Amgen ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di evolocumab, il primo inibitore del PCSK9 al mondo oggi disponibile per il trattamento dei pazienti affetti da ipercolesterolemia non controllata e che necessitano, quindi, di un’ulteriore riduzione dei livelli di colesterolo LDL (C-LDL). Evolocumab è il primo anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9), una proteina che riduce la capacità del fegato di eliminare il C-LDL, il cosiddetto colesterolo “cattivo”, dal sangue.
La Commissione Europea ha approvato evolocumab per:
• il trattamento dei pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria (familiare eterozigote e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta:
◦ in combinazione con statine o con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti in trattamento che non riescono a raggiungere i target di C-LDL con statine al massimo dosaggio tollerato, oppure
◦ in monoterapia o in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti intolleranti alle statine o per i quali l’uso di statine è controindicato
• il trattamento di adulti e adolescenti dai 12 anni in poi con ipercolesterolemia familiare omozigote in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti.
“Siamo a un punto di svolta nella lotta alle malattie cardiovascolari: evolocumab è la prima terapia biologica in questo settore e siamo orgogliosi di essere l’Azienda che la mette a disposizione di pazienti, forti della nostra leadership nella ricerca e nello sviluppo di biotecnologie. Si tratta di pazienti ad alto e altissimo rischio che meritano di avere a disposizione un farmaco che può cambiare la prognosi della loro malattia – afferma Francesco Di Marco, Amministratore Delegato di Amgen -. Sappiamo che evolocumab ha il potenziale di ridurre in modo importante il numero di eventi cardiovascolari diminuendo, così, il costo sociale e sanitario ad essi associato. Solo lo scorso anno le malattie cardiovascolari hanno generato costi pari a €18,3 miliardi, si tratta circa dell’11% della spesa sanitaria nazionale complessiva. Un evento maggiore costa più di €3,900 mentre un intervento di bypass può arrivare a costare fino a €18,500. Lavoreremo con grande impegno affinchè venga approvato presto anche in Italia. Stiamo collaborando con le autorità regolatorie per dimostrare che è possibile utilizzare farmaci molto innovativi tenendo conto della sostenibilità anche in aree come la cardiologia, lavorando sulla valutazione dei risparmi derivanti dall’esito su eventi ad alto costo rappresentati da mortalità, ricoveri e riabilitazione”.
Il colesterolo elevato è riconosciuto come un fattore di rischio maggiore per le patologie cardiovascolari. Si stima che in Italia le malattie cardiovascolari causino circa 185.000 morti in Italia ogni anno, e rappresentino il 30% di tutte le cause di morte. La decisione si basa sui risultati di un vasto programma di studi clinici di Fase III, su diverse tipologie di pazienti, che confermano l'alta efficacia di evolocumab nel ridurre i valori di colesterolo LDL indipendentemente dall'età, dal sesso, da eventuali comorbilità, dal tipo di statine utilizzate e dal profilo di rischio cardiovascolare. Gli studi di Repatha® hanno dimostrato riduzioni sostanziali e consistenti dei livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue con vantaggi addizionali anche sugli altri parametri lipidici in circa 6.000 pazienti con iperlipidemia primaria e dislipidemia mista, dei quali oltre 4.500 con ipercolesterolemia, arruolati in 10 trial di Fase III. In uno di questi studi, il target raccomandato di colesterolo LDL al di sotto dei 70mg/dL è stato raggiunto in una percentuale di pazienti fino al 94%.
Evolocumab ha ridotto il C-LDL dal 55% al 75% rispetto a placebo e approssimativamente dal 35% al 45% nel confronto con ezetimibe. Nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), l’inibitore del PCSK9 ha mostrato una riduzione significativa dal 15% al 30% rispetto a placebo. La riduzione è stata sostenuta nel trattamento a lungo termine. Il profilo di sicurezza di Repatha® è comparabile a quello del gruppo di controllo.
“Mai prima d’ora si erano visti dei risultati così importanti e un altro motivo di orgoglio è che l’Italia ha svolto un ruolo da protagonista nel vasto programma di sperimentazione clinica su evolocumab – sottolinea Ermanno Paternò, Direttore Medico di Amgen -. Abbiamo compiuto uno sforzo senza precedenti per cercare di coinvolgere il maggior numero possibile di centri raggiungendo un ampio bacino di pazienti e i numeri sono di assoluto rispetto con 39 Centri coinvolti, ben distribuiti in tutta la penisola e un totale di 10 studi clinici. Ma al di là dei numeri, il successo di un così vasto programma di sperimentazione sta nella qualità della partnership tra pubblico e privato con i ricercatori che hanno avuto la capacità di attrarre investimenti nei nostri centri di eccellenza”.
Repatha si somministra attraverso un’iniezione sottocute da effettuarsi nella zona addominale, sulle cosce o sugli avambracci. Queste aree devono essere soggette a rotazione delle iniezioni che non dovrebbero essere fatte laddove la pelle è più morbida, arrossata o escoriata. Il farmaco non deve essere somministrato endovena o intramuscolo. Prima di iniziare il trattamento con evolocumab, cause secondarie di ipercolesterolemia (non genetiche) e livelli anomali di lipidi nel sangue devono essere escluse. Il farmaco è soggetto a prescrizione.
La dose raccomandata negli adulti con malattia primaria è di 140mg ogni due settimane o di 420mg una volta al mese; le due dosi sono clinicamente equivalenti. Per gli adulti o per i bambini al di sopra dei 12 anni di età con ipercolesterolemia familiare omozigote, la dose iniziale raccomandata è di 420mg una volta al mese. Se non si ottiene una risposta alla dodicesima settimana, la dose può essere aumentata a 420mg ogni due settimane.
