Popoli (Iss): “Nessun passo indietro in tutela farmaci orfani. Pazienti continueranno avere accesso a medicinali a carico Ssn”

"Non c'è  alcun passo indietro nella tutela dei farmaci orfani causato dalla legge di bilancio e i pazienti possono ritenersi pienamente tutelati anche sul piano della ricerca scientifica, che è una ricerca che viene portata avanti a livello internazionale e in rete e quasi mai da singoli Paesi". A sottolinearlo è Patrizia Popoli, direttore del Centro del farmaco dell'Istituto superiore di sanità.
 
"E' bene sottolineare che i pazienti affetti da malattie rare continueranno ad avere accesso, a carico del Servizio Sanitario Nazionale, a tutti i farmaci ai quali hanno diritto. La norma – spiega l'esperta – non comporta quindi alcuna penalizzazione dei pazienti. Molti dei farmaci classificati come orfani sono prodotti da aziende multinazionali, per cui non è chiaro il passaggio secondo il quale la norma in questione dovrebbe rappresentare un regalo per queste ultime".
 
La mancata partecipazione al payback non è, inoltre, l'unico incentivo previsto per i farmaci orfani, sottolinea Popoli rilevando che "la normativa europea, infatti, ne prevede molti diversi come il supporto scientifico-regolatorio durante lo sviluppo, vantaggi fiscali e l'esclusività di mercato che hanno fatto sì che negli ultimi anni venisse sviluppato un gran numero di farmaci orfani, il che ovviamente rappresenta un importantissimo vantaggio per i pazienti".
 
Non si può tuttavia negare, precisa, "che gli incentivi abbiano messo in moto in alcuni casi alcuni meccanismi che hanno favorito alcune forme di speculazione come quella di mettere in commercio a prezzi esorbitanti vecchie molecole gia' usate per altre indicazioni e riproposte, magari con nuove formulazioni, per il trattamento di una malattia rara. Anche a causa di questo fenomeno il fatturato dei farmaci orfani è in costante aumento".
 
La presenza degli incentivi europei, il fatto che un farmaco orfano viene spesso registrato con procedure accelerate (e quindi deve affrontare costi di sviluppo inferiori), la circostanza che tali farmaci hanno una maggiore probabilita' di essere ammessi alla rimborsabilità ed i prezzi di commercializzazione, generalmente molto elevati, conclude, "rappresentano comunque degli incentivi importanti allo sviluppo dei farmaci orfani".