Scienza e Farmaci

Un’analisi pubblicata su Nature Medicine rivela che la maggior parte degli studi sul cancro si concentra nei paesi ad alto reddito e su nuovi farmaci, mentre restano sottostudiate aree cruciali come chirurgia, radioterapia, diagnostica e cure palliative. L’Oms invita governi e finanziatori a colmare le lacune e orientare meglio gli investimenti.

La Commissione Europea, Ema e Hma hanno fissato due nuovi obiettivi per rendere l’UE più attrattiva per la ricerca clinica: +500 trial multinazionali in cinque anni e il 66% dei trial avviati entro 200 giorni. L’iniziativa ACT EU e altre azioni complementari mirano a semplificare e potenziare l’ecosistema europeo dei trial clinici.

La Fda ha avviato il processo di approvazione del'acido folinico per trattare la carenza cerebrale di folati (CFD), condizione associata a sintomi autistici. Il farmaco ha mostrato efficacia in studi clinici e la Fda collaborerà con Gsk per aggiornare l’etichetta di Wellcovorin. Rimangono necessari ulteriori studi per altri sottogruppi di pazienti.

Per l’83% dei neurologi italiani la diagnosi precoce dell’Alzheimer è fondamentale, ma meno del 20% dei pazienti viene individuato in tempo. Innovazione diagnostica e farmaceutica sono essenziali per migliorare la qualità di vita di pazienti e caregiver. È quanto emerge da un'indagine commissionata da Lilly su 400 specialisti europei.

Al via la Fase V (2025-2028) della UHC Partnership, la più grande piattaforma Oms per il rafforzamento dei sistemi sanitari. L’Unione Europea stanzia 40 milioni di euro, con un ulteriore contributo previsto nel 2027. Tra le priorità: resilienza, equità, uguaglianza di genere, contrasto alle malattie non trasmissibili e rafforzamento dell’assistenza sanitaria di base.

È quanto emerge dal “Monitoraggio della spesa farmaceutica Nazionale e Regionale gennaio-aprile 2025” presentato al Cda dell’AIFA. In totale la spesa nel primo quadrimestre è stata di 8,16 miliardi in crescita di 150 mln. IL REPORT

Via libera da parte dell'Agenzia italiana del farmaco alle indicazioni elaborate dal Centro nazionale traspianti in collaborazione con l'Istituto superiore di sanità che prevedono l'utilizzo immediato dei farmaci antivirali ad azione diretta con costi a carico del Ssn: secondo le stime sarà possibile realizzare circa 150 trapianti in più all’anno.

La Commissione Europea ha approvato vorasidenib di Servier come monoterapia per il trattamento del glioma di basso grado con mutazione IDH1 o IDH2 in pazienti adulti e adolescenti. L’approvazione si basa sui dati dello studio di fase III INDIGO, in cui il farmaco ha determinato un significativo prolungamento della sopravvivenza libera da progressione rispetto al placebo.

L’emicrania è una patologia neurologica cronica e altamente disabilitante, che colpisce circa 6 milioni di italiani e ha un forte impatto sulla qualità della vita e sulla produttività lavorativa. Rimegepant, primo gepante orale approvato in Italia con duplice indicazione per trattamento acuto e prevenzione, offre un approccio flessibile e pratico, migliorando gestione clinica e aderenza terapeutica.

Il Chmp dell’Ema, nel meeting di settembre, ha raccomandato l’approvazione di 14 nuovi farmaci, tra cui trattamenti per RSV nei neonati, miastenia gravis, diabete di tipo 2 e sintomi della menopausa. Via libera anche a numerosi biosimilari e a estensioni di indicazioni per farmaci già autorizzati. Aggiornata la composizione del vaccino Covid Bimervax per la variante LP.8.1. Ritirate quattro domande di autorizzazione.

Il 19 settembre 2025 entrano in vigore gli emendamenti al Regolamento Sanitario Internazionale, adottati dall’Oms per rafforzare la risposta globale alle emergenze sanitarie, con l’introduzione del nuovo stato di “emergenza pandemica”. Le modifiche puntano a migliorare il coordinamento, garantire equità nell’accesso ai prodotti medici e istituire autorità nazionali dedicate.

La carenza del farmaco Visudyne, utilizzato per trattare forme gravi di degenerazione maculare, proseguirà fino alla fine del 2026 a causa di problemi produttivi. Cheplapharm assicura che non vi sono rischi per qualità o sicurezza e che la distribuzione seguirà criteri di equità. Aifa e Ema monitorano costantemente la situazione.

Il Chmp dell’Ema ha raccomandato l’estensione dell’uso di Uplizna per trattare la malattia autoimmune IgG4-correlata, finora priva di terapie autorizzate nell’UE. Il farmaco ha dimostrato efficacia nel ridurre le recidive e nel permettere la remissione senza corticosteroidi. La decisione finale spetta ora alla Commissione Europea.

Il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato annuncia la possibilità di estendere la rimborsabilità dei GLP-1 agonisti anche ai pazienti con obesità, oggi esclusi dalle terapie Ssn. Amici Obesi e la Società Italiana Obesità accolgono con favore l’apertura: “Un passo avanti per equità, dignità e accesso alle cure”

Il CdA Aifa approva la rimborsabilità di 8 nuovi farmaci (di cui 2 orfani), di 6 generici e di 6 estensioni di indicazioni terapeutiche. In particolare via libera alla rimborsabilità di Casgevy (exagamglogene autotemcel), indicato per il trattamento della β-talassemia (TDT) e dell’anemia falciforme (SCD), due gravi emoglobinopatie ereditarie causate da mutazioni del gene della β-globina. Si tratta di un percorso terapeutico altamente innovativo.

