Rapporto Aifa-Osmed: privilegiare “focus” sul paziente e ridurre quello su consumo e spesa

Gentile Direttore,
in linea con la consueta tempistica è uscito per l’anno 2020 il Rapporto OSMED sull’Uso dei farmaci in Italia. Si tratta di un rapporto che ha, alle sue spalle, una storia di rilievo, affidabile e robusta. Il focus del rapporto è l’uso dei farmaci inteso come analisi dei dati di consumo e di spesa. L’approfondimento di questa impostazione è notevolissimo, fin quasi eccessivo (832 pagine): si esamina questa informazione fino nei minimi dettagli, si produce una quantità elevatissima di tabulati e di grafici, si rilascia con ammirevole tempestività il consueto volumetto del rapporto OSMED, che è una presenza fissa nei tavoli dei Dipartimenti del Farmaco delle nostre ASL/AO/REGIONI.
 
Qual è il problema? Di fatto i pazienti non compaiono quasi per niente in questo rapporto il cui oggetto sono peraltro le terapie farmacologiche somministrate ai pazienti allo scopo di generare nei pazienti stessi un risultato clinico (leggasi: beneficio, esito, etc). Nella quasi totalità del rapporto, l’unica modalità con cui i pazienti emergono è, se si esclude la spesa pro-capite, il dato delle DDD/1000 abitanti pro die il quale rappresenta, come è noto, una stima indiretta (e inevitabilmente imprecisa) della esposizione dei pazienti alle varie terapie. Per definizione non si può infatti distinguere tra un paziente che inappropriatamente assume una dose doppia del normale, due pazienti che assumono la dose giusta e tre o quattro pazienti che assumono una dose insufficiente: nella statistica delle DDD, infatti contano tutti allo stesso modo, ma rappresentano situazioni ben diverse tra loro.
 
L’impostazione del rapporto è storicamente conseguente all’impostazione complessiva della farmaceutica basata sui tetti di spesa, rispetto alla quale il Ministro Speranza (Quotidiano Sanità, 23 Luglio 2021) giustamente afferma di voler andare oltre. Si tratta pure della conseguenza legata al fatto che, su base nazionale, certi archivi informatici esistono mentre altri invece non esistono.
 
La Sezione 4 del rapporto OSMED (Registri di monitoraggio e accordi di rimborsabilità condizionata; pag. 667-716) è l’unica in cui i pazienti, lodevolmente, compaiono e vengono descritti con un certo livello di approfondimento. Le punte di diamante sono:
a) il monitoraggio dei pazienti cardiovascolari trattati con anti-PCSK9
b) il monitoraggio dei pazienti oftalmologici trattati con anti-VEGF
c) il monitoraggio dei pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule trattati con ALK inibitori
d) il monitoraggio dei pazienti ematologici trattati con CAR-t
In questi 4 casi, i pazienti vengono descritti analiticamente nello loro caratteristiche cliniche principali ed anche sulla base dei trattamenti ricevuti, rilevati analiticamente; non vi sono però informazioni sugli esiti.
 
Qual è il percorso che può modificare, come si suol dire, il paradigma di queste analisi trasferendo il focus dalle confezioni di farmaco al paziente che riceve il trattamento? Quali strade metodologiche, gestionali, e informatiche servono per prioritizzare/verificare/analizzare il “destino” dei pazienti (leggasi: risultato clinico, grado di efficacia/successo delle terapie; esiti intesi come monitoraggio delle risposte al farmaco e monitoraggio, in parallelo, degli insuccessi terapeutici) in alternativa rispetto al monitoraggio del “destino” delle confezioni di farmaco?
 
Si tratta, ovviamente, di una domanda molto difficile. Può essere utile, intanto, una osservazione concreta limitata a un punto specifico dei vari percorsi. ll percorso dei registri AIFA presuppone che le informazioni del paziente, prese da svariate fonti e archivi locali, vengano ridigitate manualmente negli archivi stessi del registro; il presupposto è cioè la duplicazione dell’inserimento dei dati in questione. Sarebbe un passo avanti notevole organizzarsi affinché i registri AIFA possano ricevere, a partire dalle fonti locali, le debite informazioni tramite un flusso informatico formale (con relativo tracciato record nazionale) e non per mezzo della ridigitazione manuale.
 
Parlando invece in generale, il cambio di paradigma richiede che vi siano, sul livello nazionale, alcuni archivi informatici che invece ad oggi purtroppo non ci sono. E’ una strada lunga e impegnativa, però tanto prima la si intraprende identificandola come obiettivo prioritario e tanto meglio sarà per le nostre conoscenze riguardo ad un settore così importante della nostra Sanità.
 
Andrea Messori
Già componente del CPR di AIFA