Da febbraio arriva turoctocog alfa, la prima molecola realizzata da 10 anni a questa parte contro l’emofilia, una malattia ereditaria che comporta problemi nella coagulazione del sangue.
In particolare l’emofilia ‘A’ è causata dalla mancanza o dalla disfunzione di una particolare proteina, chiamata ‘fattore VIII’. Le persone con emofilia A hanno la tendenza a sanguinare più a lungo del normale o ad avere emorragie all’interno di muscoli, articolazioni ed organi interni, e ciò è dovuto al carente funzionamento della proteina citata. Dunque, per fermare il sanguinamento, i pazienti devono sostituire il fattore VIII mancante mediante iniezione endovenosa del fattore di coagulazione.
La molecola arrivata oggi, messa a punto da Novo Nordisk, è proprio il fattore VIII della coagulazione ricombinante (rFVIII) ed è indicata per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia ‘A’.
Questa molecola ha dimostrato sicurezza ed efficacia, riferiscono gli esperti, riducendo gli episodi di sanguinamento: lo dimostrano gli studi realizzati nell’ambito del programma clinico “Guardian™”, che ha effettuato una sperimentazione clinica pre-registrativa, arruolando oltre 210 persone con emofilia A grave arruolate.
In base ai risultati degli studi nelle persone che hanno ricevuto il trattamento non si sono sviluppati gli anticorpi inibitori, che rappresentano uno dei maggiori problemi connessi con la terapia sostitutiva e che rende inefficace la terapia stessa.
Infatti, circa 10 emofilici su 100 sviluppano tali inibitori. “L’impegno di Novo Nordisk nel mondo dell’emofilia inizia oltre 30 anni fa con la ricerca di soluzioni terapeutiche innovative per i pazienti meno fortunati, quelli che sviluppano l’inibitore al Fattore VIII, il 10% di tutti gli emofilici”, afferma Pasquale Pelle, Direttore Biopharm, Novo Nordisk. “Grazie alla molecola eptagog alfa di Novo Nordisk, dai primi anni ’90 questi 4.000 pazienti nel mondo, circa il 50% dei quali bambini, possono ricevere una terapia efficace e sicura. Oggi, con turoctocog alfa, Novo Nordisk diventa la prima azienda a offrire un portfolio completo di terapie da DNA ricombinante per l’emofilia A, un ulteriore passo avanti per poter migliorare la qualità di vita delle persone con la malattia” conclude l’esperto.
Oltre all’efficacia, turoctocog alfa ha mostrato affidabilità e un buon profilo di sicurezza, insieme a praticità: infatti può essere infatti conservato fino ad una temperatura di 30˚C per 6 mesi – dando così al paziente libertà di utilizzo dove e quando necessario.
Tra gli altri obiettivi, Novo Nordisk è impegnata in un progetto sull’emofilia1, volto a sensibilizzare l’opinione pubblica e promuovere l’accesso a diagnosi e terapie, mentre un altro progetto2 della Fondazione Paracelso onlussupporta il paziente emofilico e la sua famiglia a livello socio-sanitario.
L’emofilia in numeri
L’emofilia è una malattia cronica, ereditaria che colpisce principalmente gli individui di sesso maschile. Più di 400.000 persone al mondo sono affette da emofilia, tuttavia la malattia è gravemente sottostimata nei Paesi in via di sviluppo. In Italia si valuta ci siano circa 4.000 pazienti emofilici, di cui circa il 10% ha la complicazione dell’anticorpo inibitore. In generale, nel nostro paese ci sono ben 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, inclusi gli emofilici.
1Changing Possibilities in Haemophilia®
2Sans frontières Italia
