Dall’Ema via libera a 10 nuovi farmaci. Tra questi anche due terapie per malattie genetiche 

Dieci nuovi farmaci sono stati raccomandati per l’approvazione dal Comitato per i Medicinali ad uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA). Queste raccomandazioni rappresentano alcuni dei punti salienti affrontati durante il Meeting mensile di Giugno 2015 del Chmp. Il Comitato ha anche espresso parere negativo rispetto all’autorizzazione al commercio di un farmaco ed ha raccomandato l’estensione delle indicazioni terapeutiche per altri quattro medicinali.
 
Tra i dieci farmaci raccomandati dal Comitato Chmp, vi sono due trattamenti per rare malattie genetiche: si tratta di terapie di sostituzione enzimatica, che hanno l’obiettivo di fornire enzimi mancanti prevenendo alcuni danni.I farmaci relativi a questo tipo di terapie sono Kanuma (sebelipase alfa) per il trattamento della deficit della lipasi acida lisosomiale, rara malattia dovuta alla carenza dell’enzima LAL, e del farmaco Strensiq (asfotase alfa), la prima terapia per l’ipofosfatasia, malattia delle ossa che si manifesta durante l’infanzia.
 
Il Chmp raccomanda poi l’assegnazione di un’autorizzazione al commercio per Farydak (panobinostat) per il trattamento del mieloma multiplo – neoplasia che colpisce importanti componenti del sistema immunitario – in fase di recidiva o refrattario. Farydak, designato come farmaco orfano, rappresenta il primo trattamento contro il cancro che ha come obiettivo gli enzimi noti come istoni deacetilasi, iperespressi in alcuni tipi di cancro.
 
Odomzo (sonidegib) ha ricevuto un’opinione favorevole dal CHMP per il trattamento del carcinoma basocellulare, neoplasia cutanea ampiamente diffusa e diversa dal melanoma, mentre Respreeza (inibitore dell’alfa1-proteinasi umano) è stato raccomandato per il trattamento della deficit dell’inibitore dell’alfa1-proteinasi.
Nell’elenco dei nuovi dieci farmaci che hanno ricevuto parere positivo, vi sono anche tre farmaci generici. Docetaxel Hospira UK Limited (docetaxel) è raccomandato per il trattamento del cancro al seno, cancro al polmone a cellule non piccole, cancro alla prostata, adenocarcinoma gastrico e cancro della testa e del collo; Duloxetine Zentiva (duloxetina) è raccomandato per il trattamento del disturbo della depressione maggiore, neuropatia diabetica periferica, e disturbo d’ansia generalizzato, e Pregabalin Accord (pregabalin) per il trattamento dell’epilessia e del disturbo d’ansia generalizzato.
 
Anche due farmaci ‘ibridi’ hanno ricevuto pareri positivi dal Comitato Chmp: Aripiprazole Sandoz (aripiprazolo) per il trattamento della schizofrenia e la prevenzione e il trattamento di episodi maniacali nel disturbo bipolare di tipo 1, e Raxone (idebenone) per il trattamento del deterioramento visivo nei pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber, malattia neuro degenerativa del nervo ottico che può comportare la perdita della vista. Raxone è designato come farmaco orfano e le applicazioni ibride si basano in parte sui risultati dei test pre-clinici e sui trial clinici ottenuti con il medicinale di riferimento e in parte su nuovi dati.
 
Pareri negativi ed estensioni delle indicazioni terapeutiche
Nel Meeting di Giugno 2015 non ci sono state soltanto opinioni positive: il Comitato Chmp ha adottato un’opinione sfavorevole raccomandando il rifiuto dell’autorizzazione al commercio per la terapia avanzata con Heparesc (cellule eterologhe di fegato umano). Heparesc era stato  per il trattamento di alcuni disturbi del ciclo urinario. 
Inoltre, Il Comitato Chmp raccomanda l’estensione delle indicazioni per Humira, Levemir, Perjeta e Voncento.
 
Esiti della revisione sugli auto-iniettori di adrenalina
Il CHMP raccomanda diverse precauzioni, inclusa l’introduzione di materiale educativo, per garantire che i pazienti e coloro che se ne prendono cura utilizzino con successo gli autoiniettori di adrenalina. Si tratta di terapie, potenzialmente in grado di salvare la vita, che servono per trattare le anafilassi (gravi reazioni allergiche); il tutto in attesa che il paziente riceva l’assistenza medica di emergenza di cui necessita.
 
L’agenda del meeting di Giugno 2015 è pubblicata sulla pagina web dell’Ema. I verbali del meeting verranno pubblicati durante la settimana successiva al meeting di Luglio.