Scienza e Farmaci

In occasione della “Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker”, tenutasi a Roma dal 27 febbraio al 1 marzo 2026, abbiamo discusso dello stato dell’arte delle terapie per la DMD con il prof. Eugenio Maria Mercuri, il prof. Luca Bello e Filippo Buccella (Parent Project). Grandi speranze per un farmaco che non riduce la crescita e non rallenta la pubertà, a differenza degli steroidi tradizionali. 

Poco personale specializzato, mancanza di linee guida comuni, bisogno di campagne di sensibilizzazione. “La sordità non compromette solo la qualità di vita, ma favorisce il declino il declino cognitivo a causa dell’isolamento sociale che comporta” avvertel’Istituto Nazionale per l’Analisi delle Politiche Pubbliche in uno studio pubblicato su Acta Otorhinolaryngologica Italica

Le evidenze scientifiche più recenti dimostrano che il metabolismo è profondamente regolato dagli ormoni e segue un’organizzazione circadiana. La Società Italiana di Endocrinologia e l’Associazione Italiana di Dietetica e Nutrizione Clinica ridisegnano la piramide della dieta mediterranea tradizionale. Il nuovo approccio pubblicato su Current Nutrition Reports

Dalla pipeline più solida nella storia dell’azienda, con sette nuovi farmaci per HIV entro il 2033 e nuove prospettive in oncologia e malattie infiammatorie, al ruolo strategico dell’Italia tra ricerca clinica e produzione. Federico da Silva, Ad di Gilead Italia, analizza opportunità e criticità del sistema Paese: investimenti in R&S, sostenibilità, modelli di value-based pricing e riforma del payback come leve decisive per evitare la “fuga dell’innovazione” dall’Europa

Il prossimo 7 marzo i ginecologi del gruppo Ivirma Italia saranno a disposizione di donne e coppie per visite e consulenze gratuite sulla fertilità.Porte aperte nelle cliniche di IVI e di Genera a Milano, Torino, Marostica (Vicenza), Padova, Genova, Cattolica, Bologna, Umbertide (Perugia), Roma, Napoli, Bari e Cagliari

“Questo traguardo dimostra che con un forte impegno politico e investimenti costanti nell’assistenza primaria e nei servizi integrati di salute materno-infantile, i Paesi possono proteggere ogni donna incinta e ogni neonato da queste malattie” ha detto Tedros Adhanom Ghebreyesus, Direttore Generale dell’Oms

I risultati del progetto di ricerca Resilient, coordinato dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e finanziato dal Pnrr, condotto su 120 bambini dimostrano che un percorso multidisciplinare di 5 mesi migliora peso, metabolismo, sonno e capacità cognitive, aprendo nuove prospettive nella lotta a una condizione che in Italia riguarda quasi un bambino su tre

Il comitato scientifico dell'Agenzia europea per i medicinali ha dato parere positivo anche a una nuova terapia orale per i tumori cerebrali pediatrici e a sei biosimilari.

“Il lavoro svolto all’interno del Centro nazionale malattie rare, come ricerca, supporto al Ssn grazie ai registri e sostegno ai singoli cittadini, caregiver e clinici attraverso il Telefono Verde Malattie Rare ne fa un attore centrale all’interno del sistema italiano delle malattie rare, un motore per il miglioramento della qualità delle diagnosi e delle cure” sottolinea il presidente Bellantone.

L’attuale probabilità di infezione da virus per i viaggiatori diretti alle Seychelles è elevata poiché il periodo di punta dei viaggi è tra febbraio e aprile. Occorre quindi adottare misure di prevenzione rafforzate contro le punture di zanzara. Ma, rassicura l’Ecdc, è improbabile la trasmissione locale nell’Europa continentale

Le indicazioni sono il risultato di una revisione globale dei dati di sorveglianza influenzale che ha evidenziato la rapida diffusione della nuova variante A(H3N2) “subclade K”, un predominio dei virus di tipo A e bassi livelli di B/Victoria, senza rilevazioni di B/Yamagata dal 2020. Esaminati anche i virus zoonotici con 25 casi umani segnalati da sei Paesi e raccomandato un nuovo virus vaccinale candidato A(H9N2) in chiave pandemica

Al Sud i tassi di obesità più alti, ma i centri di cura sono per lo più concentrati al Nord (52%). “Disparità anche nell’accesso farmaci e nei Pdta: solo 6 le Regioni che li hanno approvati” ha denunciato Buscemi, presidente della Società Italiana dell’Obesità, in vista della Giornata Mondiale del prossimo 4 marzo.

“La peculiarità delle malattie rare richiede un ecosistema fondato sulla multidisciplinarietà e su un’alleanza strategica tra istituzioni, regolatori, comunità scientifica, imprese e associazioni dei pazienti, per portare cure laddove non esistono e migliorare la qualità della vita di chi convive con queste patologie” ha detto il Presidente di Farmindustria

Quattro dei quali destinati a malattie rare (tra cui uno per distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e uno per il mieloma multiplo). Ok anche a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico. LA TABELLA

I rappresentanti del settore farmaceutico e cosmetico (Cosmetics Europe, EFPIA, AESPG e Medicines for Europe) chiedono ai ministri dell'Economia di instere per uno "stop the clock" con la Commissione Europea per fermare l’attuazione del programma EPR (Responsabilità Estesa del Produttore) secondo la Direttiva sul trattamento delle acque reflue urbane (UWWTD) e di rivederlo. I costi sarebbero troppo sproporzionati. 

