Studi a braccio singolo come prova principale per l’approvazione dei farmaci. Ema avvia consultazione pubblica

Sperimentazioni cliniche a braccio singolo come prove fondamentali a sostegno delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio per i medicinali nell’Unione europea. Ad aprire per la prima volta una consultazione pubblica su questo tema è l’Agenzia europea del farmaco (Ema), che ha reso disponibile sul suo sito un documento di riflessione che discute i concetti chiave di questo tema. Si tratta appunto del primo documento guida emesso da un regolatore internazionale che articola le considerazioni e le sfide associate a questo tipo di studi clinici. Le parti interessate sono invitate a inviare i loro commenti tramite un modulo online entro la mezzanotte del 30 settembre 2023.

Gli studi clinici randomizzati (RCT) in cui un nuovo trattamento viene confrontato con un placebo o uno standard di cura esistente sono ampiamente considerati il gold standard per generare le prove necessarie alle autorità di regolamentazione per valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco. Negli RCT, i pazienti vengono assegnati in modo casuale al trattamento attivo o al braccio di controllo. Di solito, un gran numero di pazienti viene incluso in questi studi per generare dati affidabili sull’efficacia di un trattamento.

Ma in alcune aree come le malattie rare, compresi i tumori rari, dove le popolazioni target di nuovi farmaci sono spesso molto ridotte, una parte delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio viene presentata all’Ema con dati clinici provenienti da studi a braccio singolo come prova fondamentale. Poiché non esiste un comparatore randomizzato in uno studio a braccio singolo, tutti i pazienti nello studio ricevono il trattamento sperimentale e possono essere osservati solo i risultati del trattamento sperimentale. Il nuovo documento di riflessione dell’Ema mira a stimolare la discussione scientifica sui concetti chiave e le sfide associate alle sperimentazioni a braccio singolo, per migliorarne la progettazione e la conduzione.

Il documento di riflessione è stato adottato dal comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA con i contributi del comitato per le terapie avanzate (CAT), del gruppo di lavoro sulla metodologia (MWP) e del gruppo di lavoro sull’oncologia (ONCWP). A seguito della consultazione pubblica, i commenti delle parti interessate saranno analizzati e considerati nel documento finale che dovrebbe essere pubblicato nel 2024.