Fare il punto della situazione sulla condizione delle persone con l’emofilia in Italia, con particolare attenzione alla loro qualità di vita. È stato questo lo scopo del simposio organizzato da Sobi Italia, multinazionale biofarmaceutica svedese, dal titolo “La protezione al quadrato: 4 punti di vista”, che si è tenuto a Napoli, presso l’aula magna della Facoltà di Biotecnologie dell’Università Federico II, nell’ambito del congresso organizzato annualmente dall’Associazione Italiana Centri Emofilia (Aice).
I relatori hanno esposto il loro punto di vista sul concetto di protezione nell’emofilia. In particolare, con l’occhio dell’utilizzatore medico, di chi vuole cercare di migliorare la terapia del paziente, Elena Santagostino, responsabile del Centro Emofilia Bianchi Bonomi di Milano, ha offerto una panoramica sull’attuale situazione nel campo della profilassi e dei sanguinamenti. "Il dato fondamentale – ha spiegato l'esperta – è che il problema del sanguinamento non è totalmente risolto. Anche nei paesi dove la profilassi è molto sviluppata, due terzi dei pazienti ancora manifesta episodi emorragici seppure molto meno frequenti. Il medico quando definisce il regime terapeutico ha a disposizione ormai gli strumenti per ottimizzare la profilassi ma non esiste un approccio unico che vada bene per tutti. Se l’obiettivo comune è quello di minimizzare l’incidenza delle emorragie, ci sono ancora ampi margini di miglioramento attraverso la personalizzazione del trattamento".
Cristina Cassone, Presidente di FedEmo Onlus, ha invece spiegato il concetto di protezione dal punto di vista dei pazienti, ripercorrendo i principali step della storia dell’emofilia. "La percezione del senso di protezione è variato nel tempo. Da quando non esisteva un trattamento per l’emofilia e si auspicava la profilassi, oggi realtà consolidata, è cambiata radicalmente la qualità di vita delle persone colpite da questa malattia – ha spiegato Cassone – La sfida di oggi è comunque raggiungere l’obiettivo 'protezione 100 per cento', attraverso un approccio multidisciplinare che dia un supporto a 360 gradi alla famiglia".
Marcello Pani, Direttore dell’Area Farmaceutica e Contratti di Estar Toscana, ha commentato a latere del convegno: "Chi predispone le gare di acquisto potrebbe tener in considerazione anche le differenze in termini di outcomes clinici che esistono tra i farmaci. Ad esempio, un farmaco che dimostri una protezione dai sanguinamenti superiore rispetto ad altri potrebbe essere premiato in ragione di questo parametro nella fase di aggiudicazione".
Il simposio si è concluso con l’intervento di Peter Lind, ricercatore del Dipartimento di Progettazione e Sviluppo molecolare di Sobi, noto per aver fatto parte del gruppo di ricercatori che ha inventato il primo fattore ottavo ricombinante deleto del dominio B. Lind ha presentato i risultati raggiunti sino ad oggi e gli obiettivi futuri di Sobi nell’ambito della ricerca scientifica. La Società si propone infatti di offire una concreta risposta ai bisogni non ancora soddisfatti delle persone con emofilia, in particolare un sempre maggiore livello di protezione.
