Mavacamten, confermati a cinque anni i benefici nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

In occasione del Congresso 2026 della European Society of Cardiology (ESC) a Monaco, Bristol Myers Squibb ha presentato i risultati della coorte EXPLORER-LTE dello studio MAVA-LTE.

EXPLORER-LTE rappresenta la più vasta e prolungata valutazione di pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) sintomatica trattati con mavacamten, un inibitore della miosina cardiaca (CMI) ampiamente studiato come trattamento di riferimento per i pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva in classe II-III, secondo la classificazione NYHA.

I dati presentati al Congresso ESC contribuiscono a comprendere come gli effetti di mavacamten si siano mantenuti fino a cinque anni con un trattamento continuo e costante.

Sempre in occasione dell’evento di Monaco sono stati presentati alcuni dati relativi a COLLIGO-HCM, uno studio globale retrospettivo real-world, che vanno ad aggiungersi alle evidenze già consolidate raccolte nel mondo reale a sostegno di mavacamten.

“I dati fino a cinque anni di EXPLORER-LTE evidenziano gli effetti duraturi e clinicamente significativi di mavacamten nei pazienti con oHCM sintomatica”, afferma Anjali T. Owens, direttrice medica del Centro per le cardiopatie ereditarie e professore associato di medicina presso la Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania, “Nel caso di una patologia cronica e progressiva che richiede un trattamento e un monitoraggio continui, i dati a lungo termine sono fondamentali per aiutare i medici a comprendere meglio in che modo una terapia possa apportare benefici ai pazienti nel corso del tempo.”

Lo studio EXPLORER-LTE

EXPLORER-LTE è lo studio a braccio singolo, in aperto, di estensione dello studio in cieco di Fase III EXPLORER-HCM, per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di mavacamten. 231 pazienti che hanno completato lo studio EXPLORER-HCM sono stati arruolati nello studio di estensione a lungo termine. Una parte consistente dei pazienti ha manifestato una riduzione sostenuta e clinicamente significativa dell’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT), un miglioramento di almeno una classe della classificazione della New York Heart Association (NYHA) e notevoli miglioramenti nei parametri ecocardiografici e nei biomarcatori. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza rispetto allo studio primario EXPLORER-HCM.

Le evidenze nel dettaglio

A 252 settimane, il trattamento con mavacamten ha determinato riduzioni medie rispetto al basale dell’inizio dello studio di estensione a lungo termine, di -38,7 mmHg per LVOT a riposo e di -55,6 mmHg per LVOT durante la manovra di Valsalva.

Quasi tutti i pazienti (97,4%) hanno raggiunto un gradiente LVOT durante la manovra di Valsalva = 30 mm Hg, che rappresenta la soglia per l’ostruzione nei pazienti con oHCM. Il 69,6% dei pazienti ha migliorato di =1 classe NYHA e il 59,2% è risultato asintomatico. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) media è diminuita del 10,2% ed è rimasta nell’intervallo di normalità. I risultati di sicurezza sono risultati coerenti con quelli riportati nello studio EXPLORER-HCM principale.

Lo studio COLLIGO-HCM

I dati illustrati al Congresso ESC relativi allo studio COLLIGO-HCM, uno studio globale retrospettivo basato su dati real-world, arricchiscono le evidenze del mondo reale a supporto di mavacamten nella pratica clinica, con un profilo di efficacia e sicurezza omogeneo tra i pazienti, che offre un miglioramento dei sintomi e una riduzione dell’ostruzione di LVOT.

Un’analisi complementare di uno studio osservazionale di registro real-world in Germania rafforza l’efficacia di mavacamten in diverse popolazioni geografiche, con pazienti che raggiungono riduzioni della classe della classificazione della New York Heart Association (NYHA), coerenti con gli studi real-world precedentemente riportati.

“Per le persone che convivono con oHCM sintomatica, le evidenze a lungo termine e real-world offrono maggiore fiducia nelle decisioni terapeutiche e una comprensione più chiara di cosa possa significare nel tempo una terapia continuativa”, conclude Cristian Massacesi, vicepresidente esecutivo, Chief Medical Officer e responsabile dello sviluppo di Bristol Myers Squibb, “Nell’ambito del nostro impegno a promuovere la ricerca cardiovascolare, i dati presentati al Congresso ESC contribuiscono a una maggiore comprensione e fiducia in mavacamten e nel suo ruolo nel supportare i pazienti nella gestione dell’oHCM, una patologia grave che per molti pazienti influisce sulle attività quotidiane.”