Colesterolo. Da Commissione UE via libera a Inclisiran

La Commissione europea ha approvato inclisiran di Novartis per il trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia o dislipidemia mista. Questa approvazione si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico ORION, nel quale inclisiran ha dimostrato una riduzione efficace (fino al 52%) del colesterolo a bassa densità (LDL-C) in pazienti con livelli elevati di LDL-C, nonostante la terapia con statine alla dose massima tollerata. Con due somministrazioni all’anno, si prevede che inclisiran migliori l’aderenza a lungo termine.

Inclisiran è un siRNA,(small-interfering RNA) first-in-class che riduce in modo efficace e sostenuto il colesterolo a bassa densità (LDL-C) nei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD, Atherosclerotic Cardiovascular Disease), con equivalenti di rischio ASCVD e con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH, heterozygous familial hypercholesterolemia).

“Poter disporre di questo farmaco altamente innovativo nella terapia delle ipercolesterolemie segna un importante progresso nel trattamento e la cura dei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica ad alto ed altissimo rischio – dice Alberico Catapano, professore di Farmacologia e direttore del centro studi aterosclerosi –. Questo piccolo RNA interferente (siRNA) a doppio filamento, è stato disegnato per avere una alta affinità per il fegato, dove inibisce, riducendo marcatamente i livelli di RNA messaggero, la produzione della proteina PCSK9 e quindi i livelli plasmatici. Come conseguenza i livelli di colesterolo LDL sono ridotti sino al 60% con esiti duraturi nel tempo. Si tratta di un’innovazione terapeutica che, riteniamo, garantirà anche un’aderenza e persistenza alla terapia ottimale in quanto il nuovo farmaco, che comporta un vantaggio di dosaggio rispetto agli altri farmaci disponibili, sarà somministrato sottocute su base semestrale”.

“Le malattie cardiovascolari rimangono la principale causa di mortalità in Europa, a dimostrazione dell’urgente bisogno di trattamenti innovativi per i pazienti che non riescono a raggiungere i loro obiettivi di LDL-C. Con inclisiran, siamo orgogliosi di introdurre un trattamento altamente innovativo in grado di assicurare una riduzione efficace e sostenuta del LDL-C, con le potenzialità di migliorare le condizioni delle persone che convivono con la ASCVD”, osserva Marie-France Tschudin, Presidente di Novartis Pharmaceuticals. “In Novartis siamo impegnati a re-immaginare la cura delle malattie cardiovascolari, collaborando con i sistemi sanitari e altri stakeholder nell’esplorare modelli di accesso innovativi e nel migliorare la durata e la qualità della vita dei pazienti”.

Inclisiran è approvato per il trattamento di adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta:
• in combinazione con una statina o con una statina e altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti incapaci di raggiungere gli obiettivi di LDL-C con la dose massima tollerata di una statina; oppure
• da solo o in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti che sono intolleranti alle statine, o per i quali la statina è controindicata.

L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio CE è valida nei 27 Paesi membri della UE. Norvegia, Islanda e Liechtenstein, in quanto membri dello Spazio economico europeo (SEE), prenderanno decisioni analoghe, sulla base della raccomandazione della CE.

Inclisiran è anche in fase di valutazione da parte della FDA per gli adulti con livelli di LDL-C elevati mentre sono in terapia con una dose massima tollerata di statine.