie”. Minghetti sottolinea come il progetto abbia ascoltato “associazioni di pazienti, società scientifiche, universitari, industrie farmaceutiche e istituzioni”, raccogliendo contributi che hanno portato a “proposte molto interessanti” e non solo teoriche: “Oltre al Position Paper abbiamo pensato di proporre alla politica emendamenti al decreto ministeriale sul compassionevole, in modo da dare un contributo concreto alla velocizzazione dell’accesso a questi prodotti”.

Uno dei punti centrali riguarda la necessità di chiarire meglio tematiche ad oggi soggette a interpretazioni diverse. “Cosa intendiamo per patologie gravi? Dobbiamo ricomprendere anche condizioni debilitanti, pur non immediatamente pericolose per la vita? E cosa significa assenza di alternative terapeutiche: l’assenza di un farmaco o la presenza di farmaci non davvero idonei per quel paziente?”, osserva ancora Minghetti.

Per Massimo Di Maio, Presidente AIOM, l’accesso precoce ai farmaci è “un argomento molto importante in ambito oncologico” perché consente a molti pazienti di ricevere trattamenti innovativi non ancora disponibili nella pratica clinica. Ma le difficoltà restano. “Molti oncologi lamentano ancora difficoltà procedurali: le procedure sono spesso eterogenee e indaginose, e una quota non piccola di rispondenti dichiara di arrivare talvolta a desistere dal fare richieste proprio per questa complessità”. Da qui la necessità di “formazione e informazione”, affinché queste criticità “non si traducano in una disparità di accesso da parte dei pazienti”.

Di Maio richiama anche il valore scientifico dei programmi di uso terapeutico: “Vanno valorizzati non soltanto come opportunità di accesso al farmaco per i pazienti, ma anche per la produzione di dati, un aspetto che finora in Italia è stato sfruttato molto poco”. Dati che, in una prospettiva moderna, potrebbero integrare le evidenze degli studi registrativi e interessare anche le agenzie regolatorie.

Sul tema della disomogeneità richiama l’attenzione Patrizia Popoli, già Direttrice del Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione dei Farmaci dell’ISS e membro del direttivo SIF. “Il tema dell’uso compassionevole deve essere rivisto e riconsiderato, insieme a quello più ampio dell’accesso precoce ai farmaci”, afferma. Per Popoli occorre “essere più chiari nei criteri di inclusione dei pazienti” e “fornire indicazioni ai comitati etici      per ridurre una disomogeneità      non auspicabile”. Strumenti come “template strutturati e standard” e definizioni condivise di “malattia grave” e “assenza di alternative terapeutiche” potrebbero aiutare a rendere più coerente la selezione dei pazienti.

Altro nodo critico è la continuità terapeutica. “Ci si trova spesso – evidenzia Popoli – in situazioni in cui l’azienda interrompe la fornitura del farmaco per uso compassionevole e i pazienti rimangono in un limbo in attesa dell’autorizzazione o della rimborsabilità. Questo non è accettabile: bisogna trovare una soluzione condivisa”.

Anche dal punto di vista dei pazienti, le criticità individuate dal progetto CURa confermano la necessità di un intervento organico. Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare, sottolinea come il lavoro abbia permesso di “focalizzare alcuni aspetti relativi ai medicinali per uso compassionevole”, a partire “dalle differenze territoriali al carico burocratico” fino alla definizione di patologie gravi, all’assenza di alternative terapeutiche e alla continuità terapeutica quando il prodotto entra in commercializzazione e passa dalla gratuità alla presa in carico da parte del Servizio sanitario nazionale. Tra le possibili soluzioni, aggiunge Scopinaro, vi sono “una definizione centralizzata delle procedure, ma anche template che possano aiutare a standardizzare i processi”.

Il Position Paper CURa si propone dunque come una piattaforma di lavoro per aggiornare il quadro normativo e operativo dell’uso terapeutico in Italia, puntando su criteri più omogenei, procedure più snelle, continuità di cura e migliore utilizzo delle evidenze generate. Una sfida che mette al centro il paziente e la possibilità di accedere in modo più rapido, equo e appropriato all’innovazione terapeutica.