Via libera a  26 nuovi progetti di ricerca sulla fibrosi cistica

La Fondazione per la ricerca sulla Fibrosi Cistica ha approvato nei giorni scorsi 26 nuovi progetti scientifici sulla malattia destinando a essi un totale di 1.600.000 euro. I progetti sono stati selezionati da un comitato scientifico italiano e da un gruppo di referee internazionali tra 65 pervenuti in risposta al bando emanato il 15 dicembre dello scorso anno.Nel dettaglio, il gruppo di valutazione ha approvato 4 progetti appartenenti all’area della “Fisiopatologia della proteina CFTR e terapie del difetto di base”; 5 all’area di “genetica”; 7 all’area delle “nuove strategie di trattamento dell’infezione polmonare”; 7 all’area dell’“infiammazione polmonare e nuove strategie per controllarla”; 3 all’area di “ricerca clinica”. Il budget assegnato a ciascuno di essi varia da un minimo di 30.000 a un massimo di 100.000 euro e, complessivamente, il finanziamento impegnato dalla Fondazione copre il 57% del budget complessivo proposto dai ricercatori per i progetti selezionati.
Diverse le linee di ricerca particolarmente promettenti. Il gruppo di Valeria Casavola dell’università di Bari ha concentrato l’attenzione su una sostanza ricavata da una pianta medicinale e denominata Trimetilangelicina, che appartiene a un gruppo di farmaci già impiegati per la cura della psoriasi e quindi ampiamente già sperimentati nell’uomo per la loro sicurezza. Da studi preliminari questo farmaco sembrerebbe in grado di “medicare” la proteina CFTR difettosa, che è causa della fibrosi cistica quando il difetto è dato dalla più diffusa mutazione del gene CFTR (DF508). Sarebbe anche inoltre grado di ridurre l’eccesso di infiammazione polmonare in questa malattia. Dal team di Aldo Di Leonardo dell’Università di Palermo viene invece lo sforzo di individuare farmaci in grado di correggere l’effetto di alcune mutazioni del gene chiamate “stop”, perché conferiscono alla cellula il messaggio errato di interruzione di sintesi della proteina CFTR, che è proteina vitale per il funzionamento di molti organi; questi farmaci sono orientati a rimuovere il messaggio di stop.Di particolare interesse anche le linee di ricerca che puntano alla messa a punto di tecniche non invasive per la diagnosi prenatale della fibrosi cistica. Carlo Castellani del Centro Fibrosi Cistica di Verona intende sperimentare un programma di screening dei portatori sani del gene CFTR nella popolazione di un'area del Veneto affrontando prospetticamente vari aspetti: l’informazione della popolazione, la formazione di personale dedicato, lo sviluppo di rete di laboratori, il monitoraggio dei risultati. Da Maurizio Ferrari dell’Ospedale San Raffaele di Milano, invece, l’intento di mettere a punto tecniche non invasive per la diagnosi prenatale di fibrosi cistica, onde evitare il prelievo invasivo di villi placentari che oggi viene fatto, con qualche rischio, direttamente sul feto di genitori portatori sani del tratto genetico della malattia. La nuova tecnica potrebbe consentire di riconoscerere molto precocemente la malattia attraverso la ricerca di DNA del feto nel sangue materno.
Attenzione particolare meritano le nuove strategie di trattamento: tutti i progetti approvati in quest’area sono mirati a identificare e sperimentare in vitro e su modelli animali farmaci attivi contro i batteri più frequentemente coinvolti nel determinare infezione polmonare cronica nei malati di fibrosi cistica, in particolare Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus e Burkholderia cepacia. Molto innovativo e promettente si presenta il progetto di Alessandra Bragonzi dell’Ospedale San Raffaele di Milano che si propone di sperimentare su modelli di topo con fibrosi cistica alcune sostanze, piccole molecole chiamate “peptidomimetici”, che hanno già dimostrato in vitro spiccata attività antibatterica contro Pseudomonas aeruginosa.