Mieloma multiplo. Pomalidomide ottiene la rimborsabilità dall’Aifa come terapia orale innovativa

I pazienti in Italia hanno a disposizione un’importante nuova opzione terapeutica nel trattamento del mieloma multiplo, una grave neoplasia ematologica. L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha infatti approvato nel nostro Paese la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di Imnovid (pomalidomide) in associazione a desametasone nel trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario in pazienti adulti già sottoposti ad almeno due regimi terapeutici, comprendenti sia lenalidomide che bortezomib, che hanno manifestato progressione di malattia durante l’ultima terapia. La decisione relativa alla rimborsabilità giunge con la pubblicazione della relativa Determina Aifa nella G.U. n. 180 del 5 agosto 2015.
 
Pomalidomide ha ottenuto la designazione di farmaco orfano l’8 ottobre 2009 e l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea nell’agosto 2013. “La quasi totalità dei pazienti con mieloma multiplo sono a rischio di recidiva, ovvero la loro malattia potrebbe progredire nonostante la risposta iniziale al trattamento, e molti manifestano resistenza a diverse terapie – spiega Fabrizio Pane, Presidente della Società Italiana di Ematologia -. Le numerose ricadute rendono necessaria la disponibilità di nuove terapie per un miglior controllo della patologia, specie nelle sue forme refrattarie alle cure”.
 
“L’approvazione da parte di Aifa di pomalidomide e il riconoscimento della sua innovatività apre un nuovo scenario terapeutico per i pazienti con mieloma multiplo – sottolinea Pasquale Frega, Presidente e Amministratore Delegato di Celgene Italia -. Nell’area ematologica abbiamo sviluppato una pipeline ricca di promesse, molte delle quali diventate opzioni terapeutiche accessibili: imnovid (pomalidomide) è une di esse. Il nostro impegno e l’investimento in Ricerca e Sviluppo ci consente infatti di fornire trattamenti mirati per tutti gli stadi del mieloma multiplo, a partire dalla diagnosi fino alle fasi più avanzate di malattia dove prima di IMNOVID® (pomalidomide) non c’erano opzioni terapeutiche valide dopo lenalidomide e bortezomib.“

Il mieloma multiplo è una neoplasia ematologica in cui le plasmacellule, importanti componenti del sistema immunitario deputate alla produzione di anticorpi che aiutano a combattere le infezioni, si replicano in modo incontrollato accumulandosi nel midollo osseo. In Italia il mieloma multiplo rappresenta l’1,2 per cento di tutti i tumori diagnosticati tra gli uomini e l’1,3 per cento tra le donne con un’incidenza media ogni anno di 9,5 casi ogni 100.000 uomini e 8,1 ogni 100.000 donne. Il mieloma multiplo è una patologia dell’età avanzata: infatti l’età mediana alla diagnosi è di 68 anni, circa il 2 per cento dei pazienti all’esordio ha meno di 40 anni mentre il 38 per cento dei pazienti ha un’età superiore ai 70 anni 3.
 
“L’aspetto interessante di Imnovid – sottolinea Antonio Palumbo, Divisione Universitaria di Ematologia Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino – è il suo meccanismo d’azione che, insieme al beneficio clinico dimostrato in un gruppo di pazienti che non dispongono di valide alternative terapeutiche, ha fatto sì che la molecola sia stata definita innovativa dall’Agenzia Italiana del Farmaco. Il farmaco agisce infatti su due fronti: da una parte, sul tumore con un’attività tumoricida; dall’altra parte, sul sistema immunitario con un’attività immunomodulatoria, così da favorire la risposta immunitaria contro le cellule tumorali.” “Imnovid  – aggiunge Palumbo – ha dimostrato una rilevante efficacia anche in pazienti resistenti alla lenalidomide".
 
L’approvazione da parte di Aifa arriva dopo la decisione favorevole della Commissione Europea che si è basata sui risultati dello studio MM-003, studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in aperto. Lo studio, pubblicato su The Lancet Oncology nell’edizione di ottobre 2013, è stato condotto su 455 pazienti ed ha valutato l’uso della pomalidomide per via orale associato a desametasone a basse dosi (n=302) rispetto a desametasone ad alte dosi (n=153) in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario. Il protocollo prevede che tutti i pazienti siano trattati sia con bortezomib che con lenalidomide prima di essere arruolati nello studio. L’endpoint primario dello studio (sopravvivenza libera da progressione – PFS) è risultato significativamente superiore nel gruppo trattato con pomalidomide e desametasone a basse dosi (4 mesi) rispetto al gruppo trattato con desametasone ad alte dosi (1,9 mesi). Anche la sopravvivenza totale, endpoint secondario dello studio, è risultata significativamente maggiore per pomalidomide e desametasone a basse dosi (12,7 mesi) rispetto a desametasone ad alte dosi (8,1 mesi).