Malattie rare. Ne soffrono 30 milioni di europei. Le strategie di Ema per lo sviluppo dei farmaci

Una malattia è considerata rara se colpisce meno di cinque persone su 10.000. Circa 30 milioni di persone nell'Unione europea (UE) soffrono di una malattia rara debilitante, che significa una persona su 17. Trovare un trattamento efficace per queste malattie rare è una grande sfida. A ribadirlo è l’Ema che fa il punto sullo sviluppo dei farmaci per le malattie rare

Nel 2000 è stato lanciato il programma di designazione orfana della UE per incoraggiare le imprese a ricercare e sviluppare farmaci per le malattie rare. Alla fine del 2017, oltre 1.900 medicinali avevano ottenuto lo status di orfano che dà accesso a incentivi specifici che rendono più interessante per le aziende lo sviluppo di questi trattamenti. Ad oggi, nella UE sono commercializzati oltre 140 farmaci orfani che offrono nuove opzioni di trattamento per i pazienti.