Oncologia. In arrivo una vera e propria “rivoluzione terapeutica”. Il punto al Regina Elena di Roma

KRAS, TP53, MYC, PTEN: queste strane sigle, che ai non esperti di biologia e scienze mediche, possono sembrare prive di significato, sono il nome di geni la cui alterazione conduce allo sviluppo di tumori aggressivi. Sono inoltre target tumorali difficilissimi da combattere, contro i quali è impresa ardua l’individuazione di efficaci terapie a bersaglio molecolare.  Negli ultimissimi tempi però si registra un importante cambio di rotta. Si è trovata finalmente la strada per colpire alcuni di questi ostici target tumorali. Il punto su quella che viene definita come una vera e propria “rivoluzione terapeutica” nella lotta i tumori è stato fatto a Roma, in occasione  workshop internazionale del IV workshop all’Irccs Istituto Tumori Regina Elena, organizzato dal Direttore Scientifico Gennaro Ciliberto e appena concluso.

Il primo esempio di testo progresso, sono i farmaci contro KRAS mutato, per il trattamento del cancro al polmone non a piccole cellule. Se fino a poco tempo fa i pazienti avevano una sopravvivenza a 5 anni del 5-10%, ora la sopravvivenza è diventata del 40%, fino al 45% in alcuni casi, proprio grazie alle nuove terapie tra cui le terapie a bersaglio molecolare e l’immunoterapia con gli anticorpi monoclonali. I

“Grazie dei breakthrough come quello dei farmaci contro KRAS – evidenzia Gennaro Ciliberto, – ci possiamo aspettare che man mano anche altri famosi bersagli tumorali difficilissimi da attaccare, quali ad esempio p53 o MYC, “crolleranno” e noi riusciremo sempre più ad avanzare nella lotta contro i tumori.”  
 
Il workshop di quest’anno ha avuto due anime: l’intervento di giovani “talenti” del Regina Elena e quelli degli esperti internazionali. “Sono emerse tantissime novità in campo oncologico”, illustra una nota degli Ifo. “Una tra tutte che vogliamo qui evidenziare riguarda gli importanti risultati di studi pre-clinici e clinici presentati dalla ricercatrice californiana Ciara Metcalfe, sulle terapie ormonali di ultima generazione, in grado di interferire con l'attività degli estrogeni, responsabili dello sviluppo di almeno i due terzi dei tumori mammari. Ciara Metcalfe ha spiegato che si sta rivelando particolarmente promettente un farmaco denominato Giredestrant,  un nuovo antagonista del recettore alfa dell’estrogeno, capace di inibire l'azione proliferativa delle cellule tumorali mammarie. Il Giredestrant, che si trova attualmente in fase avanzata (Fase III) di sviluppo clinico è molto più potente dei suoi predecessori farmaci anti-estrogeni quali tamoxifene, raloxifene e fulvestrant e probabilmente capace di soppiantarli in futuro”. 
 
Gli ultimi decenni hanno visto grandi progressi nella comprensione della biologia del cancro. Progressi nelle tecnologie genomiche, profilazione del tumore a livello della singola cellula, caratterizzazione funzionale dei geni, potenziata dall'avvento del cosiddetto “bisturi genetico”, il CRISPR/Cas9, una sorta di forbice molecolare in grado di rieditare il genoma della cellula, e che facilita l’identificazione di bersagli terapeutici.  
 
“Rendere la target therapy efficace anche per i bersagli tumorali più ostici è un obiettivo ambiziosissimo che richiede un grande impegno in tre ambiti principali: chimica farmaceutica, biologia molecolare e studi clinici”, spiega il Regina Elena. U”no sforzo senza precedenti si sta facendo con la ricerca traslazionale che può trasformare le scoperte scientifiche in pratica clinica”. 
 
“I nostri giovani ricercatori – conclude Marina Cerimele, Direttore Generale degli IFO – hanno dato in occasione del workshop, una idea molto dettagliata della ricerca traslazionale applicativa che si conduce al Regina Elena, mettendo anche in mostra le loro altissime qualità professionali oltre agli entusiasmanti risultati raggiunti”.