Sclerosi multipla. Semaforo verde da Aifa per Mayzent e da Ema per Kesimpta

L’ AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di Mayzent (siponimod) di Novartis, prima terapia orale indicata per la sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) con malattia con segni di attività.

Un risultato che arriva poco dopo l’approvazione EMA di un’altra terapia per la sclerosi multipla, sempre di Novartis: Kesimpta (ofatumumab), trattamento mirato alle cellule B indicato per pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR).

Il via libera alla rimborsabilità per Mayzent si basa sulle evidenze dello studio di Fase III EXPAND, il più ampio studio randomizzato e controllato condotto ad oggi sulla SMSP che ha dimostrato il profilo di efficacia e di sicurezza di siponimod.

I risultati ottenuti hanno confermato che il rischio di progressione della disabilità confermata (CDP) a tre e a sei mesi, nei pazienti con malattia con segni di attività, è stato significativamente ridotto rispettivamente del 31% e del 37% nel gruppo trattato con siponimod in confronto a placebo.

Risultati significativi sono stati anche rilevati per quanto riguarda il tasso annualizzato di recidive (ARR), l’attività della malattia alla risonanza magnetica e la perdita di volume cerebrale. Ulteriori analisi esplorative hanno dimostrato che siponimod può aiutare i pazienti a ritardare in media più di quattro anni l’utilizzo della sedia a rotelle e determina inoltre un beneficio importante anche sulle funzioni cognitive dimostrando effetti clinicamente rilevanti sulla velocità di elaborazione cognitiva valutata attraverso il Symbol Digit Modalities Test (SDMT).

Kesimpta è invece la prima terapia mirata contro i linfociti B che ha dimostrato un’efficacia superiore e un profilo di sicurezza simile a teriflunomide, a oggi uno dei trattamenti di prima linea per la SM. I due studi gemelli di Fase III ASCLEPIOS I e II, su cui si basa l’approvazione UE, hanno dimostrato una riduzione delle ricadute annuali di oltre il 50% rispetto a teriflunomide e una riduzione del rischio relativo di progressione della disabilità a 3 mesi superiore al 30%.

Ofatumumab potrà, inoltre, essere autosomministrato una volta al mese direttamente a casa, e si candida quindi a diventare un’opzione di trattamento di prima scelta per i pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS).
Dopo l’approvazione EMA, che segue quella di FDA negli Stati Uniti, si attende quella di AIFA per rendere disponibile il trattamento anche per i pazienti italiani.

“Le approvazioni a livello italiano di siponimod e a livello europeo di ofatumumab rappresentano un ulteriore passo in avanti verso il miglioramento sia nelle cure che nella qualità di vita delle persone con sclerosi multipla”, commenta Gioacchino Tedeschi Direttore Clinica Neurologica e Neurofisiopatologia, AOU Università della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli e Presidente della Società Italiana di Neurologia (SIN). “Siamo di fronte a due trattamenti innovativi che arricchiranno in maniera significativa l’armamentario terapeutico disponibile, aiutando a ritardare la progressione della disabilità, con effetti positivi nel lungo termine sia sull’autonomia del paziente, sia per quanto riguarda i costi sanitari legati alla malattia”.

“I bisogni insoddisfatti delle persone con sclerosi multipla riguardano la presa in carico comprensiva e personalizzata, con difficoltà nell’accesso alle terapie, riabilitazione e ausili, ma anche mancate risposte a bisogni di natura sociosanitaria e sociale, quali il lavoro, i trasporti, la partecipazione sociale soprattutto in questo peculiare momento storico – osserva Francesco Vacca, Presidente Nazionale AISM Onlus – La disponibilità di nuove terapie specifiche per le diverse forme di malattia, che si inquadrano nello scenario delle opzioni terapeutiche già esistenti, ha quindi il potenziale di ridurre il notevole onere fisico, emotivo e finanziario che la SM ha sulle persone e sulle loro famiglie, andando a migliorare le loro aspettative e qualità di vita e nuove prospettive di cura sono il risultato significativo del grande impegno che la comunità dei clinici e dei ricercatori dedica, insieme alle persone con sclerosi multipla, alla lotta alla malattia”

“La SM è una patologia complessa che può incidere significativamente sull’autonomia dei pazienti e sui caregiver. E’ importante poter disporre di una gamma di trattamenti con diversi meccanismi di azione e vie di somministrazione, capaci di rispondere ai bisogni delle diverse forme di malattia – conclude Gaia Panina, ‎Chief Scientific Officer Novartis Italia – L’impegno di Novartis nei confronti dei pazienti con SM è quello di reimmaginare la medicina per migliorare la vita dei pazienti che ne sono affetti, sostenendo l’innovazione e investendo in nuove soluzioni, non solo farmacologiche, in grado di accompagnare e sostenere clinici e pazienti nel percorso diagnostico-terapeutico".