Anemia falciforme. Nuovo studio su crizanlizumab non evidenzia “superiorità statistica nella riduzione delle VOC rispetto al placebo” In corso altra revisione

L’Aifa ha diramato ieri una nota informativa “importante” con la quale Novartis, in accordo con l’Agenzia Europea dei Medicinali e l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha informato i medici italiani dei risultati preliminari dello studio di fase III CSEG101A2301 (STAND) sul farmaco Adakveo (crizanlizumab) indicato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises – VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a 16 anni.

I risultati preliminari al momento “non hanno confermato la superiorità statistica di crizanlizumab rispetto al placebo nella riduzione delle VOC che hanno portato a una visita medica nel primo anno successivo alla randomizzazione”.

I risultati preliminari, inoltre, “non suggeriscono nuovi problemi di sicurezza con crizanlizumab. Tuttavia, sono stati segnalati tassi più elevati di eventi avversi di grado ≥3 correlati al trattamento con crizanlizumab rispetto al placebo”.

L’azienda informa poi che “un’ulteriore valutazione dei dati dello studio CSEG101A2301 e del loro potenziale impatto sul rapporto beneficio/rischio di crizanlizumab è attualmente in corso da parte dell’EMA” e che “le conclusioni finali e le raccomandazioni saranno comunicate non appena la valutazione sarà completata”.

Mentre questa valutazione è in corso, si legge ancora nella nota diramata dall’Aifa, “i medici devono valutare il beneficio e i rischi individuali di ogni paziente nel prendere decisioni terapeutiche riguardanti l’uso di crizanlizumab”.

Il farmaco Adakveo era stato approvato per la rimborsabilità del Ssn nel gennaio 2022 e può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia in pazienti per i quali il trattamento con HU/HC è inappropriato o inadeguato. Adakveo è attualmente approvato per l’uso alla dose di 5,0 mg/kg.

Crizanlizumab ha mostrato benefici clinici in uno studio randomizzato di fase II (CSEG101A2201, SUSTAIN), che ha portato all’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali.

I dati dello studio confermativo CSEG101A2301 (STAND) sono stati richiesti dall’EMA essendo parte delle condizioni per l’autorizzazione all’immissione in commercio.

L’analisi iniziale dello studio STAND è stata condotta sui dati di 252 partecipanti arruolati dall’inizio nel 2019 al cut-off dei dati del 31 agosto 2022.