Tumori del sangue. Rischi da chemioterapia ridotti del 30% con il “farmaco-spazzino”

Prevenire la sindrome da lisi tumorale, uno degli effetti collaterali della chemioterapia di leucemie e linfomi, potrebbe diventare presto più semplice. L’arma? Il Febuxostat, un farmaco già ampiamente usato nei malati di gotta, che promette di ridurre di circa il 30% una sindrome che interessa il 3-20% degli oltre 20mila gli italiani colpiti da tumori ematologici, ma la cui incidenza sale fino al 30% negli under 18. E con conseguenze pesanti: può infatti provocare insufficienza renale tre volte su dieci, e nel 5% dei pazienti essere addirittura mortale.
 
È quanto dimostrano i dati preliminari dello studio Florence (Febuxostat for tumor Lysis syndrOme pREvention iN hematologiC malignanciEs) condotto in circa 80 centri di ematologia ed oncologia distribuiti in 12 Paesi (Croazia, Germania, Italia, Polonia, Repubblica Ceca, Romania, Russia, Serbia, Spagna, Ucraina, Ungheria e Brasile) e presentati oggi in anteprima a Firenze da Lucia Aleotti, presidente del Gruppo farmaceutico Menarini.
 
Un progetto voluto dall'Azienda, che ha investito circa 50 milioni di euro, proprio con l’obiettivo di rendere disponibile una nuova terapia con costi contenuti, alta tollerabilità e maggiori efficacia contro gli effetti tossici della chemioterapia rispetto agli altri trattamenti già in uso.
 
Lo studio Florence (nome scelto da Menarini, proprio in omaggio alla città dove è stato progettato), iniziato nel 2012 e coordinato dell’Italia, ha coinvolto circa 350 pazienti adulti dei reparti onco-ematologici a rischio medio o elevato di lisi tumorale suddivisi casualmente in due gruppi, uno trattato con Febuxostat e l'altro con allopurinolo.
 
“I tumori del sangue sono quelli che rispondono meglio ai chemioterapici, che agiscono proprio sulla replicazione delle cellule tumorali – ha spiegato Michele Spina, condirettore della Divisione A di Oncologia del Istituto Nazionale Tumori di Aviano (PN) e coordinatore internazionale dello studio Florence – ma paradossalmente più è efficace la cura più lasciano delle macerie”. Avere un’arma potente che “spazza” via gli effetti da lisi tumorale diventa quindi fondamentale. La sindrome si verifica infatti quando un gran numero di cellule tumorali, distrutte dai farmaci, liberano nel sangue sostanze tossiche in grande quantità, come l’acidourico, ed elettroliti quali potassio, fosforo e calcio, compromettendo la funzione renale o e/o provocando aritmie o convulsioni.
I pazienti ad oggi possono contare sull’allopurinolo, che tuttavia ha efficacia e tollerabilità più limitate; l'alternativa è un farmaco biologico da somministrare per via endovenosa, più costoso ed in alcuni Paesi anche non disponibile.
 
“I dati preliminari del Florence – ha aggiunto Spina – mostrano che dopo appena un giorno dall'inizio della terapia il febuxostat riduce maggiormente l’acido urico in circolo rispetto ad allopurinolo, mantenendo l'effetto per tutta la durata del trattamentocon una superiorità globale di circa il 30%. Una riduzione molto superiore a quella ottenuta con allopurinolo, senza alcun impatto sulla funzionalità renale o effetti collaterali di rilievo. Tutto questo può avere implicazioni cliniche rilevanti, perché sappiamo che per ogni incremento di acido urico nel sangue pari a 1 mg/dl il rischio di sviluppare la sindrome da lisi tumorale raddoppia”.
 
Insomma, come sostengono gli esperti, Febuxostat ha tutte le carte in regola per essere un'ottima opzione terapeutica: si assume per bocca, è ben tollerato e più efficace e di allopurinolo, ed infine non molto costoso, fattore da non sottovalutare per il nostro Sistema sanitario nazionale.
 
E proprio la ricerca è una delle atout sulle quali sta puntando il Gruppo Menarini. “Stiamo attraversando un momento non facile anche a causa della grande pressione sulla farmaceutica – ha detto Lucia Aleotti – tuttavia grazie alla politica di internazionalizzazione abbiamo allargato la nostra azione in altri Paesi e nonostante la crisi stiamo puntando anche sulla ricerca sia su quella di base sia su quella rivolta alla biotecnologie nel campo dei tumori. Una grande sfida anche perché probabilmente non avremo vantaggi economici a breve, ma è comunque indispensabile per non essere spazzati via dalla competizione internazionale”.
 
Ora bisogna solo aspettare che la molecola entri in commercio anche con la nuova indicazione per i tumori del sangue. “L’ampliamento da parte dell’Ema – ha affermato Cecilia Simonelli, responsabile R&D Menarini Ricerche – dovrebbe arrivare nel 2015. E sempre tra un anno avvieremo uno studio clinico sui bambini, stiamo infatti pensando ad una formulazione con piccolissime compresse indirizzate proprio ai più piccoli. E grazie ai risultati ottenuti sugli adulti speriamo di concluderlo in un anno”.