La pubblicazione del nuovo Rapporto AIFA sulle sperimentazioni cliniche offre – come per le precedenti edizioni – una fotografia preziosa dello stato della ricerca clinica in Italia. Ad una prima lettura, i dati sembrano rassicuranti: nel 2024 sono state autorizzate complessivamente 669 sperimentazioni cliniche, un numero assoluto che è in aumento rispetto alle 626 del 2023 e sostanzialmente in linea con la media degli ultimi anni. Per quanto riguarda le sperimentazioni autorizzate in ambito oncologico, tra l’altro, il Rapporto sottolinea che “l’area delle neoplasie, oncologiche ed emato-oncologiche, si conferma l’area con il maggior numero di sperimentazioni autorizzate con circa un terzo del totale (248) ed anche l’area con l’incremento maggiore sul 2023, +36.”
Eppure, fermarsi a questi numeri e a questo messaggio apparentemente rassicurante significherebbe probabilmente perdere di vista il messaggio più importante del Rapporto. Nel complesso, la fotografia che emerge è quella di un sistema che – per il momento – mantiene una discreta capacità di attrarre studi clinici internazionali, ma che mostra segnali sempre più evidenti di sofferenza nella ricerca indipendente e, più in generale, nella capacità di promuovere ricerca nata dall’iniziativa dei ricercatori e dei gruppi cooperativi. Come ho sottolineato il 22 giugno nel mio intervento alla giornata di FICOG “La ricerca clinica indipendente: qualità, sostenibilità e prospettive”, nel periodo 2004-2009 le sperimentazioni cliniche no profit si attestavano intorno al 30%-40% del totale: successivamente, questa percentuale è inesorabilmente scesa sempre di più, fino ad arrivare all’impietoso 14.9% del 2024.
E’ esagerato dire che le sperimentazioni cliniche indipendente sono “una specie a rischio di estinzione”? Forse sì, l’espressione è volutamente provocatoria, ma questa lettura preoccupata non rappresenta soltanto il punto di vista di chi opera quotidianamente nella ricerca clinica. È la stessa AIFA a sottolineare, nella prefazione del Rapporto, come la ricerca mono-nazionale e quella no profit abbiano registrato “una diminuzione sensibile”, con una contrazione che in Italia appare persino più accentuata rispetto ad altri Paesi europei. Ancora più significativo è il richiamo alle difficoltà organizzative dei centri sperimentatori, che rappresentano oggi uno dei principali ostacoli allo sviluppo e alla conduzione della ricerca indipendente, insieme con il vero elefante nella stanza, che è la carenza di finanziamenti.
Peraltro, sarebbe un errore strategico leggere questo commento ai dati del Rapporto come una difesa della ricerca no profit in contrapposizione alla ricerca profit. L’oncologia è probabilmente l’ambito della medicina in cui la ricerca clinica ha cambiato più profondamente la storia naturale delle malattie. Anche limitandoci ai farmaci, rispetto a qualche lustro fa oggi lo scenario terapeutico non è più rappresentato solo da chemioterapia e terapia ormonale, ma da immunoterapia, terapie a bersaglio molecolare, anticorpi farmaco-coniugati, teranostica: pressoché tutte queste innovazioni, che oggi sono parte della pratica clinica, sono state sviluppate grazie alla sperimentazione clinica profit. Nessun dubbio, quindi, che gli studi promossi dall’industria farmaceutica rappresentino il motore dello sviluppo delle nuove terapie. Consentono ai pazienti di accedere precocemente all’innovazione, permettono ai centri italiani di partecipare ai più importanti studi internazionali e contribuiscono in modo sostanziale alla crescita scientifica e organizzativa delle nostre strutture, che – è bene ricordarlo – ne hanno anche un prezioso ritorno economico sia in termini di grant per l’inserimento di pazienti negli studi che di fornitura gratuita dei farmaci nell’ambito della sperimentazione.
La ricerca indipendente, peraltro, svolge un ruolo altrettanto indispensabile. È quella che affronta domande alle quali difficilmente gli studi registrativi rispondono. Ad esempio, quale sequenza terapeutica è migliore quando abbiamo a disposizione più opzioni per la medesima condizione? In alcuni pazienti, sulla base del rischio e del risultato ottenuto con il trattamento precedente, è possibile ridurre l’intensità dei trattamenti? Qual è l’impatto delle strategie terapeutiche sulla qualità di vita? Come ottimizzare la gestione delle tossicità e le terapie di supporto? Sono quesiti di grande rilevanza, a rischio di rimanere quesiti “orfani”, ma che possono incidere direttamente sulla qualità della pratica clinica quotidiana, nonché sulla sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale.
