MASH, efimosfermin ottiene doppia designazione accelerata da FDA ed EMA

Efimosfermin, una terapia epatica sperimentale di GSK da somministrare una volta al mese, ha ottenuto sia la designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA statunitense, sia quella di Priority Medicines (PRIME) dall’EMA per il trattamento della MASH, una malattia epatica cronica e progressiva che colpisce fino al 5% della popolazione mondiale ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa.

La FDA concede la designazione di Breakthrough Therapy per accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci destinati a patologie gravi, laddove le evidenze cliniche preliminari indicano il potenziale per un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili.

La designazione PRIME dell‘EMA, invece fornisce supporto scientifico e normativo per i farmaci che hanno il potenziale per rispondere a significative esigenze mediche insoddisfatte.

“La MASH colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia – spiega Kaivan Khavandi, Vicepresidente senior, Responsabile Ricerca e Sviluppo per le aree Respiratoria, Immunologia e Infiammazione (RI&I) e Responsabile delle Scienze Traslazionali e di Sviluppo di GSK – Queste designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin e riflettono il crescente slancio di GSK nel campo della salute epatica. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per migliorare significativamente lo standard di cura, agendo direttamente sulla fibrosi epatica.”

I dati a supporto delle due designazioni
Le designazioni FDA ed EMA sono state supportate dai dati relativi a pazienti affetti da MASH con fibrosi da moderata ad avanzata (F2/F3) ecirrotica (F4). Questi dati includono quelli di fase II a 48 settimane per pazienti con fibrosi F2/F3 che hanno mostrato un miglioramento della fibrosi e la risoluzione della MASH con efimosfermin somministrato una volta al mese rispetto al placebo.

Le evidenze raccolte hanno confermato un profilo di sicurezza ben tollerato per il farmaco sperimentale, con eventi avversi lievi e transitori, tra cui nausea, vomito e diarrea.

Inoltre, due studi di fase III, ZENITH-1 e ZENITH-2, stanno valutando l’efficacia e la sicurezza di efimosfermin in pazienti affetti da MASH con fibrosi F2/F3. Gli studi di fase III su pazienti affetti da MASH con fibrosi F4 dovrebbero iniziare entro l’anno.

Come agisce efimosfermin
Efimosfermin è progettata per regolare le principali vie metaboliche, con l’obiettivo di ridurre il grasso epatico, migliorare l’infiammazione epatica e invertire la fibrosi epatica nei pazienti con MASH. La terapia sperimentale viene somministrata tramite iniezione sottocutanea una volta al mese. Attualmente non è ancora disponibile e non può essere prescritta.