A 15 anni dalla pubblicazione dell’Orphan Regulation (N. 141/2000), che introdusse incentivi per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione dei medicinali per le malattie rare, la Commissione Europea sta valutando l’opportunità di un ulteriore sviluppo della legislazione comunitaria in materia di farmaci orfani. A tale scopo ha deciso di condurre una consultazione pubblica per acquisire punti di vista, evidenze significative e informazioni dai diversi stakeholder.
Nel 2003, la Commissione Europea aveva adottato una “Comunicazione” (2003/C 178/2) sul Regolamento per rispondere a una serie di richieste di interpretazione e chiarimento, definendo la propria posizione su alcune questioni relative all’implementazione delle disposizioni sulla designazione di farmaco orfano e sull’esclusiva commerciale. Adesso la Commissione Europea ha avviato un processo di revisione e ottimizzazione del documento.
La consultazione pubblica, lanciata a metà novembre, si concluderà il 15 febbraio 2016. Il documento – chiarisce la Commissione – non riflette necessariamente il proprio punto di vista e non deve essere interpretato come un impegno ad assumere alcuna iniziativa ufficiale in quest’area.
La consultazione si focalizza su una serie di proposte che riflettono i commenti e i documenti presentati dagli Stati Membri e dagli esperti dell'Agenzia Europea dei Medicinali, al fine di fornire alla Commissione Europea il materiale necessario come base per la nuova comunicazione e, se necessario, per la revisione del Regolamento (CE) n 847/2000 del 27 aprile 2000, che stabilisce le disposizioni per l’implementazione dei criteri per la designazione di un medicinale “orfano” e le definizioni di concetti di "similar medicinal product” e “clinical superiority”.
Di seguito i temi oggetto della consultazione della Commissione Europea.
Chiarire la definizione di “beneficio significativo”
L’Orphan Regulation mira a facilitare il posizionamento dei prodotti innovativi con beneficio significativo rispetto ai prodotti esistenti sul mercato dell’Unione Europea. L’esperienza degli ultimi 15 anni ha dimostrato che il “beneficio significativo” è uno dei criteri chiave per l’applicazione della regolamentazione. Alla luce dell’esperienza, appare utile chiarire come gli sponsor debbano dimostrare un beneficio significativo sui farmaci autorizzati. È anche importante giustificare in quali casi un nuova forma farmaceutica rappresenti un beneficio significativo. In più, in vista dello sviluppo e dell’ulteriore integrazione del mercato farmaceutico europeo, sembra opportuno eliminare la possibilità di richiedere un beneficio significativo sulla base di un potenziale incremento dell'offerta.
Inoltre, un medicinale dovrebbe avere un vantaggio significativo rispetto ai prodotti autorizzati o ad altri metodi di trattamento utilizzati nell'UE. Alcuni Stati Membri suggeriscono che i medicinali preparati nelle farmacie (ospedaliere) debbano essere considerati nella valutazione del beneficio significativo.
Incoraggiare lo sviluppo di medicinali orfani per patologie trasmissibili (es. Ebola)
Secondo l’Orphan Regulation, un medicinale viene designato “orfano” se lo sponsor stabilisce che il prodotto è destinato al trattamento di una "malattia che colpisce non più di 5 persone su 10.000 nell'UE al momento in cui viene presentata la richiesta". In passato, si è discusso se debba essere inteso nel senso che la prevalenza nell’UE dovrebbe essere superiore a zero. La Commissione europea, ad esempio, ha rifiutato la designazione di farmaco orfano per prodotti che sono stati destinati a malattie considerate eradicate dall’OMS. L'epidemia di Ebola ha dimostrato che una malattia infettiva con una prevalenza molto bassa nell'Unione Europea può diventare molto rapidamente una seria minaccia per la salute pubblica. Può quindi essere opportuno applicare un approccio basato sul rischio in base al quale la prevalenza pari a zero è conforme alla soglia di non più di 5 persone su 10.000.
Semplificare la procedura per la rivalutazione dei criteri quando vi sono due procedure parallele di richiesta di autorizzazione
La valutazione di organizzazione avviene in primo luogo al momento della designazione e in secondo luogo al momento dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Qualsiasi cambiamento nello scenario di trattamento, compresi i prodotti recentemente autorizzati, può influenzare la valutazione del criterio di “beneficio significativo”. Quando è in corso la valutazione scientifica di due farmaci orfani in parallelo, gli sponsor non sono in grado di dimostrare il beneficio significativo rispetto a un altro medicinale valutato positivamente dall'EMA solo uno o due mesi prima. La Commissione Europea propone quindi di concedere una certa flessibilità nella valutazione dei medicinali orfani in questo caso.
Rivalutazione dei criteri di organizzazione per un nuovo sottogruppo di malati quando uno sponsor estende l'uso del suo prodotto dopo l’autorizzazione all'immissione in commercio
Sulla base dell'esperienza acquisita con il Regolamento, è emersa la necessità di dichiarare se sia necessaria una rivalutazione dei criteri nei casi in cui, sulla base di nuove evidenze, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio estenda l'uso del suo prodotto ad altre indicazioni terapeutiche nell’ambito della stessa malattia orfana. Sebbene tali estensioni alla prima indicazione autorizzata all’immissione in commercio siano incoraggiate nell’interesse dei pazienti, si può ritenere che la variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio dovrebbe essere consentita solo dopo la verifica formale che le nuove indicazioni terapeutiche siano di beneficio significativo rispetto alle terapie esistenti.
Questa prova di beneficio significativo andrebbe richiesta a qualsiasi altro nuovo titolare dell'autorizzazione all'immissione di un farmaco orfano che chieda l'autorizzazione per una diversa indicazione terapeutica nell’ambito della stessa malattia rara.
Chiarimenti sul trasferimento della designazione orfana tra sponsor
Non è possibile ottenere una designazione di farmaco orfano per una nuova forma farmaceutica se lo sponsor ha già un'autorizzazione all'immissione in commercio per farmaco orfano per lo stesso principio attivo e la stessa malattia. Queste domande di solito vengono rifiutate in quanto la designazione di farmaco orfano deve essere richiesta prima che venga concessa l'autorizzazione alla commercializzazione (articolo 5, (1), del Regolamento). Di conseguenza, alcune aziende hanno chiesto a un terzo soggetto di presentare la domanda per la designazione del medicinale orfano desiderato, che viene successivamente trasferita al richiedente originale. Questa pratica può essere considerata come un tentativo di eludere l'intenzione e lo scopo di questa disposizione. Inoltre, l'esperienza dimostra che questo processo ha anche ritardato l'immissione in commercio di medicinali generici. Per assicurare condizioni eque di concorrenza tra tutte le aziende interessate, si può prevedere l’individuazione di meccanismi di controllo per il trasferimento della designazione di farmaco orfano tra imprese.
Fonte: Aifa
