I progressi diagnostici e gli avanzamenti nelle metodologie ‘omiche’ (genomica, proteomica, metabolomica) rendono sempre più possibile la personalizzazione della medicina, con una razionalizzazione dell’accesso sostenibile ed un oggettivo miglioramento del rapporto efficacia/sicurezza dei farmaci e contribuiscono a definire il passaggio da un concetto di terapia universale (one-fits-all) a una realtà di medicina di precisione focalizzata sui bisogni dei singoli pazienti.
Ogni azione volta a potenziare la ‘patient-centricity’ ha carattere di innovazione clinica e sanitaria. In tale ambito, l’innovazione farmaceutica rappresenta il momento di sintesi fondamentale tra il progresso tecnico-scientifico e la possibilità di rispondere a bisogni clinici non soddisfatti.
L’innovazione è radicale (breakthrough) quando cura patologie mai curate prima o migliora profondamente la storia clinica di una patologia; è incrementale, o come più recentemente definita‘centrata sui bisogni del paziente’, quando porta allo sviluppo di una versione ottimizzata/migliore di un prodotto già esistente.
Farmaci “follow-on”, associazioni precostituite di più farmaci, riformulazioni di farmaci, riposizionamento in altri usi/indicazioni, farmaci associati ad applicazioni digitali o a dispositivi medici: queste forme rappresentano una percentuale significativa delle innovazioni mediche incrementali e sono da tempo riconosciute come parte integrante del percorso dell’innovazione.
Il miglioramento degli esiti di salute in molte aree terapeutiche, in primis quelle legate alla cronicità, è in larga misura determinato dall’innovazione che nasce da una migliore comprensione sia dei bisogni terapeutici (unmet needs) sia dei meccanismi fisio-patologici di malattia in grado di implementare l’esito di cura (outcomes).
Ecco perché occorre valutare tutto il percorso di cura del paziente e tenere in considerazione non solo gli outcomes clinici ma anche quellieconomici correlati al miglioramento del sistema.
Purtroppo, la maggior parte dei benefici indotti dall’innovazione incrementale non viene adeguatamente valorizzata dalle metodologie che i sistemi sanitari e le Autorità regolatorie applicano per misurare il valore dei farmaci.
Esiste un disallineamento fra la percezione del valore della cura da parte degli ‘utenti’, siano essi i pazienti che le ricevono, i caregiver che le erogano o i medici che le prescrivono, e da parte dei sistemi sanitari e dei payer, che condividono la prospettiva di ‘popolazione’ adottata dalle Autorità regolatorie e tendono a escludere dal perimetro valutativo le variabili non ‘costificabili’, almeno sulla base delle attuali metodologie di economia sanitaria.
La telemedicina e gli sviluppi della digital health offrono ulteriori soluzioni che intrecciano le esigenze del singolo con le tecnologie più avanzate. Queste tecnologie consentono anche di innovare il modo in cui monitoriamo l’aderenza alle terapie nonché la progressione e il controllo della malattia, ad es. mediante sistemi con cui i pazienti possano tenere traccia del loro stato di salute in modo semplice e interconnesso.
L’innovazione incrementale centrata sul paziente ottimizza i trattamenti, promuove l’appropriatezza, favorisce l’aderenza, semplifica le cure, contempla le differenze inter- e intra-paziente, rende le terapie più efficienti e sicure.
Affrontare questi argomenti e la relativa sfida di valutarne l’impatto di innovatività nonché la sostenibilità richiede collaborazione, condivisione e comunicazione a livello nazionale e locale, e una chiara comprensione delle problematiche e delle esigenze specifiche dell’individuo e della comunità.
Ciò necessita di approcci analitici integrati, anche con valutazioni ad hoc di real world data, programmi di monitoraggio attivo o mediante strumenti di digital health.
Massimo Scaccabarozzi
Presidente Farmindustria
