È positivo il parere espresso dal Comitato che valuta i Farmaci per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) su due variazioni relative all’uso di bortezomib, farmaco impiegato per il trattamento del mieloma multiplo. Bortezomib attualmente è approvato per l’impiego in associazione a melfalan e prednisone in pazienti adulti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi, non candidabili a chemioterapia ad alte dosi e a trapianto di cellule staminali e in monoterapia in pazienti con mieloma multiplo in recidiva.
Il CHMP ha comunicato il proprio parere positivo all’approvazione di bortezomib come terapia di induzione in associazione a desametasone (VD) o a desametasone e talidomide (VDT), in pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi candidabili a chemioterapia ad alte dosi e a trapianto di cellule staminali.Il parere positivo del CHMP verrà inoltrato alla Commissione Europea per l’approvazione finale.
La seconda variazione riguarda l’impiego di bortezomib come terapia di ritrattamento in pazienti adulti che abbiano già risposto a questo farmaco in precedenti linee di trattamento. Tale parere positivo rafforza i dati già esistenti che supportano l’uso del farmaco nella popolazione di pazienti con recidiva di malattia e viene automaticamente recepita nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) senza richiedere un’ulteriore decisione da parte della Commissione Europea.
Il Mieloma Multiplo è un tumore ematologico incurabile che ha origine nel midollo osseo ed è caratterizzato da un’eccessiva proliferazione di plasmacellule cancerose. Bortezomib è il primo di una nuova classe di farmaci, gli inibitori del proteosoma, una struttura presente in tutte le cellule che svolge un ruolo importante nel controllo della funzionalità e della crescita cellulare, oltre che delle interazioni della cellula stessa con le altre cellule circostanti: il farmaco interrompe in maniera reversibile la normale attività del proteosoma, bloccando in tal modo la crescita delle cellule neoplastiche del mieloma multiplo e causandone la morte.
La richiesta di approvazione per la nuova indicazione è fondata sull’analisi dei risultati di due studi di Fase III (IFM-2005-01, PETHEMA/GEM), che ha dimostrato come la terapia di induzione con bortezomib migliori il tasso di risposta post-induzione e post-trapianto e il tasso di sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS).
Gli studi hanno valutato i regimi a base di bortezomib (VD e VDT) rispetto a quelli senza (rispettivamente vincristina più doxorubicina e desametasone e l’associazione talidomide e desametasone) come terapia di induzione al trapianto, in pazienti adulti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi.
La variazione relativa al ritrattamento con bortezomib nei pazienti in recidiva di malattia invece è sostenuta dai risultati ottenuti nello studio di Fase II RETRIEVE (MMY2036). L’endpoint primario di questo trial è stata la miglior risposta confermata al ritrattamento. Lo studio ha incluso pazienti in linee avanzate di terapia che avevano ottenuto una risposta parziale o superiore al primo impiego di bortezomib e che non lo avevano ricevuto successivamente per un periodo di almeno sei mesi.