I dati dell’Iss registrano un nuovo aumento delle infezioni rispetto al bilancio di una settimana fa (208 casi, 167 autoctoni). In Emilia Romana i casi autoctoni salgono a 163, in Veneto a 42.

Un nuovo rapporto dell’Oms avverte che i progressi nella riduzione della mortalità per malattie non trasmissibili stanno rallentando e che quasi il 75% dei decessi avviene nei Paesi a basso e medio reddito. Con interventi ad alto impatto come tasse su tabacco e alcol, screening oncologici e gestione dell’ipertensione, si potrebbero prevenire milioni di morti premature e ottenere enormi benefici economici entro il 2030

Al via “Match it now!”: dal 20 al 28 settembre la Settimana nazionale di sensibilizzazione sulla donazione di midollo, centinaia gli eventi in programma. Nei primi 8 mesi dell’anno già reclutati oltre 20mila nuovi iscritti al Registro IBMDR. L’Italia tra i migliori 10 paesi al mondo per donazioni effettuate

L’autorizzazione si basa sulla valutazione scientifica positiva dell’Agenzia Europea per i Medicinali. Il beneficio dello zuranolone risiede nella sua capacità di ridurre i sintomi depressivi correlati alla depressione post-partum dopo due settimane di trattamento

Pubblicato su Sleep Medicine Reviews, lo studio di Università di Pisa e Irccs Fondazione Stella Maris fornisce le prime raccomandazione per un uso efficace a medici e famiglie. La finestra di somministrazione ideale è circa 3 ore prima di dormire, in anticipo rispetto a quanto scritto nei foglietti illustrativi

Dall’ambiente alla medicina di genere, dalla neurologia, dalle malattie rare ai virus le tematiche che saranno affrontate dai ricercatori dell’Iss. L’appuntamento è per il 26 e il 27 settembre alla Città dell’Altra Economia di Roma, con 42 attività e uno ‘speed date’ scientifico distribuite sui due giorni, dedicate a bambini e ragazzi.

Il bambino, 10 anni, è arrivato in Italia dall’India. L’animale gli aveva completamente staccato il naso e una parte del labbro superiore. L’intervento, realizzato con tecniche microchirurgiche e modelli e stampe 3D, è stato particolarmente difficile per la totale assenza di una parte residua del naso, solitamente riferimento prezioso per la ricostruzione. Zama: “Intervento che rappresenta una pietra miliare nella chirurgia plastica pediatrica”.

Orforglipron conferma la sua efficacia nel trattamento del diabete di tipo 2 anche rispetto a semaglutide orale, nello studio clinico di Fase 3 ACHIEVE-3. A 52 settimane, la molecola di Lilly ha migliorato significativamente l’emoglobina glicata e la perdita di peso, con risultati superiori in tutti i confronti di dose.

Nel 2023 e nel 2024 sono stati segnalati livelli record di carenze. “Possono avere gravi conseguenze per i pazienti, compromettere la salute pubblica e comportare costi elevati sia per i medici che per le farmacie e i paesi”, ha dichiarato Klaus Heiner Lehne, Membro della Corte responsabile dell’audit. “L’UE ha bisogno di un rimedio efficace per far fronte alle carenze critiche e deve affrontarle alla radice, anche come una questione di autonomia strategica europea”. IL REPORT

In occasione della Giornata mondiale, l’Oms lancia un appello ai governi: troppi bambini e neonati muoiono o subiscono danni evitabili a causa di cure non sicure. Errori terapeutici, infezioni e carenze strutturali colpiscono fino a un bambino su due ricoverato. La sicurezza pediatrica è indicata come pilastro per sistemi sanitari resilienti e copertura universale

Il tema di quest’anno è il bisogno di garantire un'assistenza sicura a ogni neonato e bambino, dalla nascita ai 9 anni. Il presidente Cattani: “Rinnovo l’impegno delle aziende farmaceutiche a sostegno della salute dei pazienti, in particolare i più piccoli.Continueremo a lavorare con l’obiettivo di aumentare i medicinali a loro dedicati”.

Lanciato a Roma il documento operativo che offre un framework per integrare i criteri ESG (Environmental, Social e Governance) nella strategia industriale e nella gestione della supply chain farmaceutica. Collatina (Egualia): “Servono regole stabili e condivise, non burocrazia che penalizza le PMI”. Il vice ministro Valentini: “Sostenibilità leva decisiva per attrarre capitali e rafforzare la produzione” IL DOCUMENTO

“L’Italia è tra i Paesi europei più esposti, perché unisce estati sempre più lunghe e torride con un’alta quota di popolazione anziana. Servono subito più verde urbano, piani locali di adattamento e una transizione ecologica rapida. Ogni rinvio significa nuove vite spezzate” avvertono i ricercatori dell’Associazione Italiana Medici per l’Ambiente Isde Italia

Al Congresso ESC 2025 è stato presentato l’aggiornamento delle linee guida per il trattamento delle dislipidemie, che introduce una nuova definizione dei pazienti a rischio estremo, con target di LDL <40 mg/dL. Raggiungere questo obiettivo richiede strategie terapeutiche aggressive e precoci, come sottolinea il prof. Giuseppe Musumeci, che ha presentato i dati del trial CARUSO

Lo studio di Fase 3 ATTAIN-1 conferma che orforglipron orale di Eli Lilly riduce, in media, il peso corporeo di 12,4 kg a 72 settimane negli adulti con obesità, migliorando anche i fattori di rischio cardiovascolare. Tra i partecipanti con prediabete, fino al 91% ha infatti raggiunto valori glicemici vicini alla norma.