“Per la loro salute, il senso della misura non basta” -I bambini hanno bisogno di approcci terapeutici specifici e necessariamente personalizzati a causa delle peculiarità che li contraddistinguono come pazienti, dal metabolismo allo sviluppo fisico, sino ad arrivare alla variabilità di parametri come il peso e l’altezza.
La Campagna di comunicazione sull’impiego dei farmaci in età pediatrica, “Farmaci e pediatria”, è un progetto scientifico e sociale di grande rilevanza che mira a diffondere informazioni certificate e corrette sull’impiego dei farmaci in questa delicata fascia di popolazione e orientare le scelte prescrittive verso il maggior grado possibile di appropriatezza.
I contenuti scientifici -Circa il 70% dei farmaci utilizzati in età pediatrica è testato solo sugli adulti: di fatto questo si traduce in un impiego
off label dei medicinali negli under 18, cioè fuori dalle indicazioni autorizzate, che accade in media due volte su tre. A volte, l’esiguità di trial su popolazioni pediatriche è legata a fattori di tipo economico: tra gli 0 e i 18 anni si rintracciano infatti almeno tre diverse sotto-popolazioni (neonati, bambini e adolescenti) che presentano caratteristiche biologiche e metaboliche particolari e sensibilmente differenti fra loro. Ciò comporta che la ricerca debba essere condotta su sotto-classi, quindi con costi più elevati. Ma non sono certo solo le ragioni commerciali a frenare la ricerca farmacologica pediatrica: vi è infatti una sorta di pregiudizio etico ad esporre i bambini alle sperimentazioni cliniche, benché, al contrario, ciò vada a ledere i loro stessi interessi, perché preclude la possibilità di sviluppare farmaci adatti alle loro specifiche esigenze.
L’impiego
off-label pone dei problemi di non facile soluzione. Non tutti i farmaci utilizzati in ambito pediatrico, infatti, hanno la stessa identica risposta in lattanti, bambini e adolescenti, a causa delle differenze di metabolizzazione e assorbimento degli stessi e dei diversi processi di crescita. Al momento della somministrazione, quindi, deve essere posta molta attenzione alla scelta dei medicinali e ai rispettivi dosaggi, da valutare in base alle età dei giovani pazienti e sempre dietro consulto del pediatra.
L’esigenza di sensibilizzare la popolazione ad un uso responsabile e consapevole dei farmaci in pediatria è quindi particolarmente sentita da tutte le Autorità regolatorie a livello mondiale, nonché dalle Società scientifiche, che sostengono fermamente la necessità di effettuare un maggior numero di studi clinici registrativi in ambito pediatrico, per garantire efficacia e sicurezza dei medicinali.
La soluzione adottata dall’Europa è l’introduzione del Regolamento Pediatrico, che prevede la presenza di dati su studi in età pediatrica per ogni nuova richiesta di AIC o di estensione delle indicazioni, attraverso l’istituzione dei Piani di Investigazione Pediatrica. In un rapporto che analizzava l’esperienza, a cinque anni dalla sua introduzione, l’EMA e la Commissione Europea hanno concluso che la strada per avere molti più farmaci testati sui bambini è ancora lunga. Le sperimentazioni pediatriche sono (dati 2011) pari a poco meno del 10% del totale.
