Farmaci pediatrici. Ema taglia i tempi per svilupparli più velocemente

Ha preso avvio lo scorso 16 giugno un‘iniziativa dell’Agenzia Europea del Medicinali volta a stimolare e abbreviare le procedure di sviluppo dei medicinali per la popolazione pediatrica e facilitarne così l’accesso. Si tratta di una fase pilota della durata di un anno nel corso del quale l’EMA offrirà consulenza gratuita agli sviluppatori di farmaci pediatrici in incontri volti ad approfondire gli effettivi bisogni di salute degli under 18 in merito allo studio delle terapie a loro destinate, prima ancora della presentazione all’Agenzia dei relativi Piani di Investigazione Pediatrica (PIP).

Il PIP è un documento che descrive le modalità di sperimentazione di un nuovo farmaco nei bambini che, come previsto dal Regolamento Pediatrico, tutte le aziende farmaceutiche sono tenute a presentare al Comitato Pediatrico (Paediatric Committee) dell’EMA per opportuna valutazione. Nel corso di queste analisi l’EMA frequentemente individua aspetti che possono ritardare lo sviluppo dei medicinali pediatrici e quindi il loro accesso: spesso i programmi di sviluppo dei medicinali per l’età adulta e quella pediatrica non sono sufficientemente integrati fra loro e non sempre viene considerata in modo approfondito la possibilità di estrapolare i risultati degli studi clinici dagli adulti ai bambini.

L’obiettivo di questi incontri anticipati è quindi quello di indirizzare fin da subito la ricerca nel modo più efficace, ottimizzando i piani di sviluppo dei medicinali pediatrici e accelerandone la loro disponibilità.

Come è noto, infatti, solo il 50% dei farmaci autorizzati è testato nell’età pediatrica perché vi è carenza di sperimentazioni cliniche in questa particolare popolazione che presenta però caratteristiche fisiche e metaboliche molto diverse da quella adulta. Questo aspetto è noto e molto sentito a livello internazionale e anche l’AIFA lo ha evidenziato lo scorso anno con una campagna di comunicazione dedicata per sensibilizzare la popolazione generale e gli operatori sanitari sulla necessità degli studi clinici nei bambini e sull’importanza di un corretto impiego dei farmaci non testati appositamente per loro.

Gli sviluppatori di farmaci interessati a partecipare alla fase pilota dell’EMA possono inoltrare richiesta attraverso uno specifico form in cui descrivere il tipo di proprietà del principio attivo del farmaco in questione e i possibili usi nella popolazione e nei sottogruppi pediatrici. L’Agenzia prenderà in considerazione le domande privilegiando in questo primo momento quelle relative a medicinali di maggiore impatto per la salute pubblica, come i farmaci orfani per le malattie rare e quelli di maggiore necessità in ambito pediatrico.

Una volta ricevuta la richiesta, l’EMA nominerà un gruppo di valutazione composto da un coordinatore pediatrico e un rappresentante del Comitato Pediatrico che dopo una prima verifica del documento potranno nominare altri referenti delle agenzie regolatorie nazionali e ulteriori esperti, se necessario. Gli incontri si svolgeranno tramite video o teleconferenza e la domanda di partecipazione dovrà essere inoltrata almeno due mesi prima della presunta data del meeting.

Questi incontri non si effettuano nelle situazioni in cui i candidati siano già pronti a presentare i loro PIP, perché in tal caso l'EMA prevede teleconferenze di pre-invio della documentazione per fornire assistenza nel processo di convalida.

Al termine di questa fase pilota sarà possibile rivedere la procedura e ritararla secondo le effettive necessità.

Fonte: Aifa