Epatite C. Il difficile paradigma della rimborsabilità dei farmaci del futuro

L’Aifa e la Gilead hanno trovato un accordo per la rimborsabilità del nuovo farmaco antiepatite C, il Sovaldi. Anche se i termini non sono al momento noti, è una buona notizia per i pazienti che rende merito all’Agenzia e all’industria, date le difficoltà oggettive a trovare un punto d’incontro.
La questione, come noto, ha sollevato (come in tutto il mondo) molte preoccupazioni per il possibile impatto economico dell’uso del farmaco sulle risorse del nostro Ssn: il prezzo (in altri Paesi sui 60mila euro per paziente) moltiplicato per il numero dei pazienti affetti dalla patologia nel nostro Paese (stimati in 1,5 milioni di cui almeno 300-400 mila potenzialmente trattabili come da indicazione ufficiale EMA) assorbirebbe una quota enorme della spesa pubblica per i medicinali.

Va altresì ricordato che un paziente guarito dall’epatite C, magari il più precocemente possibile, consente di risparmiare tutti i costi sanitari per le cure successive qualora non fosse trattato e progredisse, alcuni particolarmente onerosi come il trapianto di fegato e come già nel medio periodo, alla stregua dei vaccini, questo tipo di farmaci sarà in grado di debellare l’infezione, con tutti i risparmi che ne conseguiranno.

La sostenibilità economica della rimborsabilità dei farmaci innovativi e dal prezzo elevato, molti di essi in arrivo in futuro in diverse aree terapeutiche essenziali, alle attuali condizioni di sistema è potenzialmente possibile solo aumentando la spesa, abbattendo i prezzi o limitando il numero di pazienti da trattare, cioè i volumi.

Da escludere l’ipotesi di una compartecipazione alla spesa del paziente, essendo trattamenti dal costo di decine di migliaia di euro.
Un’altra possibile soluzione, l’unica a mio avviso funzionante, ma modificando il sistema, come abbiamo già scritto anche in questa sede, potrebbe essere nel “delisting”, cioè rimodulare il prontuario in modo che, a spesa totale invariata, si liberino risorse per questi farmaci innovativi escludendo dalla rimborsabilità medicinali “di largo consumo” dal costo giornaliero per il paziente di pochi centesimi. Da far pagare magari però solo a chi dispone di un reddito oltre una certa soglia.

Impensabile di questi tempi ipotizzare di accrescere la spesa farmaceutica Ssn, anche se è già tra le più basse pro capite tra i Paesi Ocse (anche se qualche buontempone vorrebbe persino tagliarla ulteriormente). Si potrebbero altresì recuperare risorse da aree “dispersive” del Ssn, ipotesi però notoriamente d’improbabile realizzazione fattiva.

Ridurre drasticamente il prezzo del farmaco è difficilmente realizzabile perché l’industria non è, legittimamente, disponibile. Tale strategia andrebbe comunque adottata a livello almeno europeo, se non mondiale, pena l’innesco di dannosi meccanismi di arbitraggio e di commercio internazionale parallelo.

Invece la soluzione più possibile è limitare l’uso del farmaco, i volumi, cioè il numero di pazienti da trattare selezionando tra quelli che rientrerebbero nelle indicazioni autorizzate i più bisognosi o appartenenti a quei sottogruppi, se esistenti, dove il medicinale funziona meglio. Si mantiene così il prezzo a livello di quello degli altri Paesi ma, riducendo le quantità, si evita l’esplosione della spesa. Il rischio è che i pazienti esclusi dalla rimborsabilità pur se compresi nell’indicazione approvata, per avere accesso al farmaco e guarire debbano auspicare di aggravarsi.

Una variante al controllo della spesa attraverso la limitazione dei volumi è nella rimborsabilità con gli schemi di “risk sharing” e di “payment by result”, adottati ormai per la maggior parte dei farmaci innovativi e ad alto costo. Il Ssn paga il farmaco solo quando il paziente risponde alla terapia. Il farmaco per i pazienti “non responders” è invece a carico dell’industria. Il metodo, pur esaltando l’appropriatezza e l’efficienza della spesa, non è esente da criticità (si negozia l’acquisto di un risultato certo, non di una probabilità di successo solo per questi farmaci; ci sono costi di monitoraggio e gestione per attestare il risultato da cui dipende la rimborsabilità; i “non responders” trattati a carico dell’industria, in un meccanismo di stretto controllo da parte dell’Autorità della sola offerta ma non della domanda).

Nel caso del Sovaldi lo schema di “risk sharing” o “payment by result” avrebbe poco senso dato che il farmaco funziona quasi sempre. Il numero dei pazienti che sarà trattato, per le ragioni di spesa di cui sopra, immaginiamo sarà tuttavia obbligatoriamente limitato rispetto alle indicazioni autorizzate, selezionando, ipotizziamo, i pazienti con un quadro clinico più grave (cirrosi avanzata, ecc.). Col rischio per gli esclusi del suddetto paradosso.

Insomma, i farmaci più importanti e presumibilmente assai costosi che verranno, stante questo sistema senza “delisting”, non potranno essere rimborsati a tutti i pazienti, ma a una selezione effettuata dall’Autorità nel modo clinicamente ed eticamente più appropriato.

Certo, idealisticamente viene in mente H. Ford: “c’è vero progresso solo quando di un’innovazione importante beneficiano tutti”. Pragmaticamente, al contrario, Churcill: “è la peggiore soluzione possibile, a parte tutte le altre”. Italicamente, infine, e vale in generale per il welfare di questi tempi difficili, la vecchia ma didascalica storiella dei due passeggeri, quello del nord e l’altro del sud, che scendono dal treno arrivato in forte ritardo: il primo sbraita urlando per il disservizio, al che l’altro lo affianca circospetto e indicandogli di sottecchi il treno: “silenzio, se no ci levano anche questo”.
 
Fabrizio Gianfrate