Sclerosi multipla. In Italia oltre 3.600 nuovi casi l’anno. Confermato il ruolo positivo di Ozanimod

Ogni anno nel nostro Paese si registrano 3.600 nuove diagnosi di sclerosi multipla e le persone affette sono in totale circa 133mila, con una diffusione doppia nelle donne rispetto agli uomini. La forma recidivante-remittente rappresenta circa l’85% di tutti i casi e si distingue per l’alternanza di attacchi o recidive, dalla durata imprevedibile, caratterizzati dall’insorgenza di sintomi neurologici improvvisi e fasi di remissione completa o parziale.

Una patologia, quindi, che mina seriamente la qualità di vita delle persone che ne sono affette. Per questi pazienti si conferma il ruolo positivo di ozanimod, farmaco orale rimborsato in Italia dallo scorso settembre.

All’European Academy of Neurology (Ean), che si è tenuto a Vienna dal 25 al 28 giugno, sono stati presentati cinque abstract su dati provenienti dagli studi registrativi e dallo studio di estensione (OLE-Daybreak) con ozanimod. I risultati delle ricerche, e più in generale le novità inerenti il trattamento della patologia, sono stati presentati oggi in una conferenza stampa on line promossa da Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb.

“La sclerosi multipla è una delle patologie neurodegenerative più diffuse – afferma il prof. Luigi Maria Grimaldi, Responsabile dell’Uo di Neurologia dell’Ospedale San Raffaele Giglio di Cefalù – è  una malattia in cui il sistema immunitario attacca la mielina, la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose causando deficit neurologici. Nel Vecchio Continente coinvolge 700mila persone per un totale di oltre 2 milioni e mezzo di pazienti in tutto il mondo. I sintomi sono di difficile interpretazione poiché sono comuni ad altre malattie o condizioni. Può accadere, quindi, che il percorso per arrivare alla diagnosi sia, a volte, lungo e complesso. Il danno neurologico legato alla demielinizzazione è per lo più irreversibile”.

“Da qui l’esigenza di avere a disposizione terapie, come ozanimod, efficaci fin dalle fasi precoci della malattia e ben tollerate dalla maggioranza dei pazienti – prosegue il prof. Diego Centonze, Direttore dell’Uoc di Neurologia e della Stroke Unit presso l’Irccs Neuromed, a Pozzilli (Isernia), Professore Neurologia presso l’Università di Roma Tor Vergata e primo autore dello studio -. Ozanimod agisce modulando la risposta immunitaria interagendo con i recettori della Sfingosina 1-Fosfato in particolare sugli isotipi più implicati nella modulazione della risposta immunitaria e nella riparazione del danno mielinico”.

Tra gli studi condotti, uno in particolare, ha valutato l’efficacia di ozanimod nei pazienti prevalentemente naive, cioè in coloro che non avevano mai ricevuto precedenti terapie. “In questa analisi esplorativa abbiamo analizzato 1.501 uomini e donne: il 71% era naive mentre il restante 29% aveva già ricevuto una terapia – sottolinea Centonze, primo autore di questa analisi – l’obiettivo era valutare gli esiti clinici e radiologici nel lungo termine (studio OLE- DAYBREAK) in pazienti naive o experienced a una precedente Disease Modifing Therapy (DMT). Negli studi registrativi di fase 3, il beneficio associato all’utilizzo precoce di ozanimod è stato consistente indipendentemente dalla precedente esposizione a un DMT e si è mantenuto nel tempo, con un trend in miglioramento”.

I dati di questo studio osservazionale a lungo termine su pazienti trattati con ozanimod 0,92 mg per 5-6 anni, prosegue l’esperto, “evidenziano un controllo sostenuto dell’attività di malattia. I dati registrati tra i due gruppi di malati sono stati sostanzialmente comparabili e quindi entrambi hanno beneficiato del trattamento. Anche i dati sulla sicurezza vanno in questa direzione e quindi il farmaco non determina eccessivi effetti collaterali. Anche questo è stato riscontrato sia quando è stato somministrato come prima opzione terapeutica che in pazienti già trattati con altre tipologie di cure”.

I sintomi della sclerosi multipla possono variare da persona a persona. I più ricorrenti interessano la vista, le sensibilità, le attività motorie o possono manifestarsi con i cosiddetti “sintomi invisibili” come fatica, depressione, disturbi dell’attenzione o della memoria, difficoltà a mantenere la concentrazione, problemi ad effettuare calcoli o pianificare attività complesse e a svolgere più attività contemporaneamente. Tutti i sintomi costringono la persona con sclerosi multipla a ridefinire l’organizzazione della propria vita e i progetti a breve e lungo termine. I deficit cognitivi non sono sempre individuati, ma sono presenti nel 40%-70% dei pazienti fin dalle fasi iniziali della malattia e sono correlati all’atrofia cerebrale che si instaura nel tempo.

“La patologia può portare a una perdita di volume cerebrale significativa e irreversibile nonché a una alterazione delle funzioni cognitive se non vi è un intervento terapeutico tempestivo – prosegue Grimaldi – I dati presentati all’EAN hanno mostrato l’azione di ozanimod nel preservare o migliorare le funzioni cognitive nella maggior parte dei pazienti esaminati. Nello studio SUNBEAM e nella sua estensione (OLE-DAYBREAK), infatti, i pazienti caratterizzati da volumi cerebrali più elevati al baseline, in particolare il volume talamico, avevano una migliore performance ai test cognitivi (symbol digit modalities test- SDMT) rispetto ai pazienti con volumi più bassi. Questo trend rimaneva stabile o migliorava nel corso dei 4-5 anni di trattamento con ozanimod, che si associava a una funzione cognitiva conservata o migliorata in circa l’80% dei pazienti con più alto volume talamico e nel 66% dei pazienti con volume cerebrale più basso. Abbiamo ora a disposizione dati confortanti sull’utilizzo ad oltre quattro anni della nuova terapia soprattutto sul ruolo di protezione che svolge nei confronti del declino cognitivo e dell’atrofia cerebrale”.