Nel corso di Future in Healthcare, il CEO di Doc Pharma e Vicepresidente di Egualia fotografa un mercato che vale il 23,3% a confezioni ma resta indietro rispetto all’Europa, con forti divari regionali e oltre 1 miliardo pagato dai cittadini per gli originator. Focus anche su carenze, nodo Data Matrix e la richiesta di un allineamento normativo per evitare criticità dal 2027 e liberare risorse a favore dell’innovazione

“Piuttosto che ipotizzare nuovi tagli lineari dei prezzi o ulteriori riduzioni dei livelli di rimborso una governance responsabile della sanità pubblica dovrebbe concentrarsi su strategie capaci di evitare la progressiva scomparsa di farmaci fondamentali per le terapie croniche e di valorizzare pienamente il ruolo di equivalenti e biosimilari" ha detto il Presidente di Egualia

Alla CROI 2026 Gilead ha presentato i dati di fase III degli studi ARTISTRY 1 e 2: la combinazione sperimentale in singola compressa bictegravir/lenacapavir ha mantenuto la soppressione virologica a 48 settimane dopo lo switch terapeutico, con un profilo di tollerabilità favorevole

Orforglipron, nuova pillola orale agonista del GLP-1 di Eli Lilly, migliora significativamente il controllo glicemico (HbA1c) e favorisce la perdita di peso negli adulti con diabete di tipo 2, rispetto a semaglutide orale. I risultati dello studio sono stati pubblicati da The Lancet

La prima valutazione indipendente di ChatGPT Health condotta dai ricercatori della Icahn School of Medicine del Mount Sinai, pubblicata on line su Nature Medicine solleva interrogativi sulla sicurezza degli strumenti di intelligenza artificiale per i consumatori nelle decisioni mediche urgenti

La Food and Drug Administration introduce il Plausible Mechanism Framework, per "accelerare le cure per le famiglie americane, soprattutto per i bambini affetti da malattie ultra-rare che non possono permettersi di aspettare", come richiesto dal presidente Trump. 

Un’ecografia effettuata può già raccontare molto sulla salute del cervello del feto, ma con l’aiuto dell’IA, lo può fare in modo molto preciso. Pubblicati su  Radiology Artificial Intelligence i risultati del primo studio al mondo che ha utilizzato l’Intelligenza Artificiale per l’individuazione di anomalie fetali del sistema nervoso centrale nelle prime 11-14 settimane di gravidanza

Per l’Associazione si tratta dell’avvio di un percorso di revisione periodica, con più omogeneità applicativa, valorizzazione del comparto e rafforzamento dell’informazione ai cittadini. Conferma quindi il “proprio impegno nella promozione dell’alfabetizzazione sanitaria sull'uso responsabile dei farmaci di automedicazione”

Chiesta l’integrazione di 4 tecnici regionali nella Commissione di revisione delle Note Aifa. Evidenziata la necessità di “un modello più partecipato e prossimo al livello regionale è esattamente ciò di cui abbiamo bisogno in un contesto di previsione di spesa che cresce e che preoccupa”.

Sebbene le donne abbiano in genere meno placche che ostruiscono le arterie rispetto agli uomini, uno studio pubblicato sulla rivista Circulation condotto su oltre 4.200 adulti ha scoperto che questo non protegge le donne dagli eventi cardiovascolari. Il rischio di infarto aumenta più rapidamente, in particolare dopo la menopausa, rispetto agli uomini

MSD Italia porta al Festival di Sanremo la campagna vaccinale anti-HPV “Scrivi oggi il tuo domani”, con uno stand aperto al pubblico presso Casa Kiss Kiss. I visitatori potranno ricevere gadget, materiale informativo e consultare contenuti scientificamente validati sul portale www.infohpv.it

La Fondazione Lilly lancia i primi bandi del Progetto 30x30, finanziando dottorati di ricerca in 30 università italiane. I primi temi sono innovazione digitale, sostenibilità ed equità nell’accesso alle cure, con l’obiettivo di formare la prossima generazione di professionisti e manager della sanità

Da gennaio 2027 annunciata una riduzione a 675 dollari al mese per i medicinali a base di semaglutide. L’azienda: “Così più accesso e meno barriere economiche per pazienti e payer pubblici e privati”

L’Ecdc propone di istituire nel 2026 quattro nuovi laboratori di riferimento Ue su Clostridioides difficile, gonorrea resistente, tubercolosi e malattie batteriche invasive, per rafforzare diagnosi e sorveglianza. Indicate anche future priorità e miglioramenti nel processo di selezione

Il documento aggiorna i criteri per i medicinali senza obbligo di prescrizione, confermando i requisiti di sicurezza, le indicazioni per disturbi lievi e il regime di fornitura differenziato tra automedicazione e farmaci con intervento del farmacista.