Al Gaslini terapia cellulare anche per pazienti con immunodepressione congenita o acquisita non trapiantati

L’Irccs G. Gaslini ha ottenuto l’autorizzazione di AIFA alla somministrazione di linfociti antivirali nei pazienti affetti da immunodepressione. Ad annunciarlo lo stesso Irccs in una nota.

“La terapia è stata autorizzata da AIFA e dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) e rappresenta un innovativo strumento terapeutico di rapido impiego per tutti i pazienti con un deficit immunitario grave sia acquisito che congenito e affetti da una infezione virale resistente alle terapie. Questa opportunità terapeutica è importante perché dà la possibilità di un trattamento con terapia cellulare a pazienti immunodepressi, sia trapiantati di midollo sia non trapiantati, affetti da infezioni virali non trattabili con la sola terapia farmacologica. Questa terapia può cambiare la prognosi di questi pazienti” spiega Maura Faraci, responsabile della UOSD Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche dell’IRCCS G. Gaslini.

“Ancora una volta l’ospedale pediatrico ligure, punto di riferimento nazionale per il trattamento delle malattie emato oncologiche e del sistema immunitario, riesce a fornire terapie innovative per il trattamento di serie complicanze nei pazienti immunodepressi. Il riconoscimento di AIFA mette in evidenza anche il grande lavoro svolto dalla Cell Factory dell’IRCCS G. Gaslini, Officina farmaceutica della Liguria autorizzata da AIFA per la produzione di prodotti di terapia cellulare avanzata” commenta Angelo Gratarola, assessore alla Sanità di Regione Liguria.

Il Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche, che opera all’interno del Dipartimento di Emato-Oncologia del Gaslini, diretto da Carlo Dufour, è attivo presso l’IRCCS Istituto G. Gaslini dalla fine degli anni 80 e ad oggi sono stati eseguiti circa 1700 trapianti di cui più di 600 da donatore sia familiare che non famigliare. “Dalla fine degli anni ‘90 – spiega la nota del Gaslini – è iniziata l’attività di trapianto aploidentico (da donatore familiare non identico), sia con la manipolazione delle cellule staminali periferiche, sia con la somministrazione di ciclofosfamide post trapianto, al fine di ridurre la possibilità di reazioni immunologiche tra il donatore e il paziente ricevente. Nonostante i progressi delle procedure trapiantologiche l’insorgenza di complicanze non infettive ed infettive, in particolari quelle virali, rappresentano spesso una problematica di difficile gestione. Nei pazienti sottoposti a trapianto le riattivazioni virali, da virus quali Citomegalovirus, Adenovirus e virus di Ebstein Barr possono infatti non rispondere alla terapia medica o non avere ancora una terapia antivirale specifica. Pertanto la comunità scientifica si è posta la sfida di come trattare questi pazienti trovando nella terapia cellulare antivirale, a base di linfociti virus specifici, una valida strategia terapeutica”.

“Anche il nostro Istituto ha voluto adottare questa procedura di terapia cellulare e dal dicembre 2021 è attivo lo studio sperimentale di fase 1, che prevede il trattamento delle più frequenti riattivazioni virali post trapianto, con linfociti antivirali allogenici, selezionati da un donatore familiare avente capacità “killer” nei confronti di virus” spiega la dottoressa Faraci.

Recentemente, fa sapere dunque l’Irccs, questo studio è stato emendato con allargamento alla popolazione di pazienti (da zero a 30 anni) non sottoposta a trapianto, ma con uno stato di immunosoppresione congenita (immunodeficienze congenite gravi) o acquisita che ha sviluppato infezioni virali resistenti alla terapia medica.

La produzione dei linfociti avviene presso la Cell Factory dell’IRCCS G. Gaslini, Officina farmaceutica della Liguria autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la produzione di prodotti di terapia cellulare avanzata, mentre la gestione del farmaco cellulare è a carico dell’Unità di trapianto di cellule staminali.