Il prezzo dei nuovi farmaci per il trattamento di patologie complesse o rare (i cosiddetti “specialty drugs”) ha un impatto crescente sulla spesa farmaceutica e rappresenta un onere rilevante per tutti i sistemi sanitari. Il riconoscimento e la valorizzazione dell’innovazione e la rivalutazione e ridefinizione dei prezzi dei farmaci sulla base dei dati provenienti dalla pratica clinica reale sono una sfida impegnativa e un obiettivo imprescindibile per garantire ai pazienti la disponibilità di farmaci che promettono di essere sempre più efficaci e sicuri, in un ottica di sostenibilità sanitaria globale.
In un editoriale pubblicato su JAMA (The Journal of the American Medical Association), Peter B. Bach (Health Outcomes Research Group, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York) evidenzia come negli Stati Uniti, e già da tempo in Europa, si stiano sperimentando nuovi strumenti per legare il prezzo di questi farmaci al loro reale beneficio. Poiché è evidente che i farmaci funzionano in modo diverso a seconda dell’indicazione terapeutica per la quale vengono impiegati, Bach propone un modello in cui il prezzo di un farmaco venga fissato a seconda dell’efficacia dimostrata negli studi clinici per ogni specifica patologia.
In un commento all’articolo di Bach, ospitato dalla stessa rivista, Andrea Messori, (Unità di HTA, Area Vasta Centro, Regione Toscana), Mauro De Rosa (Società Italiana di Farmacia Clinica e Terapia (SIFaCT) di Milano e Luca Pani, Direttore Generale dell’AIFA, integrano l’analisi, facendo riferimento all’esperienza italiana e in particolare ai Registri di Monitoraggio AIFA, che hanno interessato finora più di 160 principi attivi, la maggior parte dei quali oncologici, e agli strumenti di condivisione del rischio economico con le aziende produttrici, tra cui il payment by results.
Il "valore" di un farmaco (inteso come il beneficio di un trattamento rispetto al suo costo) – afferma Bach – è preso sempre più in considerazione in alcuni modelli adottati in Europa, anche se non ancora direttamente integrato nella determinazione del prezzo. Bach cita i prontuari del NICE, il sistema di prezzi di riferimento dell’IQWiG (Istituto per la Qualità e l’Efficienza nell’assistenza sanitaria) in Germania, e alcune recenti proposte dell’American Society of Clinical Oncology e del National Comprehensive Cancer Network.
“È difficile prevedere quali cambiamenti produrranno queste iniziative europee e statunitensi nella definizione dei prezzi – scrive Bach – Agganciare il prezzo di un farmaco al suo beneficio reale è molto impegnativo. Qual è il prezzo giusto per ogni particolare livello di beneficio? Come dovrebbe essere determinato tale beneficio? Che cosa succede se si tratta di una patologia rara? E se il beneficio medio è ridotto ma è grande per un sottogruppo di pazienti? Insieme a queste domande più comuni – osserva Bach – c’è un ostacolo tecnico che non è stato sufficientemente contemplato: la maggior parte dei farmaci per il cancro e per altre malattie pericolose per la vita viene utilizzata per indicazioni multiple differenti con diversi gradi di efficacia. Tuttavia i prezzi di questi farmaci sono fissi. Legare il prezzo all'indicazione terapeutica potrebbe essere un modo per affrontare la sostanziale differenza di valore, misurata in termini di costo per anno di vita guadagnato”.
Si tratta di una soluzione tecnicamente percorribile – afferma Bach – che richiede però un adeguamento da parte del sistema sanitario, attualmente non in grado di far fronte a tale sfida. Tuttavia, oltre a consentire una razionalizzazione dei prezzi dei farmaci, questo sistema produrrebbe alcuni vantaggi secondari, quali una maggiore trasparenza nelle cure per il cancro e la disponibilità di dati in grado di consentire l’analisi dei risultati nel mondo reale. Potrebbero essere più facilmente identificate le prescrizioni off-label, e i dati di outcome provenienti da tali usi potrebbero essere utilizzati per assegnare un prezzo in funzione di tali indicazioni.
