Trovare il modo di insegnare al sistema immunitario ad attaccare la leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio e di utilizzarlo come alleato per contrastare la patologia leucemica nei bambini e negli adolescenti è possibile: questo è quanto hanno dimostrato i risultati emersi dallo studio AIEOP-BFM ALL 2017, una lunga e complessa sperimentazione clinica internazionale in cui, nei pazienti ad alto rischio di ricaduta, due cicli di chemioterapia ad alta intensità sono stati confrontati con due cicli di immunoterapia. I risultati ottenuti hanno permesso di giungere alla solida conclusione che questa strategia può quasi dimezzare il numero delle recidive e ridurre significativamente gli effetti collaterali gravi della chemioterapia intensiva. I dati emersi nella ricerca sono pubblicati oggi su New England Journal of Medicine.
“Lo studio apre nuove prospettive per i pazienti pediatrici con una forma di leucemia particolarmente difficile da trattare e maggiormente esposta al rischio di ricaduta. In questi pazienti la necessità di prevenire la recidiva ha finora richiesto il ricorso a regimi chemioterapici particolarmente intensivi, che possono determinare effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, anche letali”, spiega una nota della Fondazione Tettamanti, che nello studio condotto nell’ambito del network dei centri italiani AIEOP è stato individuato National Coordinating Center.
“Gli schemi di chemioterapia intensiva consentono oggi di ottenere una guarigione a lungo termine in circa il 90% dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta. Tuttavia, circa un paziente su cinque rientra in una specifica categoria, denominata ad alto rischio perché presenta una probabilità più elevata di recidiva. Nello studio AIEOP-BFM ALL 2017 i ricercatori hanno valutato proprio, in questa categoria di bambini, la possibilità di sostituire una parte della chemioterapia più aggressiva con un trattamento immunoterapico mirato, utilizzando il farmaco blinatumomab”, continua la nota.
Il blinatumomab è un farmaco che, allo scopo di contrastare la leucemia, sfrutta il sistema immunitario del paziente mettendo in contatto diretto i linfociti T, cellule fondamentali delle difese immunitarie, con le cellule leucemiche. Ciò consente alle cellule del sistema immunitario di riconoscere e distruggere più efficacemente le cellule tumorali.
Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti e principal investigator per l’Italia dello studio AIEOP-BFM ALL 2017, commenta: “L’obiettivo di questo importante studio, a cui hanno partecipato oltre cento centri di ricerca di otto paesi europei ed extraeuropei, era tentare di migliorare ulteriormente le probabilità di guarigione, riducendo per quanto possibile la tossicità delle cure sui bambini e il loro impatto sulle famiglie. Per arrivare a questi risultati è stato fondamentale il lavoro di alto profilo cooperativo svolto, nell’ambito dello studio internazionale, da parte dei centri della rete AIEOP, coordinati per l’area “leucemia linfoblastica acuta” da oltre trent’anni dalla Clinica Pediatrica di Monza (Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, Università di Milano-Bicocca) e sostenuti dal Centro di ricerca Tettamanti che, grazie al fondamentale aiuto fornito dalla Fondazione Maria Letizia Verga di Monza, ha potuto sviluppare analisi e trattamenti sempre più precisi e mirati, studi biologici e profilazioni genetiche di alta complessità e valore prognostico, mettendoli a disposizione di tutti i bambini in Italia affetti da leucemia linfoblastica acuta”.
I risultati della sperimentazione pubblicati sul NEJM rafforzano la prospettiva di integrare l’immunoterapia sempre più precocemente ed efficacemente nel percorso terapeutico della leucemia linfoblastica acuta pediatrica. L’obiettivo non è soltanto aumentare le possibilità di guarigione, ma anche limitare le conseguenze immediate e a lungo termine dei trattamenti più aggressivi, attraverso strategie maggiormente selettive e meglio tollerate.
Alla realizzazione dello studio hanno contribuito anche il centro di Oncologia Pediatrica dell’Università di Padova e la Fondazione Città della Speranza di Padova, con una attività di diagnosi e monitoraggio centralizzate delle malattie diagnosticate nei bambini e adolescenti italiani.