Il problema non è quindi scegliere quale ricerca sostenere, quella accademica o quella promossa dall’industria. Dobbiamo mettere i centri italiani e i ricercatori italiani nelle condizioni di svolgere bene entrambe.
Il Rapporto AIFA mostra chiaramente che l’Italia, nonostante le evidenti criticità, continua a “rimanere a galla” e a essere un Paese attrattivo per gli studi internazionali: nel 2024 oltre il 90% delle sperimentazioni autorizzate erano studi multinazionali. Se vogliamo guardare agli aspetti positivi, è un dato che testimonia la qualità dei nostri centri e dei nostri ricercatori. Ma proprio questo rende ancora più evidente la vera sfida: La priorità oggi deve essere quella di aumentare la competitività della ricerca clinica italiana. Competitività significa essere scelti dalle aziende farmaceutiche per partecipare agli studi registrativi internazionali grazie alla rapidità di attivazione, alla qualità organizzativa e alla capacità di reclutare pazienti. Ma significa anche mettere ricercatori e gruppi cooperativi nelle condizioni di continuare a promuovere studi indipendenti di elevato impatto clinico, come per tanti anni ha fatto con successo la ricerca indipendente italiana. Le due forme di ricerca non competono tra loro: al contrario, si rafforzano reciprocamente. Un centro capace di condurre con successo studi registrativi per conto dell’industria è spesso anche il luogo ideale per sviluppare ricerca indipendente di qualità. Allo stesso modo, una forte cultura della ricerca accademica aumenta la visibilità e l’attrattività del centro agli occhi dei promotori internazionali.
Che cosa vuol dire, dal punto di vista pratico, che venga migliorata la competitività della ricerca? Vuol dire investire nei Clinical Trial Center, nella formazione e nel riconoscimento professionale di study coordinator e data manager, nella formazione e riconoscimento professionale degli infermieri di ricerca, nonché di biostatistici, professionisti con competenze amministrative e regolatorie, esperti di sistemi informativi. E’ indispensabile puntare alla semplificazione amministrativa, ottimizzando i tempi di attivazione degli studi e sostenendo i centri nella gestione di procedure sempre più complesse. Tutto questo vorrebbe dire considerare la ricerca clinica non un’attività aggiuntiva (che addirittura in una visione miope sottrae tempo e risorse alla routine dell’assistenza), ma considerarla al contrario come una componente essenziale dell’assistenza e della miglior gestione clinica che possiamo offrire ai pazienti.
L’Italia dispone di oncologi, gruppi cooperativi e centri che hanno contribuito in modo determinante al progresso dell’oncologia mondiale. Questo patrimonio, però, non può essere dato per acquisito. La competizione internazionale è sempre più intensa e altri Paesi (la Cina in primis) stanno investendo con decisione per attrarre studi clinici e costruire reti di ricerca più efficienti. Se vogliamo che i pazienti italiani continuino ad avere accesso tempestivo alle terapie innovative e che il nostro Paese mantenga un ruolo di primo piano nella ricerca oncologica internazionale, dobbiamo costruire un ecosistema che renda i nostri centri sempre più competitivi, tanto nella partecipazione agli studi promossi dall’industria quanto nella capacità di generare ricerca indipendente. Sicuramente una parte importante della partita si gioca “sopra le nostre teste”, a livello europeo rispetto alle altre realtà dello scenario globale, ma è anche vero che molti cambiamenti e molti miglioramenti devono essere pianificati e condotti a livello nazionale, a livello regionale, a livello dei singoli ospedali.
AIOM si sta sforzando di sottolineare, in tutte le sedi di interlocuzione con gli amministratori e i politici, che in oncologia la ricerca non è un’attività accessoria, ma è parte integrante della miglior cura. La capacità di produrre, attrarre e sostenere ricerca clinica rappresenta uno dei migliori indicatori della qualità del servizio sanitario e della capacità di costruire il futuro.
Prof. Massimo Di Maio
Dipartimento di Oncologia, Università di Torino, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
Presidente Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM)