L’esperienza italiana – come osservano Messori, De Rosa e Pani – si fonda invece su un modello diverso. “In Italia, – scrivono nel commento all’editoriale di Bach – la definizione dei prezzi per indicazione è stata raggiunta mediante l'applicazione di una procedura che si basa sul sistema dei Registri di Monitoraggio gestiti a livello nazionale dall’AIFA. Gli ospedali che trattano i pazienti con questi farmaci sono tenuti a inserire le rispettive schede nei Registri AIFA. Ai farmaci antitumorali viene assegnato un prezzo nominale fisso indipendentemente dalla loro indicazione clinica, ma sono previsti diversi regimi di pay-back per lo stesso farmaco, a seconda della specifica indicazione in trattamento.
Questi accordi sono gestiti dall’Agenzia Italiana del Farmaco nella fase in cui vengono assunte le decisioni di rimborso e richiedono l'accettazione da parte del produttore del farmaco. Nel modello, noto anche come approccio payment-by-result, ogni trattamento è considerato un successo o un fallimento in base a una misura predefinita di outcome (ad esempio, la progressione) e a un tempo predefinito di valutazione dei risultati (ad esempio, sei mesi). Nel caso in cui il trattamento non abbia successo, il produttore del farmaco rimborsa il Sistema Sanitario Nazionale.
Nella maggior parte dei casi, questo pay-back copre in parte o del tutto il costo del trattamento che è risultato infruttuoso per il paziente. Ad esempio, cetuximab per il trattamento del cancro colorettale è soggetto a un pay-back del 50% della spesa per ogni fallimento del trattamento per le prime 8 settimane. In pazienti con cancro della testa e del collo, lo stesso farmaco è soggetto ad un pay-back del 100% per ogni fallimento del trattamento per le prime 6 settimane. Nel complesso, questi rimborsi hanno consentito un risparmio tra il 10% e il 20% sulla spesa totale per i farmaci oncologici. Tuttavia, il vantaggio principale del pay-back è che, in presenza di un prezzo nominale fisso, differenti valori economici possono essere assegnati a indicazioni diverse per lo stesso farmaco” concludono Messori, De Rosa e Pani.
“L’approccio italiano e quello da me proposto condividono la premessa che il pagamento non dovrebbe essere associato al farmaco ma al suo utilizzo – commenta Bach nella sua replica – La differenza sta nel fatto che il sistema italiano si basa sui risultati del farmaco su un particolare paziente e il pagamento viene modificato su tale base. La mia proposta di prezzo legata all’indicazione specifica si focalizzata sul pagamento dello stesso prezzo per un farmaco impiegato in ogni paziente con una determinata patologia, indipendentemente dal fatto che sia efficace in quel paziente o meno. Invece, l'importo del pagamento dovrebbe essere ancorato all'efficacia media del farmaco”.
“L'approccio payment-for-results descritto da Messori e colleghi ha profondo fascino intuitivo”, commenta Bach. “Cosa potrebbe esserci di meglio che pagare solo per un farmaco quando funziona? Inoltre riflette chiaramente il fatto che i trattamenti possano non funzionare nel mondo reale così come negli studi clinici. Il suo difetto principale è la complessità amministrativa di seguire i pazienti e di determinare quale effetto i trattamenti abbiano avuto e quindi conciliare dal punto di vista finanziario questi risultati”.
Ma è proprio questa la sfida che l’AIFA ha voluto affrontare mediante i Registri di Monitoraggio. Il sistema sviluppato in Italia negli ultimi cinque anni comprende inoltre strategie di rimborso e di definizione del prezzo basate su specifiche tecniche di valutazione economica delle terapie farmacologiche (Health Technology Assessment, HTA) e strumenti di condivisione del rischio con le aziende farmaceutiche (Conditional Reimbursement Schemes o Managed Entry Agreements) che consentono al Servizio Sanitario Nazionale di mitigare l’effetto dell’incertezza, tramite meccanismi di pay per performance, fino ad annullarla completamente nel caso del payment by resultsovvero del pay only for responders.
Fonte: agenziafarmaco.gov.